“科技+公益”的深圳样本：“微光同行”罕见病计划取得关键突破

今年2月28日是第19个国际罕见病日。“微光同行”罕见病公益计划自2025年启动以来，始终以慈善为桥、以科研为桨，致力于破解罕见病领域“无药可治、诊断困难”等行业痛点，探索出一条“科技+公益”融合发展的深圳路径。深圳市慈善会联合深圳湾实验室科技基金会、深圳医学科学院－深圳湾实验室罕见病研究中心，正式发布2025年度“微光同行”罕见病计划实施一周年的阶段性成果。

汇聚社会爱心，搭建科研与公益的桥梁

2025年2月28日，在深圳市民政局的指导下，深圳市慈善会联合深圳湾实验室科技基金会、深圳医学科学院－深圳湾实验室（SMART-SZBL）罕见病研究中心共同发起“微光同行”公益计划，依托科研单位的专业优势，集中力量攻坚遗传性神经发育罕见病，致力于改善部分罕见病无药可治的现状，通过搭建公益平台、链接多方资源，引导更多社会力量参与推动罕见病科研与公益慈善事业的协同发展。

据悉，2025年度“微光同行”公益计划通过腾讯公益平台等线上线下渠道共募集公众善款约70万元。这笔资金作为“种子资金”，已部分用于资助深圳医学科学院－深圳湾实验室罕见病研究中心的科研项目，重点投向项目启动、早期验证、关键技术突破及合作网络建设等环节，并与深圳医学科学院-深圳湾实验室罕见病研究中心自有经费协同发力，在四大领域实现罕见病系统性推进与关键突破。其余资金正严格按照去年既定的支持科研计划，稳步、有序地执行与落地，确保持续为科研创新注入动能。

科研攻坚多点突破，四大领域迎来曙光

在深圳市慈善会的资源链接与推动下，依托深圳医学科学院与深圳湾实验室的科研优势，“微光同行”公益计划在神经疾病、代谢疾病、罕见肿瘤、肌肉疾病四大领域取得系统性进展与关键突破。在神经疾病领域，项目推动渐冻人症（ALS）个性化药物研发进入临床前评估阶段，并成功诊断疑难儿童神经系统病例，探索“老药新用”策略加速治疗可及。在代谢疾病领域，针对我国高发的苯丙酮尿症（PKU），项目成功研发两代口服酶候选药物，动物实验疗效显著，致力于打破我国该领域长期无药可用的困局。在罕见肿瘤领域，针对腹膜假黏液瘤（PMP）的新药PX完成全部临床前研究，并于2025年底成功实现2例患者给药，完成从实验室到临床的关键跨越。在肌肉疾病领域，国际首个工程化细胞外囊泡（EV）递送mRNA治疗杜氏肌营养不良症（DMD）平台进入临床试验，开创安全、可重复的基因治疗新路径。

拓展罕见病关爱新边界，让微光照亮更多角落

站在公益计划启动一周年的新起点上，深圳市慈善会联合深圳湾实验室科技基金会、深圳医学科学院－深圳湾实验室罕见病研究中心，将继续携手各方力量，让罕见病关爱之光照得更远。2026年，项目将进一步拓展公益边界：计划启动“罕见病诊断下县乡”试点，联合地方政府与合作医院，将罕见病精准诊断能力向基层延伸，帮助更多偏远地区的患儿缩短确诊之路；并诚邀知名人士、科研学者、临床专家、患者代表共同担任“微光使者”，以公众倡导、科普传播、政策建言等方式，推动罕见病议题进入更广泛的公共视野。

此外，项目正探索构建更为紧密的“医－患－研”交流机制。计划自2026年春季起，在深圳湾实验室不定期举办小范围的“走进实验室”开放日活动，邀请部分捐赠人、患者代表、临床医生，与实验室及医科院的科学家们面对面交流，倾听病历之外的生活，分享实验室里正在发生的希望。

罕见病虽“罕见”，但关爱不应“罕至”。过去一年，“微光同行”公益计划在社会各界的共同支持下，正逐步从一束微光汇聚成照亮前路的星河，让科研需求“被看见、被响应”，让“人人公益”与“科技向善”深度融合，持续为基础科研注入耐心资本。深圳市慈善会将继续携手社会各界，推动罕见病科研与公益事业持续深入，让更多罕见病患者感受到社会的温暖与希望，为深圳打造成公益慈善助力科研创新的示范高地提供鲜活样本。（张强）