重庆
近日，美国FDA药品审评与研究中心（CDER）发布公告，提议撤销安进公司旗下ChemoCentryx开发的药物Tavneos（阿伐可泮）的上市批准，指控其在关键性临床试验中存在数据操纵行为。
Tavneos于2021年10月获FDA批准上市，用于治疗成人严重的抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎，包括肉芽肿性多血管炎和显微镜下多血管炎。该药物是全球首款获批的口服补体C5a受体抑制剂，通过阻断补体5a蛋白受体减轻血管炎症，其上市为长期依赖糖皮质激素治疗的患者提供了新的选择。
2022年10月，安进以37亿美元收购原研公司ChemoCentryx，将这款药物纳入麾下。2025年，Tavneos全球销售额达到4.59亿美元，同比增长62%，是安进增长最快的产品之一。
Tavneos已批准适应症
图片来源：药智数据-全球药物分析系统
然而，这款药物自获批以来便争议不断。FDA此次指控的核心问题在于支撑其上市的关键性III期临床试验ADVOCATE的数据完整性。据FDA披露，在该试验揭盲后，ChemoCentryx对331名受试者中的9名患者的主要终点结果进行了重新裁定，更改了原本的判定结论，而原始不支持疗效的分析结果从未向FDA披露。
CDER在通知中明确指出，这一数据操纵行为导致该机构“无法确认该药物在获批适应症上存在有效的疗效证明”。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）也以数据完整性问题为由，于2026年1月启动了对该药物的重新审查。
安全性风险的集中爆发进一步加剧了这场危机。2026年3月31日，FDA发布药品安全通讯，披露在全球范围内已确认76例与Tavneos使用存在合理因果关联的严重药物性肝损伤病例，其中54例需住院治疗，8例患者最终死亡。尤为严重的是，部分病例出现了罕见的胆管消失综合征，这是一种以肝脏内胆管进行性破坏为特征的严重病变，可能导致不可逆的肝损伤。在7例经活检证实的VBDS病例中，有3例死亡。
回溯Tavneos的审批历程，其上市本身就充满争议。2021年FDA批准该药时，其咨询委员会的投票结果为9比9，支持与反对票数持平，在投票后，药企补充提交市场推广相关额外数据。FDA在综合评估后，最终于2021年批准Tavneos上市。
目前，FDA已向ChemoCentryx发出听证通知，正式启动撤市程序。安进方面表示正在与FDA积极沟通，寻求解决路径，同时强调患者安全始终是公司的首要考量。
结语：这场风波无论最终结局如何，都已对整个医药行业敲响警钟。当临床获益与安全风险并存时，天平究竟该如何倾斜？药企的商业利益、监管机构的安全底线、患者的临床需求，三者之间的平衡点又该如何划定？对于罕见病药物而言，加速审批从来不是企业的免死金牌，真实世界的临床数据与安全反馈，终将为每一款药物的价值给出最终答案。
参考来源：
1.药智数据-全球药物分析系统
2.https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-puts-more-heat-amgen-proposing-rescind-approval-tavneos
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