免疫球蛋白Asceniv在美获批用于2-12岁原发性免疫缺陷症患者

据ADMA生物制药公司5月4日宣布，美国FDA已扩大了Asceniv™（immune globulin intravenous,human–slra；人免疫球蛋白静脉注射液）10%液体制剂的批准范围，将其用于治疗2岁及以上儿科患者的原发性体液免疫缺陷。在此次批准之前，该疗法仅适用于12岁及以上的患者。

原发性免疫缺陷包括但不限于先天性无丙种球蛋白血症中的体液免疫缺陷、普通变异型免疫缺陷、X连锁无丙种球蛋白血症、Wiskott-Aldrich综合征以及重症联合免疫缺陷。

Asceniv是一种源自血浆的多克隆静脉注射免疫球蛋白，含有天然存在的多克隆抗体，旨在通过广泛的抗体提供被动免疫。这些抗体是人体免疫系统用来中和细菌、病毒等微生物的蛋白质，有助于抵御感染和疾病。

该制剂采用一种专有的血浆供体筛查方法及血浆混合策略进行生产，该策略整合了标准来源血浆与富含呼吸道合胞病毒抗体的血浆。在美国，它是目前唯一一种通过混合呼吸道合胞病毒血浆与普通来源血浆而生产的静脉注射免疫球蛋白。其以50mL单次使用小瓶供应，内含5g蛋白质。

此次儿科适应症的获批基于一项开放标签、单臂研究（NCT05070455）的数据支持；该研究纳入了16名年龄在2至11岁、且经确诊并有书面记录的原发性免疫缺陷病患儿，其中包括低丙种球蛋白血症或无丙种球蛋白血症患者。研究受试者每3至4周接受一次Asceniv静脉输注，疗程约为5个月。

主要终点为急性严重细菌感染的发生率，定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎或内脏脓肿。

研究结果显示，每人年急性严重细菌感染发作的平均次数为0.0次，符合预设的成功标准（即每位患者每年急性严重细菌感染发作少于1次）。在为期6个月的观察期内，未报告其他严重感染或因感染导致的住院事件。在儿科试验中，超过1例患者出现的（输注后72小时内的）不良反应包括头痛（n=4）、耳炎（n=2）和恶心（n=3）。

参考来源：‘ADMA Biologics Announces FDA Approval to Expand the Label for ASCENIV™ to Include Pediatric Immune Compromised Patients Two Years of Age and Older’，新闻稿。ADMA Biologics, Inc.；2026年5月4日发布。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。