2025版重症肌无力诊断和治疗指南解读—艾加莫德治疗效果怎么样

重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，会导致肌肉无力、易疲劳，症状常常 “晨轻暮重”，活动后加重、休息后减轻。可能影响眼皮（导致眼睑下垂、视物重影）、四肢、吞咽和呼吸功能，严重时会导致呼吸衰竭，导致死亡。基于国家医院质量监测系统数据库统计结果显示，我国重症肌无力（MG）的发病率约为 0.68/10 万人，女性发病率略高于男性。

2025年7月，由中华医学会神经病学分会神经免疫学组编写的《中国重症肌无力诊断和治疗指南（2025版）》正式发布，该指南基于近年的循证医学证据，对2020版指南进行了重要更新，尤其在诊断精准化和治疗策略方面有显著推进。

作为国内首款获批的FcRn拮抗剂，艾加莫德α注射液（英文名：Efgartigimod，商品名：卫伟迦®）获得指南高等级推荐，用于治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力（AChR-MG）患者（证据等级：Ⅰa 级，推荐等级：A级），可适用于各类人群的快速达标治疗以及巩固维持治疗。新指南还明确了艾加莫德的长期用药地位——可根据患者个体状态及医院的实际情况，选择每两周一次（Q2W）或固定周期方案，至少使用3个周期，3个周期后可考虑逐渐增加周期间隔。

针对急性发作的重症肌无力患者，艾加莫德在疗效方面表现出色，它能在短时间内改善肌无力症状，帮助患者快速达到最小症状表达（MSE）的治疗目标，即MG-ADL评分为0分或1分的理想状态。

新指南强调了“快速达标”的重要性——若条件允许，建议启用快速起效疗法，尽快实现治疗目标。这对于年轻患者，尤其是在意容貌的女性患者非常重要。要知道，长期大剂量使用激素会导致激素性肥胖、“满月脸”、“水牛背”等容貌变化。在2025年发布的《重症肌无力治疗满意度调研报告》中，约四成患者将减轻治疗副作用列为当下最主要的治疗目标。而艾加莫德能助力患者实现激素减量、尽早实现“双达标”，回归正常生活，提升社交自信。

艾加莫德在其gMG成人患者的Ⅲ期研究显示，相比于安慰剂而言，达到MG‑ADL持续应答（第1个治疗周期中MG‑ADL评分改善≥2分且持续≥4周）的患者比例更高（P<0.0001）。艾加莫德的长期疗效及安全性开放标签扩展研究（ADAPT+）数据也显示，在平均研究持续时间548 d中，无论患者是否为AChR抗体阳性，均可观察到具有临床意义的MG‑ADL和QMG评分改善。

纵观指南不难发现，艾加莫德被推荐用于gMG患者的快速达标治疗以及巩固维持治疗，它具有起效快、安全性高的优点。新指南的发布，为重症肌无力患者临床治疗提供了新的靶向治疗选择。

此外，艾加莫德α注射液（静脉注射剂型）已于2023年底纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》，并于2025年底成功续期，这显著降低了患者的经济负担，医保覆盖使得更多符合适应症的患者能够受益于这一创新靶向治疗。