卫健委CGT审批细则落地实施（附最新解读）

来源：市场资讯

（来源：细胞与基因治疗领域）

2026年4月30日，国家卫生健康委正式印发《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）》（以下简称《工作规范》）。作为“818条例”的核心配套文件，该文件明确构建了从申请受理、专家审查到临床应用管理的全流程监管体系。《工作规范》共五章二十六条。第一章总则，明确了目的依据、适用范围、审批范围、审批原则和管理职责。第二章申请与受理，规定了CGT等生物医学新技术临床转化应用申请的条件、申请材料、形式审查与受理程序。第三章审查与决定，规定了专家评估与部门审核相结合的审查方式，详述了材料核查、技术和伦理评估、许可决定形成等核心审批工作流程，明确了优先审查审批和紧急应用等特殊审批通道。第四章临床应用管理，规定了生物医学新技术获批后临床应用管理、医疗质量安全管理、应用情况报告、再评估、监督管理要求。第五章附则，明确了《工作规范》的解释权和生效时间。

生物医学新技术临床转化应用审批工作规范

（试行）

第一章 总则

第一条为规范生物医学新技术临床转化应用审批，促进生物医学新技术创新发展与合规转化，保障医疗质量安全，根据《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，制定本规范。

第二条本规范适用于生物医学新技术临床转化应用审批的申请、受理、审查、决定、监督管理等工作。

本规范所称生物医学新技术，是指以对健康状态作出判断或者预防治疗疾病、促进健康为目的，运用生物学原理，作用于人体细胞、分子水平，在我国境内尚未应用于临床的医学专业手段和措施。

第三条已列入《生物医学新技术临床研究备案指导清单》的生物医学新技术，符合下列要求之一的，纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围：

（一）个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；

（二）用于治疗罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。

对符合《医疗器械监督管理条例》医疗器械定义的，应当按照医疗器械法规要求开展相关注册工作，不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。

第四条国家卫生健康委负责全国生物医学新技术临床转化应用审批和监督管理工作。

中国生物技术发展中心（以下简称生物中心）作为专业机构，承担生物医学新技术临床转化应用申请的评估工作，协同配合临床转化应用后再评估工作。

国家卫生健康委医疗管理服务指导中心（以下简称医管中心）作为专业机构，承担临床转化应用后的再评估工作，协同配合生物医学新技术临床转化应用的机构和人员资质、临床应用操作规范评估工作。

生物中心与医管中心建立内部协调机制，确保有关评估与再评估工作统筹、协同开展。

县级以上卫生健康部门负责本行政区域的生物医学新技术临床转化应用的监督管理工作。

第五条生物医学新技术临床转化应用审批遵循依法合规、公平公正、科学审慎原则，以临床价值为导向，鼓励创新，保证安全，积极推动生物医学新技术造福患者。

第二章 申请与受理

第六条 生物医学新技术申请临床转化应用，应当同时具备下列条件：

（一）经依法备案并完成生物医学新技术临床研究；

（二）生物医学新技术临床研究证明该技术安全、有效，符合伦理原则；

（三）在临床研究阶段，经多中心参与，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，获得一致的安全性、有效性结论。

第七条生物医学新技术临床研究结束后，符合本规范第三条规定范围的，可以申请临床转化应用。发起生物医学新技术临床研究的机构（以下简称申请机构）应当向国家卫生健康委提出申请，提交《生物医学新技术临床转化应用申请书》（式样见附件1）及相关资料。

申请机构应当如实提交有关材料，反映真实情况，对申请材料的真实性、准确性、完整性负责，并承担法律责任。

第八条国家卫生健康委行政审批受理窗口（生物中心办公区）收到生物医学新技术临床转化应用申请后，应当对申请材料进行形式审查（形式审查条件要求见附件2），根据下列情况分别作出处理：

（一）申请事项不属于本部门职权范围或不符合审批范围的，作出不予受理决定，并出具《不予受理通知书》；

（二）申请材料不齐全或不符合规定形式的，应在收到材料后5个工作日内出具《补正材料通知书》，一次性告知申请机构需要补正的全部内容；补正的申请材料仍然不符合有关要求的，可以要求申请机构继续补正；

（三）申请事项属于受理范围且材料齐全、符合规定的，作出受理决定，并出具《受理通知书》。

第三章 审查与决定

第九条生物医学新技术临床转化应用审查实行专家评估与部门审核相结合的方式。

第十条国家卫生健康委自受理申请之日起5个工作日内将申请材料转交生物中心进行评估。

生物中心收到申请材料后，应当会同医管中心从生物医学新技术临床研究和临床转化应用专家库中选取专家，组织开展材料核查、技术评估和伦理评估，提出评估意见，报国家卫生健康委。必要时，可以邀请专家库之外的专家参加评估。

第十一条 生物中心会同医管中心组织专家对申请材料的真实性、准确性和完整性进行核查，并按照《生物医学新技术风险分级指南》划定技术的风险等级。核查包括但不限于书面核查及现场核查等方式。

核查过程中需要补充资料的，应当及时书面告知申请机构，申请机构应当按照要求及时补充有关资料。

根据核查工作需要，可以要求申请机构、临床研究机构及其他相关机构人员现场解答有关技术问题，申请机构、临床研究机构及其他相关机构应当予以配合。

核查发现材料存在错误、缺漏或者存在重大问题、申请机构主动撤回等情形的，生物中心可作出“延期再审”或“终止审查”的评估意见。

《生物医学新技术风险分级指南》由生物中心会同医管中心另行制定。

第十二条 申请材料通过材料核查的，生物中心会同医管中心组织专家通过网络函审、会议评估、现场评估等方式进行技术评估和伦理评估。技术评估重点对拟转化技术的成熟度、安全性、有效性、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员需要具备的条件、临床应用操作规范、质量控制标准以及风险防控措施等进行评估。伦理评估重点对技术的伦理合规性、权益保护、社会伦理与公共安全等进行评估。对技术风险等级高或者存在重大争议的新技术，以及专家评估认为有必要的，生物中心、医管中心可组织专家开展现场评估。

开展核查评估期间，生物中心发现不属于生物医学新技术临床转化应用审批范围的，应当作出“终止审查”的评估意见。

第十三条根据材料核查、技术评估和伦理评估情况，生物中心组织专家提出“建议批准”“建议不予批准”“延期再审”“终止审查”等评估意见，并撰写评估报告。

多中心临床研究证明该技术安全有效、成熟稳定，且符合伦理原则，应当提出“建议批准”评估意见。

有下列情形之一的，可以提出“建议不予批准”评估意见。

（一）申报资料显示技术明显尚未成熟或存在较大技术缺陷的；

（二）申报资料不能证明技术的安全性、有效性、质量可控性确切，或者经评估认为实施该技术的临床必要性不足、风险大于获益的；

（三）其他符合条件的医疗机构和卫生专业技术人员，遵守临床应用操作规范实施，无法取得一致的安全性、有效性结论的；

（四）存在不可接受的社会伦理、公共安全、社会稳定风险，或者缺乏权益保护、可行的风险控制机制和对特殊/脆弱人群的保护措施的；

（五）申请机构未按要求补充资料的；

（六）申请机构拒绝接受或者无正当理由不配合材料核查检验的；

（七）材料核查、技术和伦理评估过程中认为申报资料不真实，申请机构不足以支撑其真实性的；

（八）法律法规规定的不应当批准的其他情形。

第十四条对于“建议批准”的生物医学新技术，由生物中心撰写技术解读材料，随评估报告、技术风险等级、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员需要具备的条件、临床应用操作规范一同上报国家卫生健康委。

第十五条 对于“建议不予批准”或“终止审查”的技术，告知申请机构并说明理由。申请机构可以在被告知后5个工作日内，基于已提交的申报材料提出异议，生物中心结合申请机构的异议意见进行评估并反馈申请机构。

申请机构对评估结果仍有异议的，生物中心应当组织专家论证，并综合专家论证结果形成最终评估意见并报国家卫生健康委。

第十六条 建议“延期再审”的生物医学新技术，应当通知申请机构，一次性告知补充材料内容及时限。申请机构按要求提交补充材料后，生物中心再次组织评估。

第十七条国家卫生健康委自收到生物中心报送的评估意见之日起15个工作日内，作出是否批准的决定。期间，国家卫生健康委可以组织有关部门进行审核。

决定“批准”的生物医学新技术，由国家卫生健康委在官方网站及时发布公告，公布批准的技术名称、风险等级、应用该技术的医疗机构和卫生专业技术人员应当具备的条件以及临床应用操作规范，制作《批准通知书》送达申请机构。

决定“不予批准”或“终止审查”的技术，制作《不予行政许可决定书》或《终止审查通知书》，说明理由并告知申请机构依法申请行政复议或提起行政诉讼的权利和期限，送达申请机构。

第十八条用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病以及公共卫生方面急需的生物医学新技术，申请机构可在提出临床转化应用申请时，提交优先审查审批申请表（见附件3）。

纳入优先审查审批范围的新技术，启动优先评估程序。

核查评估过程中，发现纳入优先评估程序的新技术转化应用申请不能满足优先审查审批条件的，应当终止优先评估程序，按照正常程序进行评估，并告知申请机构。

第十九条 为应对特别重大突发公共卫生事件或者其他严重威胁公众健康的紧急事件，国家卫生健康委经组织论证确有必要的，可以同意在一定范围和期限内紧急应用正在开展临床研究的生物医学新技术。具体规定另行制定。

第四章临床应用管理

第二十条 经批准临床转化应用的生物医学新技术，临床应用涉及的生物样本采集、制备、质控、保存、实施等全过程，应当在符合条件的医疗机构，由符合条件的卫生专业技术人员按照有关规定，遵守临床应用操作规范开展。

其中，高风险技术批准后5年内、中风险技术批准后3年内、低风险技术批准后1年内仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内开展临床应用。期满未出现本规范第二十三条第一款情形，或者再评估证实获益远大于风险的，其他符合条件的医疗机构方可开展临床应用，参照限制类医疗技术进行备案。

任何机构和个人不得将未经批准临床转化应用的生物医学新技术应用于临床。

第二十一条医疗机构承担生物医学新技术临床应用管理主体责任，应当建立生物医学新技术临床应用全流程管理制度。加强生物医学新技术质控工作，根据卫生专业技术人员业务能力和技术水平等，授予、调整或取消相应技术应用权限。

医疗机构开展生物医学新技术临床应用必须保障患者或其监护人的知情权，签署知情同意书。

医疗机构应当制定生物医学新技术临床应用风险预防控制措施、应急处置预案及病例随访相关制度。

第二十二条医疗机构开展生物医学新技术临床应用，应当向所在地省级卫生健康部门逐例报送该技术的临床应用情况。临床应用过程中发生严重不良反应或者医疗事故的，医疗机构应当按照规定进行处理，并第一时间向所在地省级卫生健康部门报告。

前款所称报告，应当通过生物医学新技术临床研究和临床转化信息系统进行。

第二十三条 经批准临床转化应用的生物医学新技术有下列情形之一的，国家卫生健康委将对其安全性、有效性组织再评估，再评估期间暂停应用该技术：

（一）根据科学研究的发展，对该技术的安全性、有效性有认识上的改变；

（二）临床应用过程中发生严重不良反应或者出现不可控制的风险；

（三）在临床应用过程中造成重大社会稳定风险或者发生影响社会稳定重大事件的；

（四）国家卫生健康委规定的其他情形。

再评估工作由医管中心会同生物中心组织实施，临床应用安全性、有效性参照《医疗技术临床应用情况评估工作规程》进行，必要时组织专家再次进行技术评估。评估过程中同时进行卫生经济学评估，并与适应症相同的医疗技术、药品、医疗器械进行对比。

参与临床转化应用审批的评估专家应当回避。

经评估不能保证安全、有效的，国家卫生健康委将禁止临床应用该技术并向社会公布。

第二十四条省级卫生健康部门应当建立健全生物医学新技术临床应用管理体系，加强技术指导。县级以上卫生健康部门应当对辖区内生物医学新技术临床应用情况进行监督检查，发现违法违规行为，按照《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》等有关规定进行处理。

第五章 附则

第二十五条 本规范由国家卫生健康委负责解释。

第二十六条本规范自2026年5月1日起施行。

《关于印发生物医学新技术临床转化应用审批工作规范（试行）的通知》解读

发布时间： 2026-04-30 来源: 科技教育司

一、制定背景

2025年9月，国务院颁布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），自今年5月1日起施行。为规范开展生物医学新技术临床转化应用审批工作，国家卫生健康委组织以调研、座谈、走访、专题研讨、书面征求意见、公开征求意见等方式，广泛听取国务院有关部门、地方政府、卫生健康部门、医疗卫生机构、生物企业、相关专家以及公众的意见建议，研究制定了《生物医学新技术临床转化应用审批工作规范》（以下简称《工作规范》）。

二、主要内容

《工作规范》共五章二十六条。第一章总则。明确了目的依据、适用范围、审批范围、审批原则和管理职责。第二章申请与受理。规定了生物医学新技术临床转化应用申请的条件、申请材料、形式审查与受理程序。第三章审查与决定。规定了专家评估与部门审核相结合的审查方式，详述了材料核查、技术和伦理评估、许可决定形成等核心审批工作流程，明确了优先审查审批和紧急应用等特殊审批通道。第四章临床应用管理。规定了生物医学新技术获批后临床应用管理、医疗质量安全管理、应用情况报告、再评估、监督管理要求。第五章附则。明确了《工作规范》的解释权和生效时间。

三、重点问题说明

（一）关于审批范围。依据《条例》立法精神，为推动生物医学新技术与生物医药产业协同互补发展，促进医学科技进步创新，《工作规范》第三条规定了审批范围，明确对于已经明显具备产品形态，能够进行标准化、规模化生产的药品、医疗器械均不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。此外，审批范围中关于“同类机制原理”的界定标准，因不同技术特点会有所不同，后续将研究分类另行制订。

（二）关于临床研究阶段的技术验证。《条例》第三十三条、第三十四条规定，生物医学新技术临床转化应用获批后，需公布临床应用操作规范，符合条件的机构和人员可以按规定使用。在临床研究阶段，经多中心参与，遵守临床应用操作规范独立实施该技术，获得一致的安全性、有效性结论，才能证明技术可重复、可推广，确保其他机构人员遵守规范能顺利应用该技术，以更好保障人民群众健康。

（三）关于批准后风险分级管理。生物医学新技术从发明创造、概念验证、临床前评价到临床研究的总体持续时间普遍较短，由于当前科技发展水平和认识的局限性，在研究过程中可能有一些未知的安全性问题未充分暴露或存在远期风险，因此有必要划定技术的风险等级并实行差异化的监管，在一定期限内限制使用范围，对技术应用情况进行随访跟踪，以便获得更丰富的真实世界证据，从而更好地控制风险，更大限度地保障公众安全。

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》解读问答

发布时间： 2026-04-30 来源: 科技教育司

《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》(以下简称《条例》）将于2026年5月1日起正式施行，为做好《条例》贯彻实施，国家卫生健康委制定发布了相关配套文件。日前，国家卫生健康委科教司负责人就各方关注问题回答了记者提问。

1.《条例》与《中华人民共和国药品管理法》《医疗器械监督管理条例》的关系是什么？将会发挥什么样的作用？

答：《条例》与《中华人民共和国药品管理法》《医疗器械监督管理条例》是互补、协同的关系，共同构成覆盖生物医学创新全链条的管理体系。在核心目标上，两者都坚持以保障安全、鼓励研发和满足临床需求为根本，共同管控风险红线，守护人民群众生命健康。《条例》的实施，将进一步规范临床研究活动的开展，提高临床研究能力水平，系统积累高质量临床研究数据，畅通临床转化路径，助力构建一个更加多元、有活力的行业创新生态，更好促进产业发展和增进人民健康。

2.《条例》所指生物医学新技术与药品、医疗器械是如何界定的？

答：《条例》对生物医学新技术的界定坚持统筹发展和安全、以满足人民群众健康需求为导向、充分考虑不同阶段特点，并注重部门间的政策衔接和协同。在临床研究阶段，临床研究发起机构应参照《生物医学新技术临床研究备案指导清单》，对拟开展临床研究的新技术属性进行自主界定。在临床转化应用阶段，只有已列入《生物医学新技术临床研究备案指导清单》且满足以下要求之一的技术，才纳入审批范围：一是个性化程度高，国内尚没有使用同类机制原理的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验；二是用于治疗罕见病，国内尚没有使用同类机制原理、针对相同适应症的药品获得上市许可或者已启动确证性临床试验。同时明确规定，对符合《医疗器械监督管理条例》定义的，应当按照医疗器械法规要求开展注册工作，不纳入生物医学新技术临床转化应用审批范围。

3.生物医学新技术采用“清单式”管理的考虑是什么？

答：生物医学新技术采用“清单式”管理，即制定《生物医学新技术临床研究备案指导清单》并实施动态调整，主要基于以下考虑：一是在临床研究等早期阶段，生物医学新技术迭代速度快、影响技术发展的因素众多，未来是以药品、医疗器械还是以医疗技术转化应用具有较大不确定性。按照“包容审慎”原则，通过“清单式”管理能够为临床研究发起机构提供清晰的技术界定参考，指导其自主对拟开展临床研究的新技术属性进行界定，提高备案效率和质量。二是“清单式”管理体现了“统筹发展和安全”的总体思路，既支持生物医学新技术创新发展，又通过明确纳入原则守住安全和伦理底线。三是国务院卫生健康部门根据技术发展情况和临床需求变化对清单进行动态调整，建立增加调入、删减调出和论证后调出的工作机制，既能及时吸纳符合条件的新技术，又能够在出现重大伦理问题、安全性有效性存疑或已有同类药品、医疗器械上市或者作为医疗技术获批临床转化应用时及时调出，确保管理的前瞻性和灵活性。四是该方式有助于实现与药品、医疗器械管理体系的“错位发展”，引导研发资源投向真正具有技术创新价值和临床需求的方向，避免重复研究。

4.临床研究机构应该如何按照《条例》要求进行备案?

答：《条例》配套出台了系列备案指引文件，对临床研究备案提出了通用性技术指导，旨在确保临床研究的科学性、安全性和伦理合规性。备案指引文件对各类技术所需受试物制备和质量控制、非临床研究、临床研究方案设计与实施、伦理合规等关键环节细化明确了技术要求，指导研究者科学、规范地开展研究，保障受试者权益，推动技术进步与创新。临床研究备案材料除《条例》第十六条明确需要提交的材料以外，还应提供受试物制备和质量控制报告、质量受权人相关材料等。临床研究机构应通过生物医学新技术临床研究和临床转化应用在线服务系统（国家医学研究登记备案信息系统）提交材料，并对材料的真实性、准确性和完整性负责。

5.《条例》对临床研究的数据质量有何要求?

答：临床研究的数据质量是支撑技术临床转化应用的核心基础。临床研究发起机构和临床研究机构必须确保临床研究结果和数据的真实、完整、可追溯，应建立完善的数据记录、保存和管理体系，切实履行主体责任，严禁数据造假行为。在临床研究备案或临床转化应用审批过程中，如发现存在提供虚假资料、数据造假等问题的，将按照《条例》有关规定予以严肃处理，并公开通报。构成犯罪的将依法依规追究刑事责任。

6.《条例》对临床转化应用审批范围有哪些规定?

答：生物医学新技术临床转化应用审批范围聚焦个性化程度高的新技术和治疗罕见病的新技术，主要基于以下考虑：一是以满足人民群众健康需求为导向。临床上有些疾病的治疗，因传统药物研发成本高、周期长，罕见病领域还存在市场机制失灵问题，导致患者缺乏有效治疗手段。生物医学新技术的发展为这些患者提供了新的治疗选择，聚焦这些领域有助于为尚无有效治疗手段的疾病开辟新的治疗方向。二是实现与药品管理体系的“错位发展”与功能互补。对于个性化程度高、难以形成标准化药品的技术，以及针对罕见病、因市场机制失灵，通过技术路径进行转化应用，加速新技术从概念走向临床研究。聚焦这两个方面避免了与现有药品审批体系的重复，又精准回应了临床亟需、市场机制失灵的特殊领域，体现了“临床必需、稳慎有序”的原则。

7.在临床转化应用审查中，为何要强调开展伦理评估？

答：在生物医学新技术临床转化应用审查中强调开展伦理评估，是由生物医学新技术本身的特殊性和风险性决定的。生物医学新技术往往伴随着较大的技术、伦理风险，容易引发社会质疑，因此必须确保技术应用不危害人体健康、不违反伦理原则、不损害公共利益和国家安全。伦理评估重点审查技术的伦理合规性、患者权益保护、社会伦理与公共安全等内容。伦理评估与技术评估并列，两者缺一不可——技术评估回答的更多是该技术“能不能用”，而伦理评估重点考量技术“该不该用”的问题。通过伦理评估，确认技术不存在重大伦理风险且能够充分保障患者权益，方可进入后续审批程序。这充分体现了《条例》坚持以人民健康为中心，坚持创新引领发展，坚持发展和安全并重，确保开展临床转化应用不得危害人体健康的原则。

8.问：对生物医学新技术临床转化应用进行风险分级的考虑是什么？

答：对生物医学新技术临床转化应用实行风险分级管理，主要基于以下考虑：一是生物医学新技术从发明创造到临床研究的用时总体较短，成熟度相对不足，在有限的研究过程中，一些潜在的、未知的安全性问题可能未得到充分暴露；二是受当前科技发展水平和认知局限性的影响，部分技术可能存在难以预见的远期风险。因此，有必要根据技术特点划定风险等级，实施差异化监管。通过在获批后的一定期限内限制使用范围、并要求开展长期随访跟踪，可以收集更丰富的真实世界证据，动态控制技术应用风险，更好保障公众健康安全。

9.《条例》对生物医学新技术临床转化应用获得批准后的生物医学新技术如何进行管理？

答：生物医学新技术获得批准后，其临床应用须遵循严格的管理要求。一是技术涉及的生物样本采集、制备、质控、保存、实施等全过程应在医疗机构、由卫生专业技术人员开展。二是按风险等级设定限定期限（高风险5年、中风险3年、低风险1年），期间仅限在参与该技术临床研究且符合条件的医疗机构内应用，期满如无特定情形或再评估确认获益大于风险，方可扩大至其他符合条件的机构，参照限制类医疗技术进行备案。三是医疗机构承担临床应用管理主体责任，应建立全流程管理制度，加强质控工作，对医务人员实行权限授权管理，确保其具备规定条件。四是必须保障患者或其监护人的知情同意权，并签署知情同意书。五是医疗机构需制定风险防控措施与应急处置预案。六是医疗机构应当通过信息系统向省级卫生健康部门逐例报送应用情况，发生严重不良反应或者医疗事故的，医疗机构应当按照规定进行处理，并第一时间通过信息系统向省级卫生健康部门报告。七是国家卫生健康委在科学认识发生重大变化、出现严重不良反应或不可控风险、造成重大社会稳定风险等情形下，将启动再评估并暂停应用，经评估无法保证安全有效的，将禁止临床应用并向社会公布。