再添新证！中国briGHt临床研究再次证实隆培生长激素治疗儿童GHD患者的优效性

*仅供医学专业人士阅读参考

引言

2026年4月21日，隆培生长激素的中国关键3期临床研究结果正式见刊于儿科内分泌代谢领域的国际核心期刊Hormone Research in Paediatrics，为其在中国儿童生长激素缺乏症（GHD）人群中的优效性与安全性提供了高质量的本土循证证据[1]。隆培生长激素是基于TransCon（Transient Conjugation）暂时连接技术开发的一种长效生长激素（LAGH），不仅实现每周一次给药，而且完整保留了生长激素的天然结构和生物学活性，是目前唯一兼具了长效化和活性成分保持生长激素天然结构双重优势的长效生长激素。国际关键3期heiGHt研究已证实，隆培生长激素治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）患者非劣效且优效于生长激素日制剂，且安全性相当。本次发表的中国关键3期briGHt研究，则进一步回答了隆培生长激素在中国GHD儿童中是否同样具备优效性这一关键临床问题。

研究设计——

预设优效性检验，科学严谨 [1]

briGHt研究是一项在中国17家研究中心开展的3期、随机、开放标签、阳性对照临床试验，研究共纳入153例未经治疗的儿童GHD患者，旨在比较每周一次隆培生长激素与生长激素日制剂治疗中国青春期前儿童GHD的疗效，同时验证两者的安全性和耐受性。briGHt研究的整体设计、样本量设置与国际heiGHt研究高度一致，均为预设非劣效-优效序贯假设检验，入组患者以2:1比例随机分组，分别接受隆培生长激素0.24mg hGH/kg/周，或等剂量的生长激素日制剂（0.24mg hGH/kg/周）（图1）。主要终点是第52周的年化生长速率（AHV），次要终点包括其他随访时间点的AHV、52周时的身高标准差评分（SDS）变化、血清胰岛素样生长因子-1（IGF-1）SDS、以及治疗52周的安全性与耐受性等指标。

图1 briGHt研究设计

优效性确证——

隆培生长激素显著优效于

生长激素日制剂 [1]

▌AHV：

结果显示，在主要疗效终点上，治疗第52周时，隆培生长激素组的AHV为10.66cm/年，生长激素日制剂组为9.75 cm/年，两组治疗差异为0.91cm/年（95%CI：0.37-1.45，p=0.0010）。与全球3期试验结果一致，隆培生长激素在中国GHD儿童中同样达成研究主要目的且证实了优效性（图2）。基于国际heiGHt研究和中国briGHt研究，隆培生长激素成为迄今唯一*经两项关键3期临床研究证实优效于日制剂的长效生长激素。

图2 briGHt研究的主要终点结果

*：截止2026年4月，隆培生长激素是唯一一个优效于生长激素日制剂的长效生长激素

▌身高SDS：

在身高SDS改善方面，两组患者的身高SDS均随治疗持续增加，提示均能实现有效的追赶生长。治疗52周时，隆培生长激素组身高SDS较基线变化的最小二乘均值（±SD）为1.01±0.04，生长激素日制剂组为0.83±0.05，组间差异为0.18±0.06（95%CI：0.07~0.29，p=0.0015）。从治疗第13周开始，隆培生长激素组在身高SDS改善上即显著优于生长激素日制剂组，且隆培生长激素组治疗第39周时达到的身高SDS改善幅度，已与生长激素日制剂组第52周的水平相当（图3）。

图3 身高 SDS较基线变化

▌IGF-1 SDS：

52周治疗期间，两组平均IGF-1 SDS均升高至正常范围，且在相等生长激素周剂量下，隆培生长激素组IGF-1 SDS高于生长激素日制剂组，与观察到的优效性生长结果一致，并且IGF-1 SDS始终保持在目标范围内（0~+2）（图4）。

图4 IGF-1 SDS

安全性确证——

隆培生长激素与生长激素日制剂的

安全性相当 [1]

在安全性方面，briGHt研究数据充分证实隆培生长激素与生长激素日制剂具有高度可比性，为长期治疗提供了坚实保障。治疗期间，两组不良事件发生率相近，多为儿科常见疾病，如上呼吸道感染、咳嗽等，且均以轻中度为主；注射部位反应发生率数值更低，无脂肪萎缩、结节等严重局部不良反应；糖代谢、脂代谢及激素水平全程稳定在正常范围，无新发糖尿病等严重代谢相关不良事件。此外，隆培生长激素治疗组受试者骨龄进展与生长激素日制剂组无显著差异（1.24±0.69岁vs1.32±0.78岁），证明优效性生长结果并非以加速骨龄、牺牲终身高潜力为代价，治疗方案的合理性得到了充分验证。

总结

总体而言，作为高质量的中国人群循证证据，briGHt研究证实：隆培生长激素治疗儿童GHD，在AHV、身高SDS改善方面均显著优效于生长激素日制剂，且未出现骨龄加速发育的情况；其安全性特征与生长激素日制剂相当，未发现新的安全性风险，整体耐受性良好。这一结果进一步夯实了隆培生长激素“唯一优效”的证据基础，为国内儿科内分泌领域提供了基于中国人群的高级别循证依据，助力临床实现依从性与疗效双重提升，对规范生长激素治疗、优化儿童身高管理路径具有重要突破意义。

专家点评

专家简介

罗小平 教授

• 中国关键3期briGHt研究首席专家

• 二级教授、主任医师，医学博士、博士生导师，国家杰出青年科学基金获得者

• 华中科技大学同济医学院儿科学系主任，同济医院儿科学系名誉主任，同济儿童医院院长

• 中华医学会儿科学分会候任主任委员、国家儿科医疗质控中心专家委员会委员

• 中华医学会罕见病分会常务委员，国家罕见病医疗质控中心专家委员会委员

• 中国医师协会儿科医师分会副会长及内分泌遗传代谢学组组长、青春期健康与医学专业委员会副主任委员

• 中国医疗保健国际交流促进会妇儿专委会副主任委员、儿科专委会副主任委员

• 中国医院协会罕见病专委会副主委；中国医药教育协会儿科副主委；中国研究型医院学会儿科副主委

• 世界中医药学会联合会优生优育专业委员会常务副会长，中国中药协会儿童健康与药物研究专委会副主委

• 湖北省儿科学分会主委/儿童医学中心主任，湖北省罕见病分会主委/医学中心主任/质控中心主任

• 亚太儿童内分泌学会前主席，亚洲遗传代谢病学会理事，生长激素研究学会理事

• 国内外40余种杂志主编/副主编/编委，主编参编儿科教材专著60余部，发表论文655篇，H-index 52

• 国家科技进步二等奖、湖北省科技进步一等奖/自然科学一等奖/教学成果一等奖、中华医学二等奖等

• 首届中国儿科医师奖、首届国之名医、出生缺陷防控杰出贡献奖、宋庆龄儿科医学奖、妇幼健康科技奖等

• 卫生部有突出贡献中青年专家、享受政府津贴专家、新世纪百千万人才工程国家级人选

作为中国首个采用非劣效-优效序贯设计的长效生长激素临床试验，briGHt研究的结果极具里程碑式的临床价值与学术意义。本研究纳入的153例GHD儿童均来自全国17家高水平综合性医院或儿童医院，样本代表性强，数据可信度与外推性高，研究结果再次证实隆培生长激素非劣效且显著优效于生长激素日制剂，52周年化生长速率较日制剂提升0.91cm/年，与全球heiGHt研究结论高度一致，充分验证了其疗效在不同人群中的稳定性与一致性。此次突破性成果填补了中国长效生长激素优效性证据的空白，为患儿带来了疗效稳定、依从性强且适合长期治疗的新选择。

隆培生长激素的优效性，源于其创新的TransCon暂时连接技术，通过独特连接结构将载体分子与活性原型药物暂时结合，实现体内半衰期延长与长效化。隆培生长激素在体内可持续释放与内源性结构完全一致的天然生长激素，能将GH/IGF-1水平维持在生理正常范围，从机制上实现了疗效与安全的双重保障。同时基于其国际3期研究已充分证实的极低免疫原性，本研究的免疫原性评价获得了国家药品监督管理局的豁免，这既是监管层对其免疫安全性的高度认可，也进一步体现了隆培生长激素的技术优势。

综上，briGHt研究为中国GHD临床治疗提供了高质量的本土循证证据，充分印证了隆培生长激素在作用机制、临床疗效及用药安全性等方面的综合优势，对推动我国儿童GHD诊疗的规范化、精准化发展具有重要的临床意义与学术价值。

专家简介

Stefano Cianfarani 教授

• Professor of Paediatrics, University of Rome Tor Vergata

• Chief, Diabetology and Growth Disorders Unit, Bambino Gesù Children’s Hospital, Rome, Italy

作为Hormone Research in Paediatrics主编，我非常欣喜地看到briGHt研究在本刊发表。这不仅是一项重要的科学贡献，更是一项里程碑式成果，体现了中国与国际社会在儿科内分泌领域的紧密合作。

briGHt研究具备严谨的科研设计与扎实可靠的数据。其创新性设计保障了高度的科学严谨性，并实现了疗效的阶梯式验证，展现了中国儿科内分泌领域在临床试验设计与实施方面取得的显著进展。

该研究是一项为期52周的3期、多中心、随机、开放标签试验，旨在评估每周一次隆培生长激素对比生长激素日制剂的疗效与安全性。研究在中国17家研究中心开展，共纳入153例初治、青春期前的中国生长激素缺乏症患儿，按2:1比例随机分配至隆培生长激素组或生长激素日制剂组。

治疗52周时，在年化身高增长速度方面，隆培生长激素相较于生长激素日制剂不仅达到非劣效性，更显示出优效性，且两组安全性与耐受性相当。

重要的是，本研究证实，此前在全球研究中观察到的每周一次隆培生长激素的获益同样适用于中国青春期前生长激素缺乏症患儿，为中国临床医师针对此类患儿制定个体化治疗策略提供了坚实证据。

这项真正具有里程碑意义的临床研究解答了当前重要的科学问题，更重要的是为未来研究打开了新的局面。真诚地期望本研究能够推动广泛的学术探讨与国际对话，进一步推动全球儿科内分泌领域发展，并为以患者为中心、以证据为驱动的创新药物研发生态体系贡献中国专业经验。

我诚挚呼吁各位同道、专家学者，尤其是从事儿科内分泌、生长障碍及创新药物研发领域的工作者，将优秀的研究、富有见地的临床观察与具有前瞻性、创新型的转化研究投稿至Hormone Research in Paediatrics。

让我们携手共进，守护全球儿童的健康成长，为推动全球儿科医学发展作出重要贡献。

参考文献:

[1]Ying Y, et al. Horm Res Paediatr. 2026 Feb 27:1-24. doi: 10.1159/000550980.

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