GSK 牵手杰克逊实验室 攻坚阿尔茨海默病

摘要：2 月 17 日，制药巨头 GSK 与 JAX-NYSCF 达成五年合作，聚焦神经退行性疾病人类细胞模型研发，以阿尔茨海默病为核心靶点，结合干细胞技术与药物研发经验，试图填补基础研究与药物开发间的鸿沟。此次合作恰逢 GSK 管理层更迭与研发布局调整期，也是杰克逊实验室整合干细胞研究资源后的重要动作，为神经疾病疗法研发注入新可能。

五年合作锚定阿尔茨海默病，干细胞成关键抓手

在神经退行性疾病研发赛道上，GSK 这次迈出了关键一步。其与杰克逊实验室 - 纽约干细胞基金会联合中心（JAX-NYSCF）的五年合作，把核心目标对准了阿尔茨海默病这一医学难题，而突破口正是患者源性多能干细胞技术。

双方计划打磨更精准的人类细胞模型，用这些 “活的模型” 解锁神经退行性疾病的生物学奥秘，进而筛选出有潜力的候选药物。简单说，就是让实验室的研究成果能更快走到临床阶段，不再让基础研究与药物开发隔着一道 “墙”。JAX-NYSCF 手握患者队列资源、自动化实验平台和成熟的干细胞技术，GSK 则有深耕神经疾病领域的研发经验，二者联手算是实打实的优势互补。

杰克逊实验室 CEO 朗・卡登直言，这次合作就是生物医药研究的未来模样，通过干细胞模型能更真实地还原人类复杂的生理机制，让研究不再停留在 “纸上谈兵”。

GSK 多线布局，新 CEO 掌舵下的研发调整

这场合作落地的时机，恰好是 GSK 的 “多事之秋”。这家伦敦药企近期动作不断，上个月刚以 22 亿美元收购 Rapt Therapeutics，拿下一款食物过敏候选药；可就在本月初，又传出了研发团队裁员的消息，一进一退间，尽显其研发布局的调整思路。

这些动作都绕不开一个关键人物 —— 新年刚上任的新 CEO 卢克・米尔斯。显然，这位新掌舵人正在为 GSK 梳理研发方向，神经疾病就是其重点布局的领域之一。不过 GSK 在这一领域的近期表现，实在算不上亮眼。去年秋天，其与 Alector Therapeutics 合作的痴呆症药物三期临床试验折戟，好在年底及时止损，以 1750 万美元预付款与 CAMP4 Therapeutics 联手，探索 RNA 靶向疗法在神经和肾病领域的应用。

此次与 JAX-NYSCF 合作，也算 GSK 在神经疾病研发上的一次 “补位”。其全球研究技术负责人克里斯・奥斯汀表示，这次合作能打造更具预测性的疾病模型，不仅能研发新药，还能精准找到最可能获益的患者，让研发少走弯路。

杰克逊实验室整合资源，干细胞研究再提速

另一边，杰克逊实验室也并非 “闲庭信步”。这家位于缅因州的研究机构，去年秋天刚收购了专注干细胞研究的非营利机构纽约干细胞基金会，此次合作的主体 JAX-NYSCF，正是这次收购后的全新身份，整合后的资源让其在干细胞领域的实力再上一个台阶。

要知道，阿尔茨海默病的研发向来是 “重灾区”，高失败率让不少药企望而却步。而干细胞技术打造的 “疾病模型”，能在实验室里模拟疾病的发生发展，比传统动物模型更贴近人类实际，这也是双方合作的核心底气。就像业内常说的，找对了模型，药物研发就成功了一半。

如今，两大机构各展所长，一边是成熟的药物研发体系，一边是前沿的干细胞技术，这场为期五年的合作，能否在阿尔茨海默病等神经退行性疾病的研发中撕开一道口子，让我们拭目以待。毕竟，对于数千万被神经疾病困扰的患者而言，每一次这样的尝试，都是一次新的希望。

参考来源：https://www.fiercebiotech.com/research/gsk-strikes-5-year-deal-jackson-laboratory-focusing-neurogenerative-drug-development

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