全球首款｜跃赛生物癫痫细胞治疗药物UX-GIP001获FDA IND批准开展临床研究

3月12日，跃赛生物自主研发的针对癫痫的iPSC（诱导多能干细胞）来源异体细胞药物UX-GIP001注射液顺利获得美国食品药品监督管理局（FDA）IND批准！UX-GIP001作为全球首款进入临床阶段的iPSC来源异体癫痫细胞治疗药物，此次获批不仅充分彰显了跃赛生物在iPSC细胞药物转化领域的创新硬实力，填补了国内相关领域空白，更为全球癫痫患者带来了全新的治疗希望，推动癫痫治疗向细胞治疗的全新维度迈进。

癫痫（epilepsy），也就是我们俗称的“羊角风”、“羊癫疯”，是最常见的神经系统疾病之一，影响着全球7000多万人。我国患病率约为7.0‰，患病人群超900万，并且还在逐年累加。该病在婴幼儿期与老年期高发，亦可继发于脑损伤、手术创伤等神经系统应激事件。多达1/3的患者经抗癫痫药物治疗无效，发展为药物难治性癫痫，其中部分可经致痫灶切除术和电刺激神经治疗来控制，然而均存在一定的副作用。因此，探寻一种可以选择性地针对癫痫病灶而保留相邻组织和不引发药物副作用的创新疗法至关重要。

在癫痫患者脑内，抑制性GABA能中间神经元（GABAergic interneuron）功能受损乃至数量减少，被认为是导致神经网络过度兴奋、诱发癫痫发作的重要原因。

UX-GIP001 直接针对癫痫患者脑内抑制性GABA能中间神经元（GABAergic interneuron）功能受损的疾病机制，立足跃赛特有的人多能干细胞创新技术平台，通过模拟神经发育的路径，体外定向分化获得具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞，移植后重建局部抑制性神经环路，从而减少癫痫发作。这一策略有望突破传统药物“症状控制”的局限，向疾病修复型治疗迈进。

跃赛生物CEO吴岚林女士表示：“UX-GIP001注射液此次获得FDA正式IND批准，是公司在神经系统疾病细胞治疗领域长期研发积累的重要成果，也标志着我们在探索癫痫创新治疗方面迈出了关键一步。癫痫作为全球高发的慢性脑部疾病，大量患者长期受反复发作困扰，临床仍存在巨大未满足需求。此次获得FDA IND批件，是公司又一次创新药物转化实力的证明。接下来，跃赛生物将全力以赴推进UX-GIP001的临床研究，以期早日为患者造福。”

随着UX-GIP001进入临床阶段，跃赛生物在神经系统细胞治疗领域的战略布局也逐步清晰。公司围绕帕金森病与癫痫两大高未满足临床需求疾病构建核心产品管线，形成帕金森病与癫痫“双赛道”布局。技术路径上，公司同时推进自体与异体细胞双路径治疗策略，在兼顾个性化治疗潜力的同时，探索更具规模化应用前景的普适型细胞药物，逐步构建覆盖不同适应症与治疗场景的产品矩阵。

依托国际领先的人多能干细胞研发平台与神经细胞定向分化技术体系，跃赛生物正持续拓展多适应症细胞药物的研发与转化能力。公司致力于以科学证据为基础，打造具有长期竞争力的细胞治疗创新平台，为全球患者提供更加安全、有效的突破性治疗方案！

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