2026年医药板块的新燃点：小核酸赛道

来源：证券之星

2025年以来，小核酸药物赛道热度持续攀升，正经历从“小众罕见病用药”向“主流慢病治疗方案”的历史性跨越。从全球制药巨头的业绩井喷到中国药企密集的海外授权交易，从单一遗传病治疗向高胆固醇血症、肥胖、高血压等万亿级慢病市场的全面渗透，小核酸药物已站在全球创新药浪潮的C位。弗若斯特沙利文数据显示，全球小核酸药物市场规模预计将从2024年的52亿美元激增至2029年的206亿美元，年复合增长率高达21.6%，一个属于小核酸的“黄金十年”正在拉开帷幕。

商业化加速：重磅炸弹频现，慢病市场成新蓝海

小核酸药物的商业化进程正迎来里程碑式突破。全球小核酸龙头Alnylam交出亮眼成绩单：2025年全年合并营收逼近30亿美元，2026年指引更是跃升至53亿美元。其核心产品Amvuttra(Vutrisiran)2024年销售额达9.71亿美元，2025年有望突破20亿美元，即将成为首款迈入“重磅炸弹”行列的小核酸药物。另一款与诺华联合开发的Leqvio(Inclisiran)2025年前三季度销售额已达8.63亿美元，全年有望超过12亿美元，诺华对其峰值销售的预期高达40亿美元。

Ionis Pharmaceuticals同样迎来历史性转折。其首款自主商业化产品Tryngolza(Olezarsen)2025年实现销售收入1.05亿美元，远超市场预期。在严重高甘油三酯血症(sHTG)适应症的III期临床中，该药物展现出惊艳数据：患者甘油三酯水平降低72%，急性胰腺炎发作风险降低85%。基于此，Ionis已将Tryngolza的峰值销售指引从“超过10亿美元”大幅上调至“超过20亿美元”。

更值得关注的是，小核酸药物正加速从罕见病领域向慢病蓝海拓展。诺华的Leqvio作为全球首款获批降血脂的siRNA药物，凭借半年一次的超长给药间隔，彻底颠覆了传统PCSK9抗体药物每两周或每月注射的治疗模式，患者依从性实现质的飞跃。2025年7月，Leqvio再获FDA青睐，适应症扩展至高胆固醇血症一线单药治疗，市场天花板进一步抬升。

在减重领域，小核酸同样展现出惊人潜力：Arrowhead的ARO-INHBE与替尔泊肽联合用药，16周内实现9.4%的体重下降，较单用替尔泊肽效果提升约2倍，为代谢疾病治疗开辟了新维度。

国内药企差异化破局：技术驱动，BD交易频创纪录

面对小核酸赛道的爆发机遇，中国药企不再甘做跟随者，而是以独特的技术路径和差异化的研发策略深度参与全球竞争。2024年以来，国内小核酸领域海外授权交易密集落地，频创纪录：瑞博生物与勃林格殷格翰达成总交易额超20亿美元的合作，共同开发NASH/MASH小核酸疗法；舶望制药与诺华签署总额近42亿美元的授权协议，刷新国内小核酸领域出海金额纪录；2025年2月，前沿生物与GSK达成近10亿美元合作，授权两款siRNA管线产品的全球权益，首付款高达4000万美元。这一系列重磅交易标志着中国小核酸研发实力已获国际巨头认可。

从国内上市公司布局来看，各家企业正依托自主技术平台，在细分赛道构筑差异化壁垒：

前沿生物(688221.SH)聚焦IgA肾病领域，其FB7013是一款靶向补体系统MASP-2蛋白的单靶点siRNA药物，具备First-in-Class潜力。临床前研究显示，在健康猴模型中单次给药后，目标蛋白表达在16周内持续降低，最大降幅达98%。公司已形成涵盖IgA肾病、血脂异常、代谢相关脂肪性肝炎等领域的梯度化小核酸管线。

福元医药(601089.SH)基于自主研发的N-ER平台，搭建了从核酸药物设计、合成、修饰到生物学评价、药学研究的一体化研发体系。首款小核酸创新药FY101注射液针对高脂血症，已于2025年4月获批开展I期临床试验，目前进展顺利。公司另有12个靶点的siRNA药物已申请序列专利，覆盖17β-HSD13、ANGPTL8、C3、CFB等靶点，在慢病领域形成广泛布局。

悦康药业(688658.SH)通过收购杭州天龙药业获得自主知识产权的GalNAc递送技术，建立了从序列设计、化学修饰到递送系统、放大生产的全链条研发体系。其靶向PCSK9的siRNA药物YKYY015于2024年在中美两国获批开展临床试验，是国内同类管线中唯一获批美国IND的产品。用于治疗高血压的YKYY029注射液2025年7月在中美同步获批临床，用于治疗乙肝的YKYY013注射液已提交中美IND申请，国际化步伐稳健。

此外，成都先导的参股子公司先衍生物在小核酸领域进展迅速，针对AGT靶点的超长效降压药物LDR2402已进入II期临床，用于治疗肥胖的LDR2515注射液也已获批临床。恒瑞医药则通过自主研发、合作研发、海外授权等多种方式深度布局，其siRNA平台重点突破化学修饰与递送系统优化，2025年已有多个小核酸项目进入临床前研究阶段。

石药集团(01093.HK)作为传统药企，其步伐也十分迅速。2024年10月，石药集团与阿斯利康达成近20亿美元授权协议，将其AI设计的小分子Lp(a)抑制剂YS2302018授权给后者全球开发，首付款达1亿美元。同时，石药集团的LPA小核酸药物已成功授权出海，在心血管慢病领域形成小分子与小核酸的双重布局。

2026年展望：重磅催化剂密集，行业进入商业化深水区

展望2026年，小核酸赛道有望迎来更多里程碑式催化剂。海外市场，Alnylam的Nucresiran、Ionis的Olezarsen(sHTG适应症)、GSK的Bepirovirsen等多个重磅产品有望获批或读出关键临床数据。国内市场，瑞博生物港股上市、前沿生物FB7013递交IND、福元医药FY101临床数据读出等事件，将持续提升市场对国内小核酸企业的关注度。

随着肝外递送技术的不断突破和慢病适应症的持续拓展，小核酸药物正从“创新药蓝海”走向“商业化深水区”。在这场全球竞速中，国内布局较早、技术平台扎实、具备差异化创新能力的上市公司，有望凭借本土研发效率和成本优势，在全球小核酸产业链中占据更重要的位置，分享这一黄金赛道带来的长期红利。