重磅！国产“脑胶质瘤克星”获批上市：穿越血脑屏障靶向狙击肿瘤

核心提示：备受关注的国产小分子靶向药物伯瑞替尼（商品名：万比锐®）近日正式获批用于治疗脑胶质瘤。这款药物凭借其出色的血脑屏障穿透能力，被誉为“胶质瘤患者的曙光”，标志着我国脑胶质瘤治疗正式迈入精准靶向时代。

一、 攻克“世纪难题”：血脑屏障不再是障碍

长期以来，脑胶质瘤的治疗面临着一个巨大的瓶颈——血脑屏障。这道生理屏障本是保护大脑的天然防线，却成了药物难以逾越的“天堑”。据统计，高达98%的小分子药物和几乎100%的大分子药物都无法有效通过血脑屏障进入脑组织，导致多数化疗药物在脑部的浓度极低，难以发挥疗效。

伯瑞替尼的出现，打破了这一僵局。作为一款高选择性c-Met抑制剂，伯瑞替尼在设计之初就充分考虑到了血脑屏障的特性。研究表明，伯瑞替尼并非P-糖蛋白（P-gp）的底物，能够有效规避血脑屏障中的外排泵机制，顺利进入中枢神经系统。

关键数据：临床研究显示，伯瑞替尼在脑脊液中的浓度可达血浆浓度的5%，这一数据远高于传统化疗药物，足以在颅内达到有效的治疗浓度。这意味着，伯瑞替尼能够像“特工”一样，轻松穿越血脑屏障，直达肿瘤病灶进行精准打击。

二、 精准狙击：改写脑胶质瘤治疗格局

伯瑞替尼的获批，是基于一项名为FUGEN的随机、对照、多中心临床研究。该研究由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士团队领衔，针对携带PTPRZ1-MET融合基因（ZM融合）的复发高级别脑胶质瘤患者展开。

疗效显著：研究结果显示，与传统的替莫唑胺剂量密度方案或含铂化疗方案相比，伯瑞替尼单药治疗显著延长了患者的中位总生存期（mOS）。伯瑞替尼组的中位OS为6.31个月，而对照组仅为3.38个月，死亡风险降低了48%。更令人振奋的是，在基线肿瘤直径≤3cm的亚组患者中，伯瑞替尼组的中位OS达到了惊人的32.5个月，生存期延长了约8倍。

安全性良好：伯瑞替尼的整体耐受性良好，常见的不良反应多为1-2级，且多为可逆性，可通过临床管理有效控制。这为长期用药提供了可能，也为患者带来了更高的生活质量。

三、 适用人群：精准检测是前提

值得注意的是，伯瑞替尼并非适用于所有脑胶质瘤患者。其适应症明确指向携带PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤（WHO 4级）或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。

因此，在使用伯瑞替尼前，患者必须进行基因检测，确认是否存在ZM融合基因。这一精准医疗的模式，确保了药物能够用在“对”的患者身上，实现疗效最大化。

四、 国产创新：从“跟跑”到“领跑”

伯瑞替尼的成功上市，是我国脑胶质瘤治疗领域的一项重大突破。它不仅是中国首个完全获批用于脑胶质瘤靶向治疗的药物，更是全球首个针对ZM融合基因的靶向药物。这背后，是江涛院士团队长达20年的潜心研究和北京鞍石生物科技的创新转化。

从发现致病基因到药物研发上市，伯瑞替尼的诞生历程，展现了我国在神经肿瘤领域的科研实力和转化能力。这一成果也被纳入世界卫生组织（WHO）中枢神经系统肿瘤分类，成为44年来唯一被纳入的中国成果。

五、 展望未来：靶向治疗新时代开启

伯瑞替尼的获批，为脑胶质瘤患者带来了新的希望。随着精准医疗的深入发展，未来将有更多像伯瑞替尼这样的靶向药物问世，为不同分子分型的脑胶质瘤患者提供个性化的治疗方案。

专家提醒：虽然伯瑞替尼疗效显著，但患者应在医生指导下规范用药，并定期进行影像学评估和不良反应监测。同时，保持良好的心态和健康的生活方式，也是战胜疾病的重要因素。

结语：伯瑞替尼的上市，标志着脑胶质瘤治疗进入了“精准狙击”的新时代。这款国产创新药的成功，不仅是科技的胜利，更是生命的希望。我们期待，未来能有更多中国原研药物问世，为全球脑胶质瘤患者带来福音。

参考文献：

1. 伯瑞替尼脑胶质瘤适应症获批新闻稿，国家药品监督管理局，2024年4月。
2. FUGEN研究数据更新，ASCO 2024。
3. 脑胶质瘤靶向治疗专家共识（2024版）。

免责声明：本文仅供参考，不能替代专业医疗建议。具体用药请咨询主治医师。