让儿童用药更丰富更安全——《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》解读

儿童用药安全关系亿万家庭的幸福和谐。近日，国家卫生健康委等8部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，聚焦儿童用药领域的难点堵点，作出系列制度安排。未来，儿童用药供应保障的着力点是什么？对此，业内专家进行了深入解读。

聚焦问题

推出一揽子改革举措

儿童用药研发成本高、市场规模小、品种剂型规格少，是长期困扰全球的共性难题。2014年，国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，首次在国家层面系统部署儿童用药保障工作。十余年来，政策工具不断丰富，改革合力逐步形成，儿童用药急难愁盼问题得到基本缓解。

国家卫生健康委药政司负责人表示，总体来看，儿童用药基本可以满足当前临床常见病治疗所需，但还存在一些亟待解决的突出问题。一是儿童用药品种少，儿童适宜的剂型和规格缺乏，结构失衡。二是上市药品说明书中仍存在儿童用药信息缺乏、不规范等问题。三是企业研发生产积极性未被有效激发。四是临床必需但用量较少的儿童用药供应保障能力仍不足。为适应保障儿童用药新要求、新特点，更好满足儿童疾病防治用药需求，加快推进儿童用药高质量发展，国家卫生健康委等8部门联合发布《实施意见》。

西安交通大学附属儿童医院副院长王垒深耕儿童心血管病治疗领域多年，《实施意见》推出的一揽子改革举措让他倍感振奋。王垒介绍，针对儿童用药研发投入大、周期长、临床试验难度高等问题，《实施意见》要求完善研发创新机制、丰富临床研发模式、创新中医药研发机制等。针对儿童用药生产批量小、利润薄、供应不稳定等问题，《实施意见》开出提升生产供应能力、强化质量规范监管、加强知识产权保护等“长效方”。此外，《实施意见》强调从医保支付、集中带量采购、临床综合评价及配备管理等方面协同发力，提升儿童用药的可及性、合理性。“16条改革措施的制定，将有力推动构建系统完备、科学规范、运行高效的儿童用药供应保障新机制。”王垒说。

中医药是我国独特的卫生资源，也是儿童疾病防治的有力武器。“《实施意见》多处着墨儿童中药事业发展，将进一步发挥儿科中医药诊疗的特色优势。”河南中医药大学副校长、河南中医药大学第一附属医院党委书记任献青表示，未来儿童中药供应保障将承担五大重点任务：搭建全国数据联动平台，全面摸清使用现状；深化用法用量研究、剂型改良，破解“儿童酌减”模糊表述等难题；制定共识指南，推动临床用药标准化、科学化；强化合理用药培训，提升基层辨证用药、安全用药能力；推进说明书规范升级，完善说明书内容。

聚焦需求

体现尊重临床导向

“从《实施意见》起草、征求意见到正式成文，都能充分感受到国家尊重临床需求的价值导向。”作为《实施意见》形成过程的见证者，首都医科大学附属北京儿童医院呼吸中心副主任徐保平对于“突出创新研发支持”的规定颇有感触。

徐保平告诉记者，儿童用药的品种、剂型、规格都急需扩充。比如，呼吸系统疾病是儿科最常见的疾病，但对儿童有特效的抗病毒药物非常有限，目前临床仅有抗流感病毒药物，且品种很少。再如，头孢曲松是儿童常用的抗菌药物，剂型为1克/支，对于10千克的儿童来说一般一次使用半支，这意味着每次都要浪费一半。此外，儿童用药剂型更是不足，临床很多药品都是片剂或胶囊，但是儿童特别是低龄儿童往往无法整吞药片或胶囊，不仅服用困难，还存在安全隐患。“《实施意见》针对这些问题作出了很多创新研发引导，期待未来能有更多儿童用药品种、儿童适宜的剂型和规格问世，让临床选择更丰富，让儿童用药更安全。”徐保平说。

临床试验是药品上市前的必经之路，医疗机构则是开展研究的主要阵地。上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心临床药学科主任李志玲坦言，受限于亲情、伦理等多重因素，儿童临床试验存在入组困难、退出率高等问题，这在很大程度上影响了临床试验的进程。

李志玲介绍，《实施意见》提出的探索组织建立全国儿童临床试验协作网和跨机构伦理审查机制，有望助力破解现存的儿童临床试验困局。一是可破解招募困难困局。儿童受试者招募难度远超成人，单个医疗机构往往难以完成，建立协作网可以推动协同招募、缩短试验周期。二是可破解重复建设困局。过去医疗机构大都“各自为战”，独立建立伦理委员会，独立招募儿童受试者，建立协作网可以实现伦理快速审查，提高效率。三是可破解标准不一困局。随协作网推行的统一数据标准和分析规范等配套机制，可为多中心研究开展奠定数据基础。

山西省儿童医院赵瑞玲主任药师立足儿科药学服务一线，展开了系统思考。由于儿童用药品种剂型规格少、药品说明书中儿童用药信息缺乏、“超说明书用药”屡见不鲜等问题，儿科药学服务显得尤为重要。临床药师不仅要成为临床医生的助手、参谋，为临床治疗推荐安全、有效、经济的药品，同时也要成为患儿的朋友，为患儿及其家长提供科学、易懂的药学服务。“《实施意见》用较大篇幅强调儿科药学服务，正是考虑临床用药实际的体现，将有效提高儿童用药的安全性、规范性、依从性。”赵瑞玲说。

聚焦协同

多部门合力推动落地

小药片连着大民生。药品供应保障是重大的民生工程，需要多部门协同推进。

任献青提出，《实施意见》立足儿童生理、病理独特特征，强化多部门协同联动，有利于构建“研发有支持、生产有保障、支付有倾斜、使用有规范、监管有力度”的闭环治理格局，有利于靶向破解儿童用药领域深层次、结构性难题。

王垒表示，儿童用药创新研发不能仅依靠一个部门，必须依托多部门会商协作共同推进，《实施意见》很好地回应了这一现实需求。《实施意见》明确，依托国家科技重大专项，支持儿童高发疾病的创新品种、适宜剂型、多联疫苗的研发；完善鼓励研发申报儿童药品清单、鼓励仿制药品目录配套政策，对纳入其中的儿童用药予以优先审评审批，优先纳入国家基本药物目录、创新药物研发国家科技重大专项等；对确定的儿童专用创新药，早期介入、研审联动，允许滚动提交资料，持续提升研发效率。“未来，在卫生健康、医保、药品监管等部门的合力协同下，一定会有更多创新药走进临床。”王垒表示。

赵瑞玲重点关注儿童用药医保支持的内容。《实施意见》明确，将符合条件的儿童用药及时纳入国家医保药品目录，在医保支付方式改革中在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜，在药品集中带量采购中对儿童专用药与成人用药分组采购等。赵瑞玲认为，儿童用药研发成本高、市场占有量少，优化儿童用药医保支付、集中带量采购模式，将有力推进儿童用药的创新研发，更好地满足临床用药需求。

《实施意见》提及的儿科临床药师培养模式，直击其“晋升难”等痛点，让李志玲等一线药师看到了更广阔的发展空间。《实施意见》明确，优化临床药师职称晋升和绩效考核体系，探索在卫生专业技术资格有关考试中增加儿童用药相关内容；制定符合儿科药学服务特点的技术标准和评价规范；完善儿科临床药师职称评定和培养标准。李志玲相信，这些制度的落地，将吸引更多优秀人才投身儿科药学事业。

国家卫生健康委药政司负责人表示，该委将会同有关部门建立跨部门信息共享、沟通会商和协同创新机制，推进儿童用药研发、注册、生产、使用、报销等全链条政策衔接协同，形成工作合力，以点带面推动解决行业重点难点问题，满足好群众需求。

评论

回应儿童用药急难愁盼

儿童用药事关民生福祉，点滴举措关乎健康未来。近日，国家卫生健康委等8部门联合印发《关于改革完善儿童用药供应保障机制的实施意见》，提出覆盖儿童用药研发、生产、供应、使用、支付、监管等全链条的16条措施。8部门联合发文释放出积极信号：儿童用药供应保障将从“点的突破”迈向“面的提升”新阶段。

“用药靠掰、剂量靠猜”，这一曾流传多年的说法道出了无数家长和儿科医生用药的无奈。面对这一世界性难题，我国始终高度重视保障儿童健康权益，不断完善儿童用药供应保障政策。2014年，国家卫生计生委等6部门联合印发《关于保障儿童用药的若干意见》，为我国儿童用药供应保障工作搭建了制度框架。此后十余年间，政策工具不断丰富，系列措施持续推出。我国儿童用药供应保障能力明显增强，儿童用药数量和质量实现双提升。

随着经济社会发展、群众健康素养提升，儿童用药需求逐渐呈现出精准化、个性化等特征。如何进一步调动企业创新研发的主动性、积极性，提升临床用药的安全性及有效性，确保儿童用药的可及性，成为迫切需要解决的问题。

此次印发的《实施意见》直面新阶段儿童用药的难点堵点，从行业、临床、患方3方面给出了实实在在的解题之策。

回应行业需求，解决企业“不敢研发、不愿生产”的问题。企业研发生产儿童用药的积极性不高，归根结底在于投入产出比低、市场预期不足。《实施意见》提出，对符合规定的儿童用药相关专利给予专利期限补偿；对儿童用药新品种、采用新剂型或者新规格的儿童用药、增加儿童适应证的药品，符合条件的给予不超过2年的市场独占期；推进医保支付方式改革，在确定分组、系数等要素时适当向儿童倾斜；在省级医药采购平台挂网过程中落实各省挂网规则，在药品集中带量采购过程中优化差比价规则，激励儿童适宜剂型、规格的供应。这些鼓励研发生产的举措，更全面，也更具推动力。

回应临床需求，解决儿科医生“摸着石头过河”的问题。《实施意见》聚焦儿童常见病、重大疾病用药，提出系列推动研发生产举措。这将有效扩充儿童用药品种、剂型、规格，为儿科医生提供更多治疗“武器”。《实施意见》针对儿科治疗领域长期存在的“超说明书用药”困境，既支持医疗机构等对已上市药品说明书提出增补儿童用药信息的建议，为循证用药“正名”；又强调组织权威机构制定相关规范，防止随意扩大适用范围。这不仅为临床急需打开了通道，也为用药安全设立了闸门。

回应患方需求，解决家长“买不到药、不会用药”的问题。《实施意见》提出，不断丰富中央和地方两级储备中的儿童用药，季节性传染病流行高发期间加强抗病毒、解热镇痛等儿童常用药品供应保障；支持医疗机构儿科制剂在医联体等医疗机构间依法调剂使用，制定儿童常用医疗机构制剂清单。这将有效增强儿童用药供应链韧性，筑牢儿童用药供应保障的底线。《实施意见》提出，支持医疗机构面向儿科患者提供药学门诊、住院个性化用药监护等服务；鼓励三级医院药师下沉基层，指导基层为就诊患儿提供连续、规范的用药服务；加强儿童用药宣教科普。这将有力提升儿童用药规范性、有效性，筑牢儿童用药质量安全的防线。

尤为值得一提的是，《实施意见》对中医药这一我国独特卫生资源给予充分重视。开展符合儿童生理、病理特征的中药研究，加强符合儿童生长发育特征及提高儿童用药依从性的中药改良型新药研发，开发儿科古代经典名方……这些部署有望让中医药在儿童疾病防治中发挥更大作用。

构建完善的儿童用药供应保障体系，关键在于各项措施的落地落实。只有当审批政策、产业措施、医保改革、监管手段等与推动儿童用药高质量发展的目标衔接一致时，《实施意见》的政策愿景才能真正转换为改革实效。

文：健康报记者 宁艳阳

编辑：肖琰（实习）

校对：杨真宇

审核：李明炫 徐秉楠