好消息！新西兰宣布全额资助多个“天价药”！ 帮患者省下数十万纽币！

今日（3月31日），新西兰卫生副部长David Seymour表示，对新西兰药品管理机构Pharmac作出的“历史性决定”表示欢迎——从明天（4月1日）起，新西兰将全面资助用于治疗囊性纤维化的突破性药物，且不再受年龄限制。

David Seymour。图片来自社交媒体

从4月1日起，Pharmac将实施以下资助方案：

• 全面普及Trikafta：资助范围扩大至所有符合诊断标准的儿童。此前，该药仅资助6岁及以上患儿，明天起6岁以下幼儿也将获得资助。

• 放宽Kalydeco准入： 只要符合临床诊断，任何年龄的患者均可获得资助。

• 引入新药Alyftrek：正式开始资助这一全新的药物。

这三种药物都是针对囊性纤维化的革命性疗法。它们与传统的“对症治疗”（如化痰、抗感染）不同，属于囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）调节剂，旨在从基因和细胞层面修复导致疾病的根本缺陷。

据悉，囊性纤维化是一种严重的遗传性疾病，会导致体内分泌异常黏稠的粘液，阻塞肺部和胰腺，引发严重的呼吸道感染和消化问题。通常在生命早期就会对肺部和消化系统造成损害。Trikafta等新药能够针对基因缺陷进行修复，被患者家属视为“奇迹药物”。

Trikafta示意图

新西兰目前约有500至540名囊性纤维化患者。预计在新政实施的第一年，将有约35名原本不符合年龄条件的幼儿能够立即获得资助。

2023年之前，新西兰6岁以下的患儿家庭面临极度艰难的选择：要么每年自费支付数十万纽币的巨额药费，要么为了保命，举家搬迁至海外（如澳大利亚）获得药物支持，要么只能眼睁睁看着孩子病情恶化。

Seymour强调：“囊性纤维化在生命早期就会造成伤害，等待年龄达标绝非可选项。”现在，医生可以根据临床判断，在最合适的时机为任何年龄的患者开药。

Seymour指出，这一决定是Pharmac与囊性纤维化社群密切合作的成果。这些药物被誉为“改变人生”的疗法，能显著提高患者的生活质量和预期寿命。让患者更便捷地获得药物，意味着他们能更长时间保持健康，从而减少了对医院等其他医疗资源的压力。

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