FDA批准圣赫途®成为首个用于HER2突变晚期非小细胞肺癌成人患者的一线靶向治疗

• 圣赫途®（宗艾替尼片）获得批准是基于Beamion LUNG‑1临床试验中显示出的76%客观缓解率（N=72）[1]
• 此次批准继宗艾替尼获得突破性疗法认定，并于2025年8月获得FDA批准用于经治患者治疗后的又一进展

上海2026年3月3日 /美通社/ -- 美国食品药品监督管理局（FDA）已批准勃林格殷格翰的圣赫途®（宗艾替尼片），用于治疗HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，该突变需通过FDA批准的检测方法确认。[1]

该适应症在加速批准通道下获得批准是基于客观缓解率和缓解持续时间。该适应症的常规批准将取决于在确证性临床试验中对其临床获益的进一步验证与阐述。[1]勃林格殷格翰目前正在开展Beamion LUNG‑2 III期确证性临床试验，旨在评估宗艾替尼用于该患者人群一线治疗的疗效（NCT06151574）。

此次加速批准基于Phase Ib期Beamion LUNG‑1研究中一组初治患者（N=72）的数据。研究结果显示，宗艾替尼的客观缓解率为76%，其中11%的患者达到完全缓解，65%的患者达到部分缓解。[1]64%的患者缓解持续时间达到或超过6个月。[1]上述数据进一步印证了圣赫途®于2025年8月获得FDA加速批准、用于经治患者的临床证据。

"作为首个用于HER2突变晚期非小细胞肺癌初治患者的靶向疗法，宗艾替尼凭借其显著的疗效、可控的安全性、以及每日一次口服给药方式，正在树立新的治疗标准。"Beamion LUNG‑1研究协调研究者、美国德克萨斯大学MD Anderson癌症中心胸部及头颈肿瘤内科主任、John Heymach博士表示，"现在，这些患者终于有了一种靶向治疗方案，可以在确认存在HER2突变后立即接受治疗。"

"随着圣赫途®获批作为HER2突变晚期NSCLC患者的一线治疗选择，我们正在兑现改善这一罕见且有强侵袭性癌症患者治疗结局的承诺。"勃林格殷格翰执行董事会主席兼人用药品业务负责人Shashank Deshpande表示，"此次批准标志着HER2突变肺癌治疗正迈向以靶向治疗为基础的个体化精准医疗新阶段，也体现了我们持续加速创新、致力于解决重大未满足医疗需求的坚定承诺。"

HER2（ERBB2）突变约占非小细胞肺癌的2–4%，通常与不良预后及较高的脑转移发生率相关。[2],[3],[4]HER2（ERBB2）的异常改变（包括突变、扩增和过表达）会引发细胞异常增殖、抑制细胞凋亡，并促进肿瘤的生长和扩散。[2],[4]

"20多年前，我们首次认识到HER2基因突变是少数肺癌患者的致病驱动因素之一。"GO2 for Lung Cancer的首席患者官Danielle Hicks表示，"其中约一半患者对当前标准治疗并不敏感。因此，为这类患者人群提供针对其疾病机制的治疗方案至关重要。认识并了解自身的生物标志物尤为关键，因为这将有助于开启更具个体化且更为有效的治疗方案。"

在一线治疗中，宗艾替尼显示出可控的安全性特征，且与经治患者中观察并报告的安全性结果一致。因不良事件导致剂量中断或停药的患者为6%。在包含了292例HER2（ERBB2）突变NSCLC患者（包括初治及经治患者）的合并安全性人群中，最常见（>20%）的不良反应包括：腹泻（54%）、皮疹（28%）、肝毒性（27%）、疲劳（25%）、恶心（23%）、肌肉骨骼疼痛（21%）、上呼吸道感染（20%）[1]

FDA已授予宗艾替尼突破性疗法认定，用于一线治疗HER2（ERBB2）突变的晚期非小细胞肺癌患者。此外，FDA还向宗艾替尼授予局长国家优先审评券（Commissioner's National Priority Voucher），进一步凸显其在该罕见且有强侵袭性癌症领域满足患者的关键医疗需求方面的潜力。

关于HER2（ERBB2）突变非小细胞肺癌（NSCLC）

肺癌是全球致死率最高的恶性肿瘤类型之一，[4]预计到2040年，全球肺癌发病人数将超过300万例。[5]非小细胞肺癌（NSCLC）是最常见的肺癌类型。[2]由于该疾病往往在晚期才被确诊，确诊后五年生存率不足10%。[6],[7]晚期非小细胞肺癌患者在日常生活中常面临显著的身体、心理及情绪方面的负面影响。[8],[9],[10] 目前，晚期NSCLC患者在治疗选择方面仍存在较高的未满足医疗需求，亟需更多有效的治疗方案。

约有多达4%的肺癌由HER2（ERBB2）突变（基因异常）所驱动。[2]HER2（ERBB2）基因突变可导致蛋白过度表达和过度激活，进而引发细胞异常增殖、抑制细胞凋亡，并促进肿瘤的生长和扩散。[2]

关于圣赫途®（宗艾替尼片）

圣赫途®（宗艾替尼片）是一种不可逆酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可选择性抑制 HER2（ERBB2），同时保留野生型 EGFR，从而有助于降低相关毒性反应。[1],[11]圣赫途®已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个口服给药、用于HER2（ERBB2）突变晚期非小细胞肺癌成人患者的靶向治疗。

通过基于二代测序（NGS）的全面生物标志物检测，可识别 HER2（ERBB2）突变的晚期非小细胞肺癌患者，从而确定其是否适合接受圣赫途®治疗。[1],[4]

目前，宗艾替尼正在多项临床研究中接受评估，覆盖不同疾病阶段及多种携带 HER2 异常的晚期实体瘤。其中，Beamion LUNG‑2 是一项正在开展的 III 期对照研究，旨在评价宗艾替尼用于携带HER2酪氨酸激酶结构域突变的晚期 NSCLC 患者的一线治疗（NCT06151574）。此外，Beamion LUNG‑3为一项III期临床试验，旨在评价宗艾替尼作为单药用于携带HER2（ERBB2）突变的早期、可切除NSCLC（II–IIIB 期）患者（NCT07195695）的辅助治疗。

关于勃林格殷格翰在肿瘤学领域

勃林格殷格翰致力于推动具有深远意义的科学进步，为癌症患者生活带来变革，最终实现治愈各类癌症。公司世世代代推动科学创新的承诺，在稳健的癌细胞靶向与免疫肿瘤学在研疗法产品线，以及巧妙的联合疗法策略中得到生动体现。在肿瘤学领域，勃林格殷格翰矢志不渝地构建广泛合作研究网络，积极寻求多元化的创新思路，这对于攻克极具挑战且影响巨大的癌症研究领域至关重要。简而言之，对于勃林格殷格翰，攻克癌症关乎当前和未来的世世代代。

关于勃林格殷格翰与中国生物制药的战略合作

勃林格殷格翰与中国生物制药建立战略合作伙伴关系，致力于为中国大陆市场带来创新的肿瘤疗法。此次合作将凭借双方的互补优势，为中国的癌症患者提供更多更好的治疗方案。双方将合作勃林格殷格翰多个处于临床开发晚期阶段的创新肿瘤产品。宗艾替尼是勃林格殷格翰和中国生物制药在中国大陆的战略合作产品之一。

[1] HERNEXEOS Prescribing Information.

[2] Baraibar I, et al. Novel drugs targeting EGFR and HER2 exon 20 mutations in metastatic NSCLC. Crit Rev Oncol Hematol. 2020;148:102906.

[3] Li, B.T. et al. Trastuzumab Deruxtecan in HER2-Mutant Non–Small-Cell Lung Cancer. N Engl J Med. 2022;386:241–51.

[4] Zeng J, Ma W, Young RB, Li T. Targeting HER2 genomic alterations in non-small cell lung cancer. J Natl Cancer Cent. 2021;1(2):58-73.

[5] International Agency for Research on Cancer – World Health Organization. Rates of trachea, bronchus and lung cancer. Available at: https://gco.iarc.fr/tomorrow/en (Accessed: November 2025).

[6] Casal-Mouriño, A. et al. Epidemiology of stage III lung cancer: frequency, diagnostic characteristics, and survival. Transl Lung Cancer Res. 2021;10(1):506-518

[7] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER). 5-Year Survival Rates. Available at: https://www.seer.cancer.gov/csr/1975_2016/results_merged/topic_survival.pdf (Accessed: November 2025).

[8] Valentine, T. R. et al. Illness Perceptions and Psychological and Physical Symptoms in Newly Diagnosed Lung Cancer. Health Psychol. 2022;41(6): 379–388.

[9] Andersen, B. L. et al. Newly diagnosed patients with advanced non-small cell lung cancer: A clinical description of those with moderate to severe depressive symptoms. Lung Cancer. 2020;145:195-204.

[10] Presley, C. J. et al. Functional Disability Among Older Versus Younger Adults With Advanced Non–Small-Cell Lung Cancer. JCO Oncol Pract. 2021;17(6):e848–e858.

[11] Wilding B, Woelflingseder L, Baum A, et al. Zongertinib (BI 1810631), an Irreversible HER2 TKI, Spares EGFR Signaling and Improves Therapeutic Response in Preclinical Models and Patients with HER2-Driven Cancers. Cancer Discov. 2025;15(1):119-138. doi:10.1158/2159-8290.CD-24-0306