北京
一种针对胰腺癌特定突变、曾被科学界认为难以成药的靶点，终于被一枚每日口服的药丸攻克了。周日公布的一项临床研究显示，实验药物daraxonrasib能让已经无药可用的晚期转移性胰腺癌患者，生存时间几乎延长一倍。这个在九十多个百分比的胰腺癌病例中都存在的促癌突变蛋白，过去几十年始终找不到有效的阻断方法。
研究牵头人之一、加州大学洛杉矶分校的泽夫·温伯格医生直言：“这虽然还不能治愈癌症，但已经是迈出了非常大的一步。”这项研究将五百名转移性胰腺癌患者随机分成两组，他们的肿瘤在先前的治疗中都已不再响应。一组接受daraxonrasib，另一组接受更多化疗。结果很直接：服药组的中位生存期为13.2个月，化疗组只有6.7个月。
乍一看，半年的差距似乎有限，但温伯格强调，这是第一个在化疗面前展现出实质性优势的药物。研究结果同步发表在《新英格兰医学杂志》上，并在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上进行了报告。亚利桑那大学癌症中心的拉赫娜·什罗夫医生没有参与这项研究，她在会议现场看到数据时的第一反应是流泪。
“我治疗胰腺癌已经十六年了，看到研究结果的那一刻，我真的哭了。”让什罗夫触动的不是冷冰冰的数字，而是“患者能持续使用这种治疗，因为它给患者带来了持久且切实的获益”。化疗组患者往往难以耐受而中断，但服药组的患者用药时间明显更长。他们报告的疼痛感更少，生活质量更高，肿瘤也在缩小。即便药效最终会减退，很多人在数据截止分析后仍在继续用药，这意味着两组生存期的差距可能还会进一步拉大。
丹娜-法伯癌症研究所的布莱恩·沃尔平医生在周日公布了详细结果。他认为，对于已经接受过治疗的转移性胰腺癌患者，daraxonrasib应该成为一个新的标准治疗方案。研究团队还计划探索更早阶段用药的可能，比如通过术前用药缩小肿瘤，让更多患者获得手术机会。说到副作用，最可能影响服药依从性的是可能较为严重的皮疹和口腔溃疡。
研发方Revolution Medicines资助了这项研究。美国食品药品监督管理局计划加快审批流程，同时为符合条件的患者开通了“扩展使用”通道，允许在获批前就拿到这款实验药物。这款药此前已引起公众关注——前联邦参议员本·萨斯在《60分钟》节目中描述了自己服药后疼痛减轻的经历。随着这一特殊用药项目启动，肿瘤科医生们正被汹涌而来的患者请求淹没。要知道，胰腺癌之所以堪称最致命癌种之一，很大程度上是因为它在扩散到其他器官之前极难被察觉。
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