治疗胆管癌！FDA再批准突破性双抗；FDA批准“first-in-class”疗法扩展适应证

治疗胆管癌！FDA再批准突破性双抗

Partner Therapeutics宣布，美国FDA已批准Bizengri（zenocutuzumab）用于治疗携带neuregulin 1（NRG1）基因融合、既往接受系统性治疗期间或之后疾病进展的成人晚期、不可切除或转移性胆管癌患者。根据新闻稿，这是首款获批专门针对NRG1阳性胆管癌的靶向疗法。

此次批准主要基于eNRGy试验的安全性和有效性数据。eNRGy是一项多中心、开放标签、多队列2期临床试验，纳入携带NRG1基因融合的成人晚期实体瘤患者。其中，共有22例不可切除或转移性NRG1融合阳性胆管癌患者入组，19例可评估疗效。主要疗效终点包括经确认的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。结果显示，Bizengri治疗的ORR为36.8%，DOR范围为2.8个月至12.9个月。安全性方面，除实验室检查结果外，最常见的不良反应（≥20%）包括疲乏、腹泻、肌肉骨骼疼痛、腹痛、恶心、咳嗽、呼吸困难和食欲下降。

Bizengri是一种双特异性抗体，能结合表达在细胞（包括肿瘤细胞）表面的HER2和HER3的细胞外结构域，抑制HER2与HER3形成二聚体并阻止NRG1与HER3的结合。它通过减少细胞增殖及PI3K-AKT-mTOR信号通路传导发挥作用。此外，Bizengri能介导抗体依赖的细胞毒性（ADCC）。美国FDA曾授予Bizengri突破性疗法认定，用于治疗NRG1+胰腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）与胆管癌患者，并在之前获美国FDA批准，用于治疗晚期不可切除或转移性NRG1+胰腺癌和NSCLC患者。

FDA批准“first-in-class”疗法扩展适应证

argenx近日宣布，美国FDA已批准扩展Vyvgart（efgartigimod alfa）和Vyvgart Hytrulo（efgartigimod alfa and hyaluronidase）的适应证范围，用于治疗成人全身型重症肌无力（gMG）患者。此次获批的补充生物制品许可申请（sBLA）将Vyvgart的适用人群扩展至所有血清型成人gMG患者，包括抗AChR抗体阳性、抗MuSK抗体阳性、抗LRP4抗体阳性以及三重血清阴性患者。根据新闻稿，Vyvgart和Vyvgart Hytrulo成为首个获批用于所有血清型成人gMG患者的治疗选择。

此次批准主要基于3期ADAPT SERON研究的数据。该研究在未检测到抗乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）的gMG患者中开展，覆盖抗MuSK抗体阳性、抗LRP4抗体阳性和三重血清阴性三类患者。研究显示，接受Vyvgart治疗的总体患者人群在gMG症状方面实现了快速、显著且持久的改善，涉及言语、视力、身体功能和吞咽等多个方面。此外，Vyvgart在不同血清型患者中耐受性良好，其安全性与既往在抗AChR抗体阳性gMG患者中确立的安全性特征一致。

Vyvgart是一款靶向新生Fc受体（FcRn）的“first-in-class”疗法。其静脉输注（IV）制剂在2021年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。该疗法可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。Vyvgart Hytrulo是Vyvgart和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。2023年6月，美国FDA批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗AChR抗体阳性的成人全身性重症肌无力患者。

参考资料：

[1] argenx Announces U.S. FDA Approval Expanding VYVGART and VYVGART Hytrulo for Use in All Adult Patients Living with gMG. Retrieved May 11, 2026 from https://argenx.com/news/2026/press-release-3291372

[2] Partner Therapeutics Announces FDA Approval of BIZENGRI® (Zenocutuzumab-zbco) for NRG1 Fusion-Positive Cholangiocarcinoma Following Receipt of FDA Commissioner's National Priority Voucher. Retrieved May 11, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/partner-therapeutics-announces-fda-approval-of-bizengri-zenocutuzumab-zbco-for-nrg1-fusion-positive-cholangiocarcinoma-following-receipt-of-fda-commissioners-national-priority-voucher-302767356.html

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