科学家用罕见药物拯救婴儿，抵御肉毒毒素威胁

当亚历山德罗·巴贝拉在十月份因婴儿肉毒中毒被紧急送往加利福尼亚医院时，他的父亲几乎没听说过这种疾病，更不用说那种可能拯救新生儿生命的罕见且昂贵的治疗。

然而，现在托尼·巴贝拉对BabyBIG非常感激，这是唯一能治疗与受污染的ByHeart婴儿配方奶粉相关的麻痹和潜在致命疾病的解毒剂。

“这真是太了不起了，”35岁的巴贝拉说，他的儿子正在慢慢康复。

自八月以来，与ByHeart配方奶粉相关的肉毒中毒疫情已经让18个州至少39名婴儿生病——这也显示了由一小群科学家和志愿者捐赠的血浆制成的治疗方法的价值。

洛杉矶儿童医院的儿科神经科医生维贾伊·维斯瓦纳斯博士说：“这简直就像一个奇迹，”他在职业生涯中治疗过几名肉毒中毒的儿童——包括这次疫情中的一个。

“在发现BabyBIG之前，一些住院治疗可能需要两到三个月，”Viswanath说，如果感染的孩子康复的话。

BabyBIG于2003年获得许可，是人类肉毒毒素免疫球蛋白的品牌名称，这是一种静脉注射的药物，利用接种过肉毒毒素疫苗的志愿者的抗体，帮助那些太年轻而无法独自抵抗疾病的婴儿。

治疗依赖于捐赠者

这种治疗的想法是已故的斯蒂芬·阿农博士提出的，他是加利福尼亚公共卫生部门的科学家。1976年，阿农和同事们识别出影响1岁以下婴儿的罕见肉毒中毒类型——然后他花费了45年的职业生涯来研究如何治疗这种疾病。当婴儿摄入肉毒毒素的孢子后，这些孢子会在肠道中发芽，产生一种攻击神经系统的危险毒素。

自1997年阿农和他的团队在加利福尼亚进行关键临床试验以来，全球已有超过3700名儿童接受了BabyBIG治疗，该试验表明，这种药物可以缩短住院时间，并减少对呼吸机的依赖。

根据阿农创立的加利福尼亚婴儿肉毒中毒治疗和预防项目，BabyBIG每五年生产一次，每次治疗费用近70,000美元。根据州法律，药物销售所得的费用仅用于资助肉毒中毒项目。

该药物依赖于像南希·香奈这样的捐赠者，她是一位76岁的加利福尼亚退休生物化学家，因为在实验室工作时接触了致命细菌，所以接种了肉毒中毒疫苗。阿农在二十年前首次招募香奈和其他科学家参与BabyBIG项目，因为他们的血液产生高水平的抗体，这些抗体是中和肉毒毒素的血浆蛋白。

早期的协议要求志愿者接种美国军方也使用的实验性肉毒中毒疫苗的加强剂量，然后进行一个程序，提取含有针对肉毒毒素A型和B型的抗体血浆。

“接种疫苗的体验并不愉快，”香奈回忆道。“有很多副作用，比如接种部位会出现大肿块，还有点疼。”

尽管如此，Shine 参与了2008年至2019年间生产的三批抗毒素制剂。

“能够参与这个项目并捐献血浆，可能是我职业生涯中最辉煌的时刻，”Shine 说。“我们制造了一种可以拯救婴儿生命的产品。”

发展面临障碍

由于婴儿肉毒中毒症很少见，每年在美国报告的病例不到200例，因此寻找资金和其他资源来开发 BabyBIG 治疗方案花费了近15年和1060万美元的资金，并面临重大障碍，Arnon 在2007年的一篇文章中指出。

加州卫生官员表示，如今平均约有30人为每批 BabyBIG 提供血浆。根据该公司血浆衍生疗法部门总裁 Giles Platford 的说法，第8批最新版本目前正在洛杉矶附近的武田制药公司工厂生产。Platford 说，该公司与加州官员签订合同，以“非营利的方式”生产 BabyBIG。

一些最早的捐赠者，如 Shine，已经不再符合 BabyBIG 计划的年龄要求，该计划从年龄在 70 岁以下的成年志愿者那里收集血液。新捐赠者是可以接受的，但他们必须参加由加利福尼亚州卫生部门主导的临床研究，并同意接种一种不同的实验性肉毒杆菌疫苗的加强剂。

加利福尼亚州官员估计，根据当前的预测，他们储备的 BabyBIG 足够用到明年夏天。ByHeart 的疫情是自八月以来美国至少 107 例婴儿肉毒杆菌病例增加的一个令人担忧的现象，州项目的高级医疗官员杰西卡·库里博士说。

Shine 最近收到了一本小册子，里面有许多从接受 BabyBIG 后康复的孩子家庭的照片和信件。

“这真是太好了。我每天读几封，”她说。“每一封都让人想哭。”