安进罕见病药物致8人死亡，涉严重肝损伤

2026年4月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）于3月31日发布安全警报，确认安进公司（Amgen）旗下的罕见病药物Tavneos（通用名：avacopan，阿伐可潘）与至少8例死亡事件存在关联，这些死亡病例均涉及严重的药物性肝损伤（DILI）。

Tavneos于2021年获FDA批准，用于治疗成人严重的抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关性血管炎，包括肉芽肿性多血管炎（GPA）和显微镜下多血管炎（MPA）。该药作为口服补体C5a受体抑制剂，通常与糖皮质激素等标准治疗药物联合使用。

该药物是安进增长最快的产品之一，去年销售额增长62%，达到4.59亿美元。

安全事件详情

根据FDA对截至2024年10月9日的上市后数据的审查，共发现76例与Tavneos使用存在合理因果关联的药物性肝损伤病例。其中74例为严重不良事件，包括54例住院治疗和8例死亡。

值得注意的是，有7例经活检确诊的"胆管消失综合征"（Vanishing Bile Duct Syndrome, VBDS）病例，这是一种可导致永久性肝损伤的严重疾病，患者胆管会逐渐被破坏直至完全消失。这7例VBDS病例全部需要住院治疗，其中3例最终死亡。

数据显示，从开始使用Tavneos到出现肝损伤症状的中位时间为46天（范围22至140天）。在可提供实验室检测信息的60例病例中，大多数（38例）表现为胆汁淤积型或混合型肝损伤，常伴有碱性磷酸酶（ALP）和总胆红素显著升高。

从地域分布看，66例报告来自日本，美国5例，欧洲4例，加拿大1例。

FDA建议Tavneos治疗期间加强肝功能监测：

- 治疗第一个月每两周进行一次肝功能检测

- 随后五个月每月检测一次

- 之后根据临床指征定期检测

如出现以下情况，应立即停药并考虑替代治疗方案：

- 丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）超过正常上限3倍

- 碱性磷酸酶（ALP）超过正常上限2倍

- 患者出现症状性胆汁淤积（如黄疸、瘙痒）

FDA已于今年1月要求安进公司自愿将Tavneos撤出美国市场，但遭到拒绝。安进在3月31日重申，不打算将该药物撤出市场。该公司称，已于2024年基于美国以外观察到的病例，向FDA提出在药品标签中增加VBDS警告的请求，目前该申请仍在审批中。

来源：求实药社

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