箭头制药(ARWR)的股票在周二上涨,此前美国FDA批准其主要资产Redemplo(plozasiran)用于患有一种罕见遗传疾病——家族性乳糜微粒血症的成年人。
该公司表示,这种药物设计用于每三个月在家自我注射一次,是FDA批准的首个针对FCS患者的药物,这种病的特点是甘油三酯水平比正常水平高出10到100倍。
根据FDA的标签信息,这种小干扰RNA(siRNA)药物和饮食改变将在美国被用于降低家族性高甘油三酯血症(FCS)的甘油三酯水平,这大约涉及6,500名美国人。
位于加利福尼亚州帕萨迪纳的Arrowhead (ARWR),与赛诺菲合作,在中国市场推广plozasiran,获得批准后,Arrowhead成为一家处于商业化阶段的生物技术公司。今年早些时候,FDA批准了该公司Redemplo的上市申请,并将11月18日设定为目标行动日期。
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