全球首款！国产iPSC细胞新药获中美双批临床

来源：市场资讯

（来源：求实药社）

4月8日，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美双批的创新产品。

全球首创：开辟iPSC路线癫痫治疗新路径

癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入I/II期临床试验阶段。

上海细胞治疗领域创新型企业跃赛生物在更具产业化前景的iPSC路线上深耕多年，自主研发的UX-GIP001注射液是全球首个获批进入临床的产品。据悉，UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复型根治新方向。此次UX-GIP001中国IND申请通过创新药临床试验审评审批30日通道快速获批。

跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军教授说：“在浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套极为完善。从临床前到临床，我们需要的各类专业CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。”这种密集的产业协作圈，让企业能够以极高的效率完成从研发到转化的跨越。

在企业成长的关键节点，上海各级部门展现出的专业化服务与精准扶持，成为了技术落地的加速器。陈跃军提到，市科委、浦东新区及外高桥相关部门经常“上门服务”，主动沟通项目进展，在产品申报、人才政策引导等方面进行多维度辅导，让科学家团队能将更多精力专注于核心技术攻关。陈跃军补充道，上海政府人员对产业有着极深的专业认知，“科创海关”等创新举措更是“想企业之所想”，有效保障了关键原材料的进口，解决了研发中的燃眉之急。

创新团队：核心技术驱动产业突破

跃赛生物核心团队由来自国内外知名高校的学界及产业界专家组成。陈跃军长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，开发了高通量单克隆谱系示踪新技术SISBAR，首次解析了神经分化过程的“黑匣子”，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术——SphereDiff和细胞药物精准质控体系，研究成果以通讯作者在《Cell Stem Cell》《Nature Methods》等国际顶尖期刊发表，申请了多项发明专利。“我们要特别感谢上海为创新企业提供的这片‘土壤’。”谈及为何选择扎根上海，陈跃军深有感触。在他看来，上海不仅是国际化的人才高地，更拥有开放包容的创新氛围。得益于这种极强的人才集聚效应，企业迅速汇聚了一支由神经科学、干细胞生物学家及药物开发专家组成的跨学科精英团队，为攻克神经系统疾病提供了核心驱动力。

跃赛生物拥有坚实的科研基础与自主知识产权的iPSC神经分化核心技术，在分化效率与GMP级制备工艺上领先国际水平，有效保障细胞药物有效成分的高占比、杂质细胞的清晰可控以及生产批次间高度的一致性，从而为临床安全性与疗效提供了坚实基础。

据悉，跃赛生物围绕临床需求较高的疾病构建核心产品管线，布局帕金森病与癫痫“双赛道”，推进自体与异体“双路径”的治疗策略。公司的首发管线UX-DA001为全球首个中美临床试验双批的帕金森病自体iPSC细胞药物，目前正在上海瑞金医院开展I期临床试验，临床数据显示，药物安全耐受性良好且疗效表现积极。

作为国内少数具备干细胞药物全链条自主研发与临床转化能力的企业，跃赛生物正在持续深耕神经疾病细胞治疗领域，加快核心产品临床推进与产业化落地，打通商业化闭环。

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