产业新闻 | 创新皮下注射双抗获FDA突破性疗法认定；突破性寡核苷酸疗法登《新英格兰医学杂志》……

创新皮下注射双抗获FDA突破性疗法认定

Hemab Therapeutics今日宣布，美国FDA已授予其在研药物sutacimig突破性疗法认定（BTD），用于预防Glanzmann血小板无力症（GT）患者的出血发作。GT是一种严重的出血性疾病，患者可出现反复且难以控制的出血事件，在部分情况下甚至可能危及生命。此次突破性疗法认定基于一系列临床研究数据，其中包括Hemab正在开展的sutacimig（HMB-001-CL101）1/2期临床试验中已完成的多次递增剂量研究。数据显示，该疗法能够持续且具有临床意义地减少出血事件的发生，包括需要高强度治疗干预的严重出血事件，例如需使用重组凝血因子VIIa、血小板输注、血浆或冷沉淀治疗，或需要进行医疗操作干预的严重出血事件。

Sutacimig是一种通过皮下注射给药的潜在“first-in-class”双特异性抗体，其设计机制为一端抗体臂结合并稳定体内内源性凝血因子VIIa，另一端则与活化血小板表面的TLT-1结合。通过这一作用机制，sutacimig可促进体内内源性凝血因子VIIa的积累，并将其直接招募至活化血小板表面，从而促进血栓形成并增强止血作用。除突破性疗法认定外，sutacimig此前还已获得FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格。

突破性寡核苷酸疗法登《新英格兰医学杂志》

Stoke Therapeutics近日宣布，其与渤健（Biogen）共同开发的在研反义寡核苷酸（ASO）药物zorevunersen的研究数据已发表于《新英格兰医学杂志》。该论文汇总了两项已完成的1/2a期临床试验以及正在进行的开放标签延长期研究（OLE）的结果。研究显示，zorevunersen在Dravet综合征患者中首次展现出潜在的疾病修饰作用。数据显示，在标准抗癫痫药物（ASM）治疗基础上联合使用zorevunersen治疗的患者，其癫痫发作频率显著且持续下降，同时在认知和行为等多个评估指标上也出现改善。这些疗效最早在1/2a期治疗阶段显现，并在随后长达三年的延长期研究中持续保持。相关结果也为目前正在开展的全球3期EMPEROR研究提供了支持。

Dravet综合征是一种严重的发育性和癫痫性脑病（DEE），患者通常会出现频繁且严重的癫痫发作，并在大约两岁时出现神经发育停滞。Zorevunersen旨在通过增强SCN1A基因非突变（野生型）拷贝的功能，提升脑细胞中NaV1.1蛋白的表达，从而治疗Dravet综合征的根本病因。Zorevunersen已获得了美国FDA授予的突破性疗法认定、罕见儿科疾病认定，以及FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予的孤儿药资格。Stoke公司拥有该药在美国、加拿大和墨西哥的独家权益，渤健则拥有其余国家和地区的商业化权利。

潜在“first-in-class”多肽疗法积极试验结果公布

Parabilis Medicines今日公布了其在研候选药物zolucatetide的初步临床及临床前研究数据，显示该药物在治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）方面具有潜在治疗价值。Zolucatetide是一款在研、潜在“first-in-class”多肽候选药物，可竞争性抑制β-catenin与T细胞因子（TCF）家族转录因子之间的相互作用。通过在细胞内直接靶向β-catenin与TCF之间的蛋白—蛋白相互作用，zolucatetide旨在阻断Wnt信号通路的活性，并能够在不受多种APC或β-catenin突变影响的情况下发挥作用，从而抑制通常驱动相关疾病发生发展的分子机制。根据新闻稿介绍，zolucatetide是首个直接抑制β-catenin与TCF相互作用的抑制剂。

在正在进行的1/2期临床试验中，一名同时患有FAP及相关硬纤维瘤的患者在接受zolucatetide治疗60周后，十二指肠息肉病变出现显著改善。与治疗前评估结果相比，该患者息肉数量和大小均明显减少，疾病分期由Spigelman II期下降至I期。同时，该患者的硬纤维瘤直径减少了52.2%。研究期间未报告与治疗相关的严重不良事件，也未出现因不良事件导致的停药情况。此外，相应的临床前研究显示，在

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▲Mathai Mammen博士在药明康德全球论坛上分享创新药物开发的洞见

值得一提的是，Parabilis Medicines董事长、总裁兼首席执行官Mathai Mammen博士曾参加2026药明康德全球论坛，分享创新药物开发洞见。他表示，企业需要更加系统地利用常规筛查数据，主动识别真正患病的潜在受试者。这一做法不仅有助于改善罕见病患者的诊断路径，也将为相关领域的临床试验推进带来实质性助力。

参考资料：

[1] Hemab Therapeutics Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Sutacimig in Glanzmann Thrombasthenia. Retrieved March 5, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/hemab-therapeutics-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-sutacimig-in-glanzmann-thrombasthenia-302704598.html

[2] Parabilis Medicines Reports Early Clinical Evidence that Zolucatetide Reduces Polyp Burden in a Patient with Familial Adenomatous Polyposis. Retrieved March 5, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260305329916/en/Parabilis-Medicines-Reports-Early-Clinical-Evidence-that-Zolucatetide-Reduces-Polyp-Burden-in-a-Patient-with-Familial-Adenomatous-Polyposis

[3] The New England Journal of Medicine Publishes First Data to Demonstrate the Potential for Disease Modification in Dravet Syndrome. Retrieved March 5, 2026 from https://investor.stoketherapeutics.com/news-releases/news-release-details/new-england-journal-medicine-publishes-first-data-demonstrate

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