基因慧报：生物合成实现99%稀土回收，海关超1000万采购试剂耗材，5万人基因组测序在泰国完成

▍产业简报/GeneMail No.250

企业和资本

1.uniQure公司暂停Fabry病基因疗法中高剂量给药

2月6日，uniQure公司宣布因其Fabry病基因疗法AMT-191在I/II期试验中出现两例无症状3级肝酶升高（剂量限制性毒性），已暂停中、高剂量组给药。受试者对皮质类固醇治疗有反应，低剂量组未报告严重不良事件。公司正进一步评估以确定后续剂量。

2.天津海关口岸门诊部超1000万元采购年度试剂耗材

2月4日，根据公开招标公告，天津国际旅行卫生保健中心（天津海关口岸门诊部）采购2026年试剂耗材，预算1055.09万元，合同期限一年，不接受联合体投标，其中超83%预算不接受进口产品参与投标，投标截止时间为2026年02月28日09点30分。

3. 多癌种早筛进入DTC阶段

2月4日，领先的数字健康平台Hims & Hers宣布推出多癌早期检测（MCED）服务，通过与GRAIL公司合作，为用户直接提供Galleri®血液检测。该检测可筛查50多种癌症信号，并预测信号来源部位，尤其适用于目前缺乏常规筛查手段的癌症类型（如胰腺癌、卵巢癌）。

4.Illumina收购PacBio的短读长资产

2月2日 ，PacBio完成向Illumina出售其短读长测序技术相关特定知识产权与资产的交易。Illumina通过此次收购获得了Omniome的SBB（ Sequencing by Binding）核心资产。 交易费用为4810万美元，约为PacBio 2021年收购Omniome时的8亿美元的1/17。基因慧认为，这也反映短读长技术领域的激烈的专利和市场竞争。

参考信息>>https://investor.pacificbiosciences.com/news-releases/news-release-details/pacbio-completes-sale-short-read-sequencing-assets

5.全球首个实体瘤MRD伴随诊断申请

2月2日， Natera公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其Signatera™ CDx（伴随诊断）的上市前批准（PMA）申请，用于检测可能从阿替利珠单抗（Tecentriq®，泰圣奇）治疗中获益的肌肉浸润性膀胱癌患者的分子残留病（MRD）。这是全球首个实体瘤MRD伴随诊断申报。

6. 因为出现脑瘤FDA暂停基因疗法试验

1月28日， FDA宣布对生物技术公司Regenxbio(纳斯达克代码：RGNX)的两项基因疗法临床试验实施临床暂停，原因是一名参与试验的5岁儿童在接受治疗后出现脑瘤。 受此消息影响，Regenxbio股价周三暴跌近17.9%，盘前交易中跌幅一度达30%。

技术和产品

7. 生成式AI实现RNA适配体的单轮进化

2月6日，《自然-生物技术》发布研究成果，一种生成式人工智能框架GRAPE-LM（基于活性引导进化与语言模型的RNA适配体生成器），能够通过单轮实验生成短RNA结合分子。在基于CRISPR-Cas的细胞内筛选引导下，该框架在适配体进化方面的效果优于传统多轮方法。

参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41587-026-03008-4

8.水稻杂交制种技术突破

2月4日《自然·通讯》研究显示，通过突变HER1基因，可显著提高水稻不育系的柱头外露率和体积，从而有效提升杂交稻制种效率，为解决杂交种子产量瓶颈提供了新方案。

9.多组学图谱平台助力T细胞精准编程

2月4日，《自然》杂志发表研究，团队成功构建了一个整合转录组与表观遗传数据的多组学图谱平台，系统解析了CD8+ T细胞分化过程中的转录因子活动图谱，为精准编程T细胞状态提供了全新工具。

参考信息>> https://www.nature.com/articles/s41586-025-09989-7

10.5万泰国人全基因组测序成果发布

2月2日，《自然-健康》系统报道泰国基因组计划首阶段（2020-2025）成果，完成5万泰国人全基因组测序，建成泰国专属人群基因组参考数据库，并成功构建将基因组学整合至国家公共卫生体系的可行模型。

参考信息>> https://www.nature.com/articles/s44360-026-00059-4

11.蛋白质语言模型定制CRISPR-Cas酶特异性

2月2日，《自然·生物技术》发表研究，团队利用蛋白质语言模型成功定制了多种Cas酶的PAM（原型间隔区邻近基序）特异性，为CRISPR基因编辑工具的应用拓展了灵活性。

参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41587-025-02995-0

12.酵母合成草酸实现高效稀土回收

1月30日，《自然·通讯》一项研究显示，研究人员利用东方伊萨酵母构建了一个生产平台用以生物合成草酸，成功从低品位矿石中实现了99%的稀土元素回收，为可持续资源回收提供了新方法。

参考信息>>https://www.nature.com/articles/s41467-026-68957-5

13.光驱动生物制造实现非天然产物高效合成

1月29日，《自然·催化》报道，研究人员通过对大肠杆菌进行工程化改造，整合了基于黄素的光生物催化与天然酶促反应，实现了多种非天然产物的高效半合成与全合成光生物制造，并在生物反应器中展示了可扩展的生产能力。

14.工程菌“活体胶水”靶向治疗肠道出血

1月19日，《自然·生物技术》介绍，科学家成功将细菌工程化为一种治疗性“活体胶水”，使其能自主检测胃肠道出血并分泌粘附及治疗蛋白，在炎症性肠病小鼠模型中实现了靶向粘膜粘附、促进愈合和减轻炎症的效果。

政策和监管

15.湖南出台新政支持湘潭医疗器械产业发展

2月6日，湖南省政府发布《关于支持湘潭市医疗器械产业高质量发展的若干措施》的通知，重点内容包括微创手术器械相关技术创新、医疗器械成果转化以及优化二类医疗器械首次注册审评等。基因慧曾调研湘潭市医疗器械产业园，了解省级产业园区具备的管家级服务、CDMO等创新转化平台和务实团队。

参考信息>>

16.美国医保将覆盖多癌早筛产品

2月4日，美国国会通过法案，经FDA批准的多癌早期检测（MCED）产品自2029年起可纳入联邦医疗保险（Medicare）报销范围。报销将参照现有粪便DNA检测费率，分阶段覆盖不同年龄段的参保人。基因慧观察到，1月29日，Grail宣布其多癌早筛（MCED)产品Galleri完成了FDA PMA提交。

17.国家药监局更新第三类医疗器械临床审批目录

2月3日，国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心（CMDE)发布《需进行临床试验审批的第三类医疗器械目录（2026年修订版）。包括：含活细胞的组织工程医疗产品、植入式脑机接口医疗器械、植入式心脏节律管理设备、植入式心室辅助系统、植入式药物输注设备、人工心脏瓣膜和血管内支架、可吸收四肢长骨内固定植入器械、植入式心房分流设备、中枢神经损伤修复器械等9类。

参考信息>>https://www.cmde.org.cn/directory/web/cmde/images/1770104380143044642.doc

18. 临检中心主办高通量测序技术培训大会

由国家卫生健康委临床检验中心主办的2026年“全国遗传病基因检测室间质量评价总结暨高通量测序技术培训大会”，将于2026年4月17日至4月19日在武汉举行，限300人。报名信息参见如下链接。

参考信息>>https://www.nccl.org.cn/showMeetDetail?code=05&id=284

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