小核酸领域又一重磅交易

近日，圣因生物宣布与罗氏旗下基因泰克达成全球研发合作与许可协议，后者将获得圣因生物一款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利。根据协议，圣因生物将获得2亿美元的首付款，以及高达15亿美元的开发和销售里程碑付款。

而就在三个月前，圣因生物刚与礼来达成一项总额超12亿美元的RNAi药物研发合作。

短期内连续与两家跨国制药巨头达成重磅合作，既印证了圣因生物LEAD技术平台的实力，也凸显出小核酸领域已成为全球新药研发的关键竞争赛道。

01

平台优势

圣因生物成立于2021年，由RNAi领域的先驱团队创立并领导。

其核心优势在于独有的LEAD™（新型配体与增效基团协同递送）技术平台。该平台通过设计靶向特定受体的配体，实现向肝外组织的精准递送；并协同独家创新的增效基团，从而高效调控药物的组织选择性及药学特性，已成功实现对脂肪细胞、肌肉细胞及免疫细胞等核心细胞的高效递送。

该平台另一大优势在于支持半年乃至每年一次皮下给药，并拥有与GalNAc技术相当的安全性。

图片来源：圣因生物官网

基于该平台，圣因生物已开发多款RNAi药物候选药物，其中5款已进入临床阶段，覆盖免疫介导性疾病、肥胖症和心血管代谢疾病等多领域。

圣因生物临床阶段候选药物

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

递送技术一直是RNAi药物研发的重大挑战，特别是肝外递送。礼来、罗氏相继相中圣因生物，侧面印证了LEAD平台的价值。

根据圣因生物与罗氏的协议，圣因生物将负责合作药物的早期研发，而基因泰克则负责该药物后续所有的临床开发和商业化活动。

与礼来的合作，圣因生物将负责为双方合作项目筛选并确定最优RNAi活性分子，礼来公司将负责后续药物的IND申报研究、临床开发和商业化。

这一合作模式精准契合了当前生物技术领域的创新生态，即“小型Biotech专注前沿探索，大型Pharma主导临床与市场转化”的高效分工。

在更早之前，圣因生物与国内药企信达生物达成战略合作协议，共同开发靶向血管紧张素原（AGT）的siRNA候选药物SGB-3908，用于治疗高血压。

根据合作协议，双方将共同推进SGB-3908的开发至一定阶段，同时，信达生物将获得独家选择权并可在未来支付行权费以获得SGB-3908在全球不同范围内的独家开发、生产和商业化的权利。信达生物行权后，圣因生物还将有权获得后续研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及商业化后基于净销售额的分级提成。

目前，这款药物已启动2期临床。根据此前在2025年AHA大会公布的1期临床结果，SGB-3908单次给药实现持久强效的AGT水平降低以及初步的血压下降单次给药后，血清AGT水平得到显著且持久降低，最大降幅超过95%，且在6个月内降幅维持稳定。同时，安全性和耐受性良好，未观察到重度不良事件或严重不良事件。

圣因生物另一款进入临床2期的候选药物SGB-9768（靶向C3 siRNA）同样表现亮眼。

根据圣因生物在ASN 2025大会上展示的1期临床数据，SGB-9768单次给药后，血清C3水平呈剂量依赖性、显著且持久降低，同时补体旁路途径活性几乎完全被抑制；且安全性和耐受性良好，支持进一步的临床开发。

02

交易不断

过去十年，肝外递送技术的突破，为小核酸药物迈入主流慢病治疗领域扫清了最后的障碍。

根据弗若斯特沙利文统计，全球小核酸药物市场增长强劲且持续，从2019年的27亿美元增长至2024年的57亿美元，复合年增长率达16.2%。而随着肝外靶向递送技术的持续突破，其市场规模预计到2034年将达到549亿美元。

海外龙头药企频频释放利好。

以siRNA技术为代表的Alnylam公司预计其四款自主商业化的siRNA药物在2025年带来收入接近30亿美元，同比增长81%，推动公司实现非GAAP盈利。

以ASO技术为代表的Ionis预计其首个自主商业化产品Tryngolza（olezarsen）峰值销售额将超过20亿美元。

与此同时，全球小核酸领域的交易活动近年来显著升温。2025年，该领域潜在总交易额飙升至365亿美元。诺华、礼来、罗氏、GSK、BI等跨国制药巨头通过管线合作、技术平台授权及并购等多种方式加码布局小核酸赛道。

中国药企凭借高效的研发效率和工程创新两大优势，已成为核酸药物交易市场中的核心力量。

2025年9月，舶望制药就多款心血管产品与诺华达成合作，获得1.6亿美元的预付款，以及高达52亿美元的潜在总里程碑价值。

值得注意的是，这不是诺华第一次从舶望制药买进资产。此前2024年1月，诺华与舶望制药首次达成合作，共同开发多款针对心血管疾病的创新siRNA药物，总金额高达41.65亿美元。

2025年9月，迈威生物与Aditum Bio达成NewCo交易，成立新公司Kalexo Bio。迈威生物许可Kalexo公司一款临床前的心血管领域双靶点siRNA创新药2MW7141全球权益。作为回报，迈威生物将从Kalexo获得最高可达10亿美元的预付款和里程碑付款，以及低个位数的特许权使用费。同时，迈威生物将在符合约定条件下另外获得Kalexo总计双位数的A轮优先股。

2025年8月，维亚臻与赛诺菲（Sanofi）达成协议，后者获得靶向载脂蛋白C-III（APOC3）的RNAi药物VSA001（Plozasiran）大中华区开发和商业化权利。而维亚臻获得1.3亿美元预付款，以及有权在NMPA批准相关适应症后获得高达2.65亿美元里程碑付款。

2025年5月，靖因药业与CRISPR Therapeutics就下一代长效Factor XI（FXI）靶向siRNA疗法SRSD107达成共同开发协议，靖因药业获得首付款9500万美元，并有资格获得超8亿美元的预付款和里程碑付款。

更早之前，2024年瑞博生物与勃林格殷格翰达成合作，共同开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎的小核酸创新疗法，总交易金额超过20亿美元。

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结语

近年来，小核酸药物频频冲击心血管-代谢、乙肝“功能性治愈”、减重等几乎所有热门慢病赛道，有望成为继小分子和抗体药物之后又一主流药物类别。

小核酸候选药物治疗领域分布

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

而在这场竞争中，中国创新力量不再仅仅是技术追随者，而是通过自主研发的平台技术，成为全球RNAi药物研发的关键参与者。

小核酸候选药物数量原研单位排行

图片来源：药智数据-全球药物分析系统

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