北京
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罗纳治疗公司已向澳大利亚人类研究伦理委员会提交了RN3161的新药临床试验申请（IND）。RN3161是一种GalNAc结合的小干扰RNA（siRNA），旨在靶向INHBE基因，用于治疗超重和肥胖的成年人。该公司表示，INHBE在肝脏中产生Activin E，调节脂肪代谢，INHBE的基因变异与更理想的脂肪分布、更好的胆固醇水平，以及较低的2型糖尿病和心脏病风险有关。
该公司声称，在非人类灵长类动物中，使用单次低剂量实现了超过90%的INHBE信使RNA敲低。该化合物经过化学修饰和优化递送，以减少脱靶效应。罗纳治疗公司表示，RN3161具有持久的基因沉默特性，支持每六到十二个月给药一次，这可能有助于提高依从性和维持体重。
RN3161是Rona通过其GAIA
平台开发的第四个临床候选药物，该平台专注于RNA干扰疗法。公司表示，这个里程碑显示了他们在推动肥胖和其他心代谢疾病的治疗进展。
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