北京
中国科学家首创线粒体胶囊移植疗法，将健康线粒体高效递送入细胞中，成功修复帕金森病、线粒体遗传病小鼠模型的功能障碍，为探索难治疾病带来全新治疗新策略。关注详情。
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已知，线粒体是细胞“能量工厂”，一旦功能失常，就会引发帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等多种疾病，甚至导致致命的遗传性线粒体疾病。然而，长期以来，医生只能对症治疗，无法从根本上修复有功能缺陷的线粒体。
日前，中国科学家在这一领域取得重大突破进展，联合研究团队成功开发出一种全新的“线粒体胶囊移植疗法”，首次实现了健康线粒体向细胞内高效且安全递送。相关研究论文发表于国际顶级期刊《细胞》。
传统疗法直接移植“裸”线粒体，效率不足5%。研究人员巧妙利用红细胞来源的膜囊泡作为“胶囊”，将健康的线粒体包裹其中，制成直径仅千分之一毫米“线粒体胶囊”。
这种胶囊既能保护线粒体不被细胞防御系统清除，又能帮助其顺利进入细胞，并与细胞原有线粒体网络融合，实现长期存活。动物模型实验显示，新方法的递送效率高达80%。
在帕金森病小鼠模型中，研究人员将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有效阻止了神经元的持续死亡，恢复了脑区正常的线粒体功能，小鼠的运动能力几乎恢复正常水平。在线粒体遗传病小鼠模型中，该疗法显著延长了患病小鼠寿命，并挽救了多器官衰竭。
此外，研究人员还在携带线粒体DNA突变的患者细胞上进行了测试。移植健康线粒体后，细胞中故障线粒体的比例显著下降，能量代谢迅速恢复，基因缺陷得到补偿。
这项研究突破提出了一种全新的再生医学疗法，证明可以将健康的细胞器（如线粒体）作为“药物”直接输入患者体内，修复病变组织和器官的功能。
尽管距离临床试验验证和临床应用还有很长一段距离，但这一突破性进展为线粒体相关难治疾病的精准治疗，打开了全新思路和方向。
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