黑龙江
2月27日，诺和诺德宣布了一项针对生长障碍儿童的重大突破：美国FDA正式批准其长效生长激素Sogroya®（somapacitan-beco）用于三种新的儿科适应症。
Sogroya®是一种处方人类生长激素类似物，原本已获批用于治疗成人生长激素缺乏症以及内源性生长激素分泌不足的儿童。此次新批准的适应症大幅扩大了受众范围，涵盖了2.5岁及以上患有特发性矮身材（ISS）、出生小于胎龄儿（SGA）且在2岁前未实现追赶生长，以及伴有努南综合征（NS）相关生长失败的儿童。此外，诺和诺德还提交了该药物用于治疗特纳综合征的补充申请，预计将于今年晚些时候获得审批结果。
Sogroya®的核心优势在于它是一种每周只需一次的皮下注射疗法，这意味患者每年可以有313天免于注射的痛苦。正如参与试验的医学专家所指出的，这种长效疗法不仅能有效支持儿童的生长目标，还能极大地减轻家庭的治疗负担，使其更容易融入患儿的日常生活中。
这一FDA批准是基于一项名为REAL8的3期临床试验，该试验也是生长障碍领域首次采用篮式设计的随机、开放标签、阳性对照研究。经过52周的治疗，研究结果证明，每周一次的Sogroya®（无论5毫克、10毫克还是15毫克剂量），在这三种新适应症儿童中的年化身高生长速度（AHV）均不劣于每日一次的常规生长激素治疗。具体数据表明，在特发性矮身材、出生小于胎龄儿和努南综合征患儿中，Sogroya®组的平均年化生长速度分别达到了10.2厘米、11.0厘米和10.4厘米，疗效与每日注射方案高度一致。
尽管疗效显著，但患者在使用Sogroya®时仍需关注其安全性与潜在的不良反应。在REAL8试验中，超过10%的患者出现的常见副作用包括呼吸道感染、鼻咽炎、中耳炎、腹泻、头痛、发热以及注射部位反应等。此外，该药物也可能引发更严重的健康风险，例如血糖升高或糖尿病、颅内压增高、严重的过敏反应、体液潴留、皮质醇或甲状腺激素水平下降、儿童脊柱侧弯恶化，以及可能导致骨组织坏死的股骨头骨骺滑脱等。
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