北京
癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。近日，上海细胞与基因治疗领域传出好消息，或将改写历史，开辟新的路径。
上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美IND（新药临床试验申请）双批的创新产品。
全球首创，开辟癫痫治疗新路径
在iPSC路线上深耕多年，跃赛生物自主研发的UX-GIP001注射液成为全球首个获批进入临床的癫痫细胞治疗产品。
在难治性癫痫治疗中，传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，副作用和高复发率问题难以解决，临床需求长期亟待满足。目前，全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞药物进入I/II期临床试验阶段。而相较于Neurona公司的ESC来源细胞药物，iPSC路线不仅避免了伦理问题，细胞培养的扩增也更方便，更具产业化前景。
据跃赛生物创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军介绍，UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建。这一产品突破了传统对症治疗的局限，相比传统小分子药物能够做到局部治疗，长期有效，迈向了疾病修复型根治新方向。他补充表示，由于是异体来源的药物治疗，一般认为患者还需配合使用一年时间的免疫制剂。
跃赛生物自主研发的UX-GIP001注射液。 本文图片均为 跃赛生物 供图
动物实验的数据显示，在实验6个月后，小鼠90%以上的癫痫波消失；到8个月时，基本上所有的动物不再发生癫痫。跃赛生物CEO吴岚林表示，产品取得中美IND双批后，首个临床试验患者预计会在今年下半年入组，产品有望在2030年-2031年正式获批上市。
基于科研基础与自主知识产权的iPSC分化核心技术，新药物在细胞分化效率与GMP级制备工艺上领先国际水平，有效保障细胞药物有效成分的高占比、杂质细胞的清晰可控以及生产批次间高度的一致性，从而为临床安全性与疗效提供了基础。
上海创新土壤助力腾飞
据悉，跃赛生物围绕临床需求较高的疾病构建核心产品管线，布局帕金森病与癫痫“双赛道”，推进自体与异体“双路径”的治疗策略。公司的首发管线UX-DA001为全球首个中美临床试验双批的帕金森病自体iPSC细胞药物，目前正在上海瑞金医院开展I期临床试验，临床数据显示，药物安全耐受性良好且疗效表现积极。跃赛生物COO房海燕表示，基于首发管线的基础，此次UX-GIP001注射液的整个转化时间只用了不到两年。
跃赛生物企业实验室内
“我们要特别感谢上海为创新企业提供的这片‘土壤’。”在陈跃军看来，产业生态和人才高地是企业选择扎根上海的两个重要原因。在浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套完善。从临床前到临床，企业需要的各类CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。这种密集的产业协作圈，让企业能够以极高的效率完成从研发到转化的跨越。
此外，在企业成长的关键节点，上海各级部门展现出的专业化服务与精准扶持，成为了技术落地的加速器。陈跃军提到，市科委、浦东新区及外高桥相关部门经常“上门服务”，主动沟通项目进展，在产品申报、人才政策引导等方面进行多维度辅导，让科学家团队能将更多精力专注于核心技术攻关。“科创海关”等创新举措“想企业之所想”，有效保障了关键原材料的进口，解决了研发中的燃眉之急。
借力市区两级精准扶持，跃赛生物如今在外高桥保税区落成4000㎡研发中心与GMP洁净厂房。来自上海国投、浦东创投及外高桥私募基金的长期资本支持，为其铺就了贯穿研发至临床全周期的稳定坦途。而通过与瑞金医院等顶尖医疗机构的高效协同，创新成果正加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑出细胞治疗的“中国路径”。
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