AI如何重塑创新药研发？

AI的发展使新药研发从“大海捞针”进化为“精准制导”。

文|孔祥仪 杨卫东

孔祥仪，英国伦敦大学学院硕士，研究方向为数字经济。

杨卫东，同济大学经济与管理学院教授。

18世纪，染料厂和冶金公司意外成为现代制药业的摇篮——拜耳最初是一家生产染料的化工厂，辉瑞则从柠檬酸发酵起家。今天，生物医药的创新浪潮不再仅依赖试管和显微镜，而是由原子（物质）、比特（数据）、基因（生命代码）三者驱动。这场革命的核心是计算生物学，它用算法解析生命规律，用人工智能（AI）加速药物发现，甚至定制个人化医疗方案。

不同于科幻小说的天马行空，在现实世界中，一款新药的平均研发成本超过20亿美元，耗时10年以上，失败率高达90%——这是医药行业的残酷现实。然而，AI的介入似乎正在让这场“豪赌”变得高效而精准。

01.

AI驱动药物研发变革

药物研发涉及多个阶段，包括生物标记物和靶点识别、药物发现、临床试验、监管审批和市场后监测。传统的药物创新研发遵循“倒摩尔定律”，即大约每9年，药物研发的成本会翻倍。这个过程不仅耗资巨大，而且周期漫长，即使如此，目前一款新药最终能够成功上市的概率仍不到10%。AI技术凭借数据和算法模型建立的优势，可以在很大程度上避免研发过程中的人为因素干扰，使药物早期发现所需时间缩短，从而提升效率及回报率。

AI将药物研发从实验室里的“湿实验”转向了计算机上的“干实验”。在药物发现阶段，AI可以基于数据集建构模型，在靶点发现、蛋白质结构预测、化合物虚拟筛选、成药性预测等方面发挥作用，提高药物靶点准确性和药物研发成功率。在临床前阶段，可以利用算法完善传统药代/药效动力学模型，进行复杂数据分析；同时，利用AI技术检测实验室样本动态，可以提高试验精确度，减少检查时间。在临床阶段，可以通过AI预测模型和分析大量历史试验数据，协助设计更优的试验方案；可以利用自然语言处理等技术，挖掘潜在适用人群，匹配受试者与临床方案；还可以辅助数据整理、数据分析、处理生物标志物统计预测等，减少临床数据管理成本。在药物研发的后期，AI可以协助统计数据，整理撰写监管文档、医疗报告，还可以帮助完成数据驱动的多渠道市场营销与销售，进行更个性化的推广，结合多源数据分析重塑患者就医流程。

目前，全球新药研发已进入智能化时代，聚焦癌症、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求的领域，通过下一代AI系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的AI药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物，推进并加速创新药物研发。

02.

AI制药的未竟之挑战

AI是超级助手，而非替代者。

首先，AI在药物发现中的应用依赖于大量的生物医学数据，而目前的数据质量仍存在较大差异。公开数据集虽然为AI模型提供了基础，但它们往往缺乏统一的标准和结构，这使得数据的可信度、可重复性和可扩展性存在问题。此外，许多高质量的商业数据被大型制药公司封闭使用，仅有一小部分进入公共领域。很多AI公司只能依赖有限的公开数据，这限制了AI模型的训练效果和泛化能力。在全球化合作中，数据隐私法律的不同、地缘政治的不确定性进一步限制了跨国数据共享和合作的深入发展，导致很多创新无法有效地从全球数据中获益。

其次，当前大多数AI模型（如深度学习、图神经网络等）是“黑箱”性质的，这意味着即使模型可以做出准确的预测，它们也无法清楚地解释为何得出这一结论。在药物研发中，AI模型的“黑箱”特性使药企和监管机构在评估其科学性和可靠性时面临困难。药物研发是一项高风险的工作，药物的每一步决策都可能对患者健康产生直接影响，因此AI模型的透明性和可解释性尤为重要。

最后，现有伦理及监管框架之间的平衡也是一大问题。AI技术生成的分子或药物机制可能超出传统生物医药的认识范围，而监管机构往往需要时间来制定新的标准和流程。AI模型可能会产生一些伦理上的争议，如数据使用是否合规、AI模型决策过程是否透明等。如何在技术进步与伦理标准之间取得平衡，仍是当前制药行业面临的重要课题。

未来，AI制药将突破技术与商业化瓶颈，推动医药健康行业高质量发展，我们或许能看到更多AI发现的药物治愈癌症、阿尔茨海默病等顽疾。这场AI革命使药物研发不再依赖偶然发现（如青霉素的发现），而是成为算法与生命科学紧密合作下的确定路径。

*本文刊登于《科学画报》2025年第9期人工智能专栏，更多相关内容欢迎订阅。

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