上海
2月4日，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公布了一项为期12周的2期临床试验结果，该试验评估了apecotrep（BI 764198）的疗效和安全性。Apecotrep是一款口服非免疫抑制性的TRPC6抑制剂，拟开发用于治疗原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。蛋白尿是反映肾脏损伤的关键指标，相比安慰剂，接受20mg剂量apecotrep治疗的患者组的蛋白尿降低了40%。
该研究成果已发表于《柳叶刀》，并在2025年美国肾脏病学会（ASN）肾脏周大会上报告。3期临床试验目前正在招募原发性FSGS的成人及青少年患者。此外，另一项评估apecotrep在其他蛋白尿性肾病中安全性和疗效的2期临床试验将于今年第一季度启动。
原发性FSGS是一种罕见且具进展性的肾病，最终可发展成肾衰竭。尽管疾病严重且给患者带来沉重负担，目前仍尚无获批的靶向疗法。能够从疾病根本机制入手的靶向疗法仍存在巨大的未被满足医疗需求。
在原发性FSGS中，足细胞（负责肾脏滤过功能的细胞）上的瞬时受体电位通道6（TRPC6）被认为处于过度激活状态。这种过度激活会导致过量钙离子进入细胞，引起足细胞的持续损伤和丢失，最终导致蛋白尿并推动肾脏疾病进展。Apecotrep作用机制旨在对抗TRPC6的过度激活，通过降低蛋白尿来保护足细胞，从而减缓疾病进程。
鉴于其作为原发性FSGS治疗新选择的潜力，apecotrep治疗该适应症已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。
参考资料：
[1]勃林格殷格翰在研药物apecotrep在II期肾病试验中实现蛋白尿降低. From https://www.prnasia.com/story/521294-1.shtml
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