AI制药，2026十大预测！

近日，生物科技知名意见领袖Raminderpal Singh博士发表了他对2026年AI制药的发展预测。

Raminderpal Singh拥有超过30年的软件开发、产品管理和市场推广经验，现任20/15 Visioneers全球AI与生成式AI负责人、生物技术公司Incubate Bio的联合创始人。

他曾领导IBM Watson基因组分析业务，并担任Eagle Genomics微生物组部门负责人。

在他看来，进入2026年，AI药物发现正处于临床验证与市场波动的关键拐点。未来一年，要么将证实该行业长达十年的投资逻辑，要么将迫使行业对预期进行根本性调整。

核心观点：

1、III期临床试验数据成为决定性考验：2026年AI药物能否真正有效，将由III期临床结果首次大规模验证。

2、监管指南正式落地实施：FDA与欧盟将于2026年确立AI在药物研发中的高风险应用监管框架。

3、投资理性取代市场狂热：资本正从炒作转向聚焦头部企业，行业进入整合与淘汰阶段。

4、早期发现周期缩短，但临床阶段无加速：AI显著提速早期研发，但无法突破临床及监管等刚性瓶颈。

5、智能体变革科学工作流程：基于可验证奖励的强化学习正催生能自主执行多步科研任务的智能体。

6、自主实验室加速扩张，但仍处于实验阶段：自动驾驶实验室虽快速部署，尚不能独立产出经验证的候选药物。

7、中国AI保持领先地位：中国AI药企交易占比持续上升。

8、蛋白质结构预测走向成熟，但未能解决药物发现核心难题：结构预测是必要条件，但不足以确保成药成功。

9、数据质量仍是主要障碍：低质量与碎片化数据仍是AI项目失败主因，联邦学习或带来阶段性突破。

10、首个AI发现药物有望获批：若进展顺利，首个AI药物或于2027年前后获批，标志技术合法性确立。

预测一：III期临床试验数据成为决定性考验

2026年最具影响力的进展将是III期临床试验结果，这将决定AI能否大规模产出真正有效的药物。目前最先进的AI设计药物正进入关键试验阶段，全年预计将有多项临床数据公布。

这些结果将首次大规模检验AI是否能提高临床成功率，打破制药行业长期存在的约90%失败率困境。积极的III期数据可能验证基于物理学的AI设计在特定靶点上的有效性，有望推动监管申报，并在2027年逐步进入审批阶段。然而，从历史淘汰率来看，出现更多临床失败的概率依然较高。

一些人士质疑AI是否能从根本上改善临床结局，他们指出，AI发现的化合物与传统方法发现的分子在进展率上并无显著差异。III期数据可能仅体现出试验周期的缩短，而非疗效的提升。

预测二：监管指南正式落地实施

FDA的AI指南草案有望在2026年定稿，要求申办者为高风险AI应用制定可信度评估计划，并提交关于模型架构、训练数据及治理机制的详细文件。欧盟AI法案的高风险条款将于2026年8月2日生效，部分药物研发AI可能被归类为高风险应用。

这为在监管关键应用中使用AI的制药企业设定了新的合规要求，但监管场景下AI模型验证的具体要求仍未明确。制药企业正等待分类标准的进一步明确，以区分“低风险”的早期发现工具与影响监管申报的“高风险”应用。

该指南重点关注影响监管决策的AI应用，明确将早期发现排除在外。这意味着目前大多数AI药物发现应用均不在监管范围内。

预测三：投资理性取代市场狂热

市场预测显示，AI药物发现市场规模将从2025年的约50-70亿美元增长至2026年的80-100亿美元，部分估算表明，生成式AI有望为制药行业整体带来每年600-1100亿美元的价值。

然而，2025年的市场趋势显示，小型AI药物发现企业正面临生存压力。

多家企业尽管获得了大量资金支持，仍彻底倒闭；另有企业宣布裁员20%以上，部分企业则寻求退市。风险投资仍集中在资金充足的头部企业，而小型企业则举步维艰。

预计市场整合将持续，实力较强的企业将收购陷入困境的资产，而弱势企业将彻底退出市场。

预测四：早期发现周期缩短，但临床阶段无加速

AI驱动的工作流程将显著缩短早期发现周期30%-40%，并将临床前候选药物研发时间缩短至13-18个月（传统方法需3-4年）。抗体设计领域的进展显示，命中率达到16%-20%，远超0.1%的传统计算基准，这是靶点到候选药物转化效率的真正进步。

然而，临床试验持续时间、监管审查周期及生产规模化进程仍未改变。生物学特性、患者招募及监管要求构成了AI无法绕过的刚性约束。

“药物研发速度提升10倍”的说法，混淆了临床前阶段加速与整体研发周期的概念——这种误导性表述损害了行业可信度。

AI在早期发现阶段展现出可量化的价值，但并未从根本上改变制药研发的经济模型。该技术仅缩短了多年研发流程中的一个环节，并未改变瓶颈步骤的效率。

预测五：强化学习智能体变革科学工作流程

一个重要的新兴趋势是，将带可验证奖励的强化学习（RLVR）应用于训练能够自主完成多步骤研究任务的科学智能体。

与依赖专家演示数据集的监督学习不同，RLVR通过计算验证（如代码执行或实验验证）提供客观奖励信号，指导智能体训练。

目前，多家机构正部署将大型语言模型与强化学习相结合的框架，实现文献综述、假设生成、实验设计、数据分析及结果总结的自动化。这些系统采用多轮交互环境，智能体采取行动、接收反馈，直至完成任务。训练架构将模型部署与智能体逻辑分离，实现并行执行和规模化部署，避免依赖冲突。

关键技术创新：该架构由三个要素组成——模型（封装推理端点）、资源（提供工具实现和验证逻辑）、智能体（协调交互过程）。这种分离使智能体能够异步调用模型进行推理、调用资源执行工具，打造真正自主的科学助手。

实际应用：科学强化学习（RL）环境目前已覆盖数学、科学文献研究、分子克隆问题及多步骤科学问题求解。经RLVR训练的智能体能够将预训练阶段习得的技能组合成新的工作流程，实现特定科学目标——这是单纯监督学习无法实现的能力。

关键局限：当前自主系统擅长执行预定义的实验方案，但在初始假设失败时，缺乏创造性问题解决能力。人类科学家在战略决策和处理意外结果方面仍不可或缺。此外，基于RLVR的训练方法在初期可能学习进度缓慢，后期才呈现陡峭的学习曲线——这种模式需要足够的耐心和计算资源支持。

预测六：自主实验室加速扩张，但仍处于实验阶段

自动驾驶实验室将迅速普及，多家机构将部署机器人设施，并为自主实验室筹集大量资金。这些“闭环”系统通过24小时不间断运行实验，加速设计-合成-测试-学习周期。AI的应用也将从发现阶段延伸至临床试验运营领域。

然而，自主实验室尚未展现出独立发现经验证药物候选物的能力。湿实验室机器人与干实验室AI的整合在组织层面仍面临复杂性，需要大量资本投入，只有资金充足的企业才能承受。

局限：尽管强化学习智能体取得了进展，但执行方案与真正科学发现之间的差距依然存在。该技术仅加速了迭代过程，无法替代科学洞察力。

预测七：地缘政治紧张背景下，中国AI保持领先地位

中国AI药物发现企业将继续保持优势地位，其在全球生物技术授权交易中的占比已从2023-2024年的21%提升至2025年第一季度的32%。

然而，地缘政治紧张、数据安全担忧及监管审查带来了巨大不确定性。部分重大合作公告涉及的企业成立时间较短，公开业绩记录有限。西方企业在华投资面临严格审查。

风险评估：西方制药企业在获取中国AI能力与管理地缘政治、监管风险之间面临艰难权衡。

预测八：蛋白质结构预测走向成熟，但未能解决药物发现核心难题

先进的蛋白质结构预测模型在预测蛋白质、DNA、RNA及配体相互作用方面，较传统方法提升了50%以上。新模型将能力延伸至结合亲和力预测，成为成熟的量产技术。

然而，准确的结构预测并不意味着靶点可成药或分子研发成功。当前模型在处理构象变化方面仍存在困难，且存在持续偏差。竞赛结果显示，新模型在蛋白质-配体相互作用预测上并未显著优于旧方法。

核心洞察：最优应用方式是将AI与基于物理学的优化相结合，而非单纯依赖预测。结构预测是药物发现成功的必要条件，但并非充分条件。

预测九：数据质量仍是主要障碍

对科技高管的调查显示，68%的受访者认为数据质量低下和治理不善是AI项目失败的主要原因。由于成本、隐私法规及数据共享限制，具有生物、药理学和临床注释的高质量、严格筛选数据集依然稀缺。

联邦学习平台将逐步兴起，通过隐私保护架构整合专有数据。然而，技术挑战包括跨机构数据标准化、知识产权问题及计算基础设施需求。

客观局限：行业面临的根本挑战并非算法复杂度，而是数据可获得性。这一障碍在2026年不太可能完全解决，但联邦学习方法可能带来阶段性进展。

预测十：首个AI发现药物有望获批，但并非确定无疑

若2026年推进监管申报并获得FDA优先审查，首个AI发现药物可能在2026年末或2027年初获批。更现实的获批时间范围是2027-2028年。

许多“AI发现”药物仍涉及大量人类干预，导致成果归属难以界定。获批之时，也不会在一夜之间变革药物研发，但将验证AI作为合法发现工具的价值。

在获批之前，整个领域仍处于“概念验证”阶段。无论多少合作、融资或会议报告，都无法替代监管批准和商业成功。

结论：审慎乐观

2026年是AI药物发现的关键考验之年。该领域已从投机性技术发展至早期临床验证阶段，但承诺与表现之间的差距依然显著。III期结果将决定AI能否大规模产出有效药物，而非仅仅缩短临床前周期。

对于我们这些为科学工作流程开发AI应用的人而言，核心信息十分明确：专注于特定流程的可量化改进，而非宣扬革命性突破。

AI缩短了早期发现周期，提高了特定应用的命中率，实现了复杂生物数据分析。能够自主进行科学推理的强化学习智能体的出现，标志着自动化能力的真正进步。这些有价值的贡献，值得行业持续投入。

然而，AI尚未解决临床验证、监管批准和商业成功的根本挑战。这项技术是强大的工具，而非万能药。

以审慎预期和严格验证态度对待AI的机构，将创造真正的价值；而追求炒作而非证据的机构，将面临市场调整。

—The End—