百悦达®落地齐鲁，山大齐鲁医院李杰教授谈血液肿瘤精准诊疗新篇

齐鲁晚报·齐鲁壹点记者 张晓丽 实习生 武润洁

编者按：血液肿瘤谱系复杂，淋巴瘤作为我国最常见的血液系统肿瘤之一，因分型多、起病隐匿、易复发等特点，长期困扰着临床诊疗与患者生存。近日，百济神州自主研发的新型BCL2抑制剂百悦达®（索托克拉片）获国家药品监督管理局批准，用于经治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）及复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者，并于2026年1月13日在山东大学齐鲁医院开出山东省首张处方，让这款“中国首发”的创新药正式惠及本土患者。日前，齐鲁晚报·齐鲁壹点记者专访了深耕淋巴疾病诊疗十五载的山东大学齐鲁医院血液科主任医师李杰教授，从发病现状、诊疗突破、创新药价值到可及性提升，全方位解读我国血液肿瘤诊疗的发展与变革，为患者带来前沿医疗资讯。

齐鲁壹点：李杰教授您好，请您介绍一下我国血液肿瘤目前的发病现状，发病原因有哪些呢？

李杰主任：血液肿瘤主要涵盖淋巴瘤、多发性骨髓瘤、白血病三大类，此外还有少量骨髓增殖性肿瘤、骨髓增生异常综合征。总体来看，这几年各类血液肿瘤都有明显增加趋势，其中淋巴瘤、骨髓瘤的增长最为突出。目前淋巴瘤已成为所有血液肿瘤中的第一大类型，骨髓瘤此前较为少见，如今发病率也显著攀升。

值得注意的是，淋巴瘤中的少数亚型，比如慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症、套细胞淋巴瘤，增长势头更为明显。我们科深耕淋巴瘤诊疗十五载，是全国较早开展该领域诊疗工作的科室，对这种变化体会尤为深刻。以前慢淋患者特别罕见，现在一年我们科新增慢淋、套淋患者就有10多20例，已不再是少见病。

发病原因方面，部分机制尚未完全明确，但老龄化是我们体会最显著的核心因素。慢淋、套细胞淋巴瘤均以老年人为主要发病人群，50岁以下患者极少。随着社会经济发展、人均寿命延长，老龄化程度加剧，这类疾病的发病率自然随之上升，这一点与西方世界的发病规律相契合，目前我国慢淋发病率虽仍低于西方，但增长趋势明确。此外，发病可能还与饮食结构、社会环境等多种因素相关。

齐鲁壹点：好的李教授，关于慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤以及套细胞淋巴瘤的主要治疗方式，近年来在传统诊疗方法的基础上，有什么新的诊疗方案吗？

李杰主任：慢性淋巴细胞白血病（简称慢淋）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是同一种疾病的不同表现形式，套细胞淋巴瘤（简称套淋）则介于慢淋与侵袭性较强的淋巴瘤之间，这两种疾病均以老年人为主要患病群体。近年来，二者的诊疗模式，尤其是治疗方案，发生了革命性变化。

传统治疗中，慢淋主要采用化疗或简单口服化疗药物，套淋则强调使用较强的化疗方案，化疗在当时的治疗中占据核心地位。但随着靶向治疗的兴起，这一格局被彻底改变。对于慢淋，BTK抑制剂等靶向单药治疗效果显著优于化疗，化疗已逐渐被淘汰，不再作为优选方案，目前以靶向治疗为主，多数患者病情能得到良好控制，生存期明显延长，不过传统靶向治疗难以实现深度缓解，很多患者需带瘤长期生存。

套淋的治疗中，化疗仍有一定重要性，但非化疗方案的优势日益凸显。BTK抑制剂、BCL2抑制剂、利妥昔单抗等药物组成的联合方案，疗效已展现出超越传统化疗的潜力。其中，BCL2抑制剂是近年来的重要突破，索托克拉作为最新上市的BCL2抑制剂，在我国率先获批落地，初步临床数据显示其疗效强效、安全性良好，为患者带来了新选择。我们科近期就有一位复发的老年套淋患者，因年龄大不适合化疗，恰好赶上索托克拉获批可及，用药后目前状态良好。

齐鲁壹点：能否请您简单聊聊，索托克拉相较于之前的药物有什么大的突破或者优点呢？

李杰主任：目前不同BCL2抑制剂之间缺乏头对头的直接比较数据，各自存在独特优势，但索托克拉作为新型BCL2抑制剂，在疗效和安全性上均表现亮眼。这一优势可能源于其分子结构的优化，使其对BCL2靶点的选择性更强，能精准发挥作用，同时降低脱靶毒性，安全性更有保障。

作为我国较早上市的此类新药，索托克拉不仅为复发难治患者提供了新的治疗路径，更有望推动慢淋、套淋治疗模式的升级，改变传统治疗的局限，为追求深度缓解创造了条件。

齐鲁壹点：对于BCL2抑制剂，它有什么比较独特的作用机制或者未来潜力吗？

李杰主任：BCL2是一种抗凋亡基因，在肿瘤细胞中高表达时，会阻止细胞正常凋亡，导致肿瘤细胞在血液、骨髓中大量堆积，进而形成肿瘤。BCL2抑制剂的独特作用机制，就是特异性结合并抑制BCL2蛋白活性，打破肿瘤细胞的抗凋亡过程，诱导其进入凋亡程序，这种作用方式在慢淋、套淋等疾病中针对性极强，疗效显著。

其未来潜力已得到多项研究数据支撑，核心突破在于推动治疗模式从“持续治疗”向“有限期治疗”转变。BCL2抑制剂联合用药后，可在较短时间内实现深度缓解，甚至检测不到体内残留病灶，让患者有望在固定疗程后停药，且长期不复发，这种有限期治疗模式，能极大提升患者生活质量，为实现治愈目标奠定基础。

齐鲁壹点：目前慢淋、套淋的治疗目标是怎样的呢？

李杰主任：治疗目标的演变与诊疗技术的进步密切相关，此前慢淋、套淋的治疗核心是“控制病情、带瘤生存”，但患者复发率较高，且难以摆脱长期用药的负担。随着BCL2抑制剂等新药的出现，治疗目标已实现根本性升级，从单纯控制病情，逐步转向追求深度分子学缓解，甚至探索治愈可能。

以前临床普遍认为这类疾病无法治愈，如今通过精准靶向治疗，部分患者可在短期治疗后停药，实现长期无复发生存，即便后续复发再进行针对性治疗，整体预后也能显著改善。未来，治疗将更强调个体化分层，根据患者年龄、体能状态、病情分期及基因特征，制定差异化方案，在控瘤的同时，最大化降低用药毒性，提升患者生存质量。

齐鲁壹点：在血液肿瘤诊疗发展的这几十年间，中国的血液肿瘤治疗经历了从跟跑、并跑到领跑的过程。您对这类患者的治疗变化有着怎么样的感触？

李杰主任：这种转变让我们临床医生深感振奋，也为患者感到庆幸。不可否认，过去我国在血液肿瘤新药领域与国外存在明显时间差，国外新药往往已临床应用数年、积累大量数据后，我们国内才迎来进口药或仿制药上市，患者难以及时享受到最新治疗成果。

但近年来，这个时间差不断缩短，甚至实现了弯道超车。像索托克拉这类创新药，率先在中国获批上市，比国外应用更早，这是前所未有的突破，标志着我国在血液肿瘤领域已从“跟跑”迈入“领跑”阶段。这一成就离不开国家对创新药研发的重视与支持，更得益于我国临床研究水平的提升——索托克拉的核心研究数据大量来自中国患者，充分体现了我国临床科研的实力，也为中国诊疗方案引领全球奠定了基础。

以前我们多是跟随国外的治疗指南和研究方向，现在我们有了自己的创新药和临床数据，未来有望主导更多国际多中心研究，制定更贴合中国患者的诊疗标准，这是让我们中国人倍感骄傲的事情。

齐鲁壹点：您也提到索托克拉目前已经在全国正式落地了。这类创新药物，除了疗效和安全性之外，老百姓最关注的就是可及性问题。对于此类创新药物，我们应当如何推动其更好地惠及患者？

李杰主任：新药获批只是第一步，让患者“用得上、用得起、用得对”才是核心目标。这需要多方面协同发力，首先是完善保障体系，降低用药负担。目前这类创新药价格较高，且多数未纳入医保，患者自付压力较大。希望未来能推动索托克拉等新药纳入国家医保目录，同时大力发展商业保险，提升患者保险意识，让商业保险成为医保的重要补充，切实降低患者用药成本，避免“好药难及”的困境。

其次是强化规范诊疗与患者教育。再好的药物也不是万能的，需精准匹配患者病情。比如部分七八十岁的慢淋患者，服用BTK抑制剂即可实现良好控瘤，寿命与正常老人接近，就无需盲目使用高价新药；而对于年轻患者、BTK抑制剂治疗无效或不耐受的患者，索托克拉等新药则能发挥关键作用。作为全国淋巴瘤规范治疗中心和科普教育基地，我们将持续推动规范诊疗理念的普及，加强对基层医生和患者的科普宣讲，引导合理用药，让每一种新药都能发挥最大临床价值。

齐鲁壹点：好的李教授，据了解，山东大学齐鲁医院血液科是全国遴选的淋巴瘤规范治疗中心，您可以介绍一下咱们血液科的相关工作吗？

李杰主任：我们科的淋巴疾病诊疗特色极为鲜明，早在15年前就明确将淋巴疾病诊疗作为核心发展方向，经过多年积累，在全国范围内已形成较高知名度和影响力，各类淋巴疾病的诊疗经验都十分丰富，也亲历了这些年血液肿瘤发病及诊疗模式的诸多变化。

目前我们科是全国遴选的淋巴瘤规范治疗中心，也是全国科普教育基地，在山东省淋巴瘤诊疗领域具有重要引领作用，得到了业内及患者的广泛认可。我们的诊疗区域为血液肿瘤病区F7A（7楼A区），未来将持续在新药应用、临床试验、科研创新等方面发力，带动山东省淋巴瘤规范诊疗工作高质量发展。

齐鲁壹点：作为全国淋巴瘤规范治疗中心、全国科普教育基地，您能向大家透露一下门诊时间和科普渠道吗？

李杰主任：我的门诊时间有两个时段，周三上午在华美楼一楼干部保健门诊，为普通专家号；周四下午是血液病知名专家门诊。抖音号我近期刚开通，账号名称是“淋巴瘤血液病李杰医生”，大家搜索就能找到。我在抖音上分享的内容都偏向科学性，聚焦淋巴疾病诊疗科普，也希望能通过这个平台积累更多粉丝，让更多人了解血液肿瘤的规范诊疗知识。

作为全国淋巴瘤规范治疗中心、全国科普教育基地，我们不仅要做好自身的诊疗和科研工作，更要扛起引领责任，在新药临床应用、临床试验开展、科研成果转化等方面持续走在前列，带动山东省乃至周边地区的淋巴瘤规范诊疗水平提升，让更多患者在家门口就能享受到高质量的医疗服务。