产业新闻 | 拜耳创新小分子获FDA优先审评资格；RNA编辑寡核苷酸疗法临床结果积极……

拜耳FXIa抑制剂获FDA优先审评资格，用于卒中二级预防

拜耳（Bayer）今日宣布，美国FDA已受理该公司为其在研口服XIa因子（FXIa）抑制剂asundexian递交的新药申请（NDA），并授予其优先审评资格，用于非心源性缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）后患者的卒中二级预防。该NDA基于全球关键性3期OCEANIC-STROKE试验的积极结果。研究结果已在2026年发表于《新英格兰医学杂志》。

此前公布的研究结果显示，在既往发生非心源性缺血性卒中或高风险TIA的患者中，asundexian可将缺血性卒中的发生风险显著降低26%（csHR=0.74；95% CI：0.65–0.84；p<0.0001），且未增加重大出血风险。该获益在不同年龄、性别、入组事件类型（卒中或高风险TIA）、卒中亚型，以及是否接受溶栓等急性治疗或采用单药/双联抗血小板二级预防策略等亚组中均保持一致。

RNA编辑寡核苷酸疗法临床结果积极

Wave Life Sciences日前公布了在研疗法WVE-006的RestorAATion-2临床试验的最新数据。WVE-006是一款GalNAc偶联、皮下注射给药的RNA编辑寡核苷酸（AIMer）疗法，用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。该疗法可通过生成健康的野生型M型α-1抗胰蛋白酶（M-AAT）、减少有害的Z型α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT），并恢复机体在需要时动态产生功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）的能力，同时应对肺部和肝脏AATD。

试验数据显示，单次WVE-006给药即可使循环中的突变型Z-AAT较基线出现强效、剂量依赖性下降，降幅分别达到47.3%（200 mg）、49.7%（400 mg）和59.1%（600 mg）。多次给药WVE-006后，Z-AAT进一步下降，在200 mg每两周一次给药队列中降幅达到70.5%。延长给药间隔后，Z-AAT降幅相似，在400 mg每月一次给药队列中达到67.7%。

同时，单次WVE-006给药即可使野生型M-AAT蛋白在总循环AAT中所占比例出现强效、剂量依赖性恢复，分别达到44.4%（200 mg）、48.0%（400 mg）和52.3%（600 mg）。

数据支持每月一次皮下注射给药；在200 mg和400 mg多次给药队列中，编辑作用在最后一次给药后至少维持三个月。WVE-006表现出良好的安全性和耐受性。所有不良事件（AE）均为轻度至中度，未发生严重不良事件（SAE），也未观察到具有临床意义的肝功能检测指标升高。

创新PI3Kα抑制剂2期临床试验结果积极

Relay Therapeutics今日公布了在研疗法zovegalisib在治疗脉管异常（vascular anomalies）的2期临床试验ReInspire中获得的初步临床数据。脉管异常是一组罕见疾病，其特征为血管、淋巴管及周围组织发育异常。截至2026年4月15日，几乎所有患者在12周时症状均有所改善，zovegalisib同时显示出良好的安全性和耐受性，支持长期治疗。

初步疗效数据显示，患者病灶体积出现有意义的缩小。在32例入组患者中，20例已根据盲态独立中心审查（BICR）完成体积应答评估，该评估通过MRI每12周进行一次。应答定义为靶病灶体积较基线减少20%或以上。在20例可评估应答的患者中，60%的患者达到体积应答。

症状相关临床结局评估包括研究者和患者总体变化印象（IGIC和PGIC），以及通过研究者疾病相关体征和症状评估（IADRSS）测量的疼痛。第12周时，IGIC和PGIC评分分别显示89%和79%的患者出现临床改善，IADRSS疼痛评分显示71%的疼痛症状出现临床改善。

Zovegalisib是一款变构、突变选择性PI3Kα抑制剂，正在多项临床试验中接受评估，用于治疗转移性乳腺癌和PIK3CA突变驱动型脉管异常。

参考资料：

[1] Relay Therapeutics Announces Initial Clinical Data Demonstrating That Zovegalisib Has Potential for Differentiated Safety and Efficacy in Patients with PIK3CA-Driven Vascular Anomalies. Retrieved May 19, 2026, from https://ir.relaytx.com/news-releases/news-release-details/relay-therapeutics-announces-initial-clinical-data-0

[2] Bayer Granted Priority Review by U.S. FDA for Asundexian in Patients After a Non-Cardioembolic Ischemic Stroke or Transient Ischemic Attack. Retrieved May 19, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260518787299/en/Bayer-Granted-Priority-Review-by-U.S.-FDA-for-Asundexian-in-Patients-After-a-Non-Cardioembolic-Ischemic-Stroke-or-Transient-Ischemic-Attack

[3] Wave Life Sciences Announces Positive Update on RestorAATion-2 Trial: WVE-006 (GalNAc-RNA Editing) Achieves MZ-Like Phenotype Across Both Biweekly and Monthly Dosing. Retrieved May 19, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/18/3297034/0/en/wave-life-sciences-announces-positive-update-on-restoraation-2-trial-wve-006-galnac-rna-editing-achieves-mz-like-phenotype-across-both-biweekly-and-monthly-dosing.html

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