中国首个严重下肢缺血基因治疗药物获批：塞多明基注射液填补临床对因治疗空白

2026 年 5月 28 日，北京诺思兰德生物技术股份有限公司宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类创新药塞多明基注射液获得国家药品监督管理局批准上市。作为中国首个针对 “无手术机会”严重下肢缺血（CLI）的基因治疗药物，塞多明基注射液的上市，标志着一种全新治疗方式正式进入临床，为CLI患者提供了新的治疗选择。

图1 塞多明基注射液获批截图

CLI作为外周动脉疾病的终末期表现形式，以高截肢率和高死亡率著称，是血管外科领域最为棘手的临床难题。其中，约5%~20%的CLI患者因血管条件极差，既无法接受外科旁路手术，也不适合介入治疗，医学上将其定义为“无手术机会”的患者1,2。这一群体面临极高的截肢风险，迫切需要突破性解决方案的到来。塞多明基注射液采用创新的“治疗性血管生成”策略，为这一临床难题提供了创新解决方案。该疗法通过局部肌肉注射，将重组肝细胞生长因子（HGF）基因精准递送至缺血部位骨骼肌细胞，使其能够持续表达并分泌具有生物活性的HGF蛋白，通过激活HGF/c-MET信号通路，从分子层面诱导人体自身生长出新的血管网络，实现侧支循环的自然重建，从而根本上改善远端组织血流灌注³。

图2 塞多明基注射液作用机制图

此次获批的核心临床依据来自HOPE CLTI-2研究，相关数据于2025年发表于《Molecular Therapy》。该研究由北京协和医院牵头，采用多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期设计，共纳入242例Rutherford 5级CLI患者，其中94%为“无手术机会”的患者，结果充分验证了该疗法的临床疗效：

显著促进溃疡愈合：治疗180天时，塞多明基注射液组溃疡完全愈合率达32.3%，显著优于安慰剂组的14.8% (P<0.004)；此外，以溃疡面积缩小>50%为标准的愈合有效率，塞多明基注射液组为60.9%，同样显示出显著优势。

显著降低截肢风险：治疗180天时，塞多明基注射液的大截肢率仅为1.9%，远低于安慰剂组的8.8%。与安慰剂相比，塞多明基注射液显著降低87%的大截肢或死亡复合风险（HR=0.13, P=0.0024）。

获益人群广泛：在动脉硬化闭塞症（ASO）、血栓闭塞性脉管炎（TAO）及合并糖尿病患者等不同亚组中，均观察到一致的疗效。

安全性良好：不良事件发生率与安慰剂组相当，且多为轻微、可自愈的局部注射反应。

北京协和医院郑曰宏教授表示：“HOPE CLTI-2研究的成功验证了“治疗性血管生成策略”的可行性。对“无手术机会”患者，塞多明基注射液提供了全新的治疗策略。该药物在促进溃疡愈合和降低截肢风险方面取得了令人鼓舞的积极表现，为CLI治疗带来了新的思路。作为中国原研基因治疗药物，塞多明基注射液的成功获批，是我国基因治疗领域自主创新的重要里程碑，为临床实践注入了新的活力。”

北京诺思兰德董事长许松山先生表示：“我们致力于开发真正以患者为中心的创新疗法。塞多明基注射液极大地降低了治疗门槛和患者痛苦，这正是我们创新的初衷。我们将加速其临床应用，让更多CLI患者受益。”

塞多明基注射液的上市不仅有效填补了“无手术机会”CLI患者的临床治疗空白，更在我国基因治疗发展史上具有里程碑意义。为CLI患者提供了全新的治疗选择，同时推动了血管疾病治疗向更安全、微创、生物学的方向发展，为我国在全球基因治疗竞争中赢得了重要话语权。

关于塞多明基注射液

塞多明基注射液是一款基因治疗药物，剂型为注射液。本品用于治疗不适合血运重建手术或手术效果不佳的严重下肢缺血（下肢动脉硬化闭塞症、血栓闭塞性脉管炎和糖尿病下肢缺血等）导致的肢体溃疡。该药物为局部肌肉注射，推荐疗程为每2周给药1次，共给药3次，每次剂量为8mg。注射前需通过血管影像学检查识别病变部位，由医生根据解剖学特征规划注射区域与位点，将配制后的药液精准注射于肌肉组织内。药物储存条件为-25~-15℃，避光保存，有效期24个月。

参考文献

1.Ghare MI, Parikh SA. No-option critical limb ischemia: a review of current and future therapies. J Crit Limb Ischemia. 2021.
2.Lipsky BA, et al. 2012 IDSA clinical practice guideline for diabetic foot infections. Clin Infect Dis. 2012.
3.Xiao D, et al. Seltoplasmid promotes ulcer healing vs placebo for patients with CLTI: insights from the HOPE CLTI-2 trial. Mol Ther. 2025.

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