国内AI制药再次斩获新突破

来源：启锐传播

近年来，AI制药不断兴起，有数据显示，截至2025年12月，全球AI制药企业已超350家，其中国内企业数量不少于100家，且步入成长期与成熟期的企业有10余家。近日AI制药领域再迎来喜讯。

3月2日，晶泰科技孵化企业 ReviR 溪砾科技(下称 “ReviR”)宣布，其小分子药物管线 RTX-117 完成头例受试者给药。这标志着由晶泰科技与 ReviR 合作发现的 “AI+RNA” 小分子药物 RTX-117 正式进入临床开发阶段，有望为腓骨肌萎缩症(CMT)、白质消融性白质脑病(VWM)等神经系统疾病患者提供治疗方案。

据悉，RTX-117 结合晶泰科技的 AI+机器人药物研发平台与 ReviR 对 RNA 生物学的深入理解，由双方合作发现并设计优化，是一款从分子层面干预疾病病理通路的小分子候选药物。其展现了晶泰科技 AI 药物研发平台的高效性与 ReviR 强大的管线推进能力。

RTX-117 通过抑制异常激活的ISR通路，恢复 mRNA 的正常翻译，达到从分子根源上治疗疾病的效果。该通路不仅对腓骨肌萎缩症(CMT)、白质消融性白质脑病(VWM)等神经系统疾病治疗至关重要，还被认为与渐冻症(ALS)、帕金森病(PD)、阿尔茨海默病(AD)以及脑损伤等多种神经系统疾病密切相关。随着其I期临床实验的有序推进，未来，RTX-117有望进一步拓展至更多适应症。

晶泰科技通过广泛参与并高效赋能高价值领域新药管线的创新突破与临床转化，正持续强化其作为AI制药企业的优势与商业化价值。近日，晶泰科技先后宣布与尧唐生物、JW制药、维昇药业达成合作，探索AI在药物研发各环节的应用落地。更早之前，东阳光药与晶泰科技成立合资公司，计划投入数亿元共建“AI+机器人”联合实验室。东阳光药相关人士表示，东阳光药与晶泰科技以合资公司形式达成战略合作，而非简单项目授权，核心目标是构建长期、深度绑定的技术共生关系。“传统项目合作多局限于单点技术应用，而合资公司能实现‘数据-模型-管线-商业化’的全链条协同，形成闭环迭代的AI药物研发引擎。”

有机构表示，传统模式下，一款新药从发现到上市通常需要超过十年时间和至少10亿美元的投资，如今随着AI技术的深度介入，这一格局正悄然生变，“AI模型可将化合物设计时间缩短70%，成功率提升10倍”。另有机构也表示，AI能将从靶点到苗头化合物阶段的研发费用从9400万美元缩减至20万美元，节省超过90%；研发周期从1年缩短至2个月，效率提升83%。

与此同时，在提升运营效率的同时保证科学严谨性、深化创新能力，也是当前药企面临的共同挑战，AI在其中的应用也正从“效率工具”向“科学工具”深化。业内表示，AI的创新价值则体现在“Think out of the box”的能力上。传统研发路径下，化合物设计受限于已有规则和构建模块库，而AI通过生成对抗网络、强化学习等模型，能够实现由数据驱动的自主分子设计和生成。

而上述RTX-117 临床前数据及临床获批速度均超出双方预期，再次展现了晶泰科技 AI 药物研发平台的高效性与ReviR强大的管线推进能力。在RTX-117 的成功研发中，晶泰科技的AI药物研发平台展现了药物设计能力，与ReviR的VoyageR AI平台及其对底层疾病机制的深刻洞见结合，有望实现更高效的RNA翻译调控及创新靶点开发。