全球首个iPSC胰岛细胞疗法或于2026年上市，1型糖尿病迈向“功能性治愈”

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前 言

如果一种疗法，能让1型糖尿病患者不再随身携带胰岛素、不再为夜间低血糖提心吊胆，甚至重新获得体内自主分泌胰岛素的能力，它意味着什么？

过去近百年，胰岛素的发现拯救了无数生命，却也无形中固化了一种治疗逻辑：糖尿病只能被“管理”，无法被修复。而如今，这条逻辑正在被松动。

随着全球首个基于诱导多能干细胞（iPSC）的胰岛细胞疗法推进至关键临床阶段， VX-880干细胞衍生胰岛疗法并被业内普遍预期于2026年前后完成商业化落地，1型糖尿病治疗，第一次出现了从“终身替代”走向“功能重建”的现实可能。改变并非轰然登场，而是悄然逼近。

01 被长期忽视的生存现实：1型糖尿病到底难在哪里

在所有慢性疾病中，1型糖尿病是最容易被外界低估的一种。它往往在儿童或青少年时期确诊，患者终其一生都要与胰岛素为伴。

医学本质上，这是一种典型的自身免疫性疾病：免疫系统错误地摧毁了胰岛β细胞，导致体内胰岛素“彻底断供”。

与2型糖尿病不同，1型糖尿病并不存在“功能残余”，患者只能依赖外源胰岛素维持生命。

但胰岛素并不是人体原生的动态调节系统。即便借助胰岛素泵与连续血糖监测，全球范围内仍有大量患者难以将糖化血红蛋白稳定控制在理想区间。

更现实的威胁，来自不可预测的低血糖事件——它可能发生在深夜、运动中，甚至睡梦里，轻则意识模糊，重则昏迷乃至死亡。

正因如此，临床上有一类1型糖尿病患者被视为“最高危人群”：他们对低血糖失去感知，却又频繁发生严重低血糖。这并非管理问题，而是生存问题。

02 为 从“补胰岛素”到“造胰岛细胞”：治疗逻辑的根本转向

过去几十年，糖尿病治疗的技术进步集中在两个方向：胰岛素更精准，血糖监测更实时。但无论设备多先进，本质始终是替代疗法。

iPSC胰岛细胞疗法的出现，第一次跳出了这条路径。其核心并不是“给多少胰岛素”，而是“是否能让身体重新拥有分泌胰岛素的细胞”。

通过诱导多能干细胞在体外定向分化为成熟胰岛细胞，再移植回患者体内，这些细胞可以在血糖升高时自主释放胰岛素，在血糖下降时自动“收手”。这并非机械响应，而是接近生理状态的动态调节。

在已经公开的多项临床随访数据中，接受该疗法的重症1型糖尿病患者体内，曾经无法检测的C肽水平重新出现并持续稳定；多名患者逐步减少甚至完全停用外源胰岛素；血糖达标时间显著提升，严重低血糖事件消失。

这些指标并不只是数字的变化，而是意味着患者第一次重新获得“被身体托底”的安全感。

03 安全性与现实边界：医学进步从不走捷径

任何突破性疗法，都绕不开安全性的拷问。尤其是细胞治疗，免疫排斥、感染风险、长期稳定性，始终是临床关注的核心。

在相关临床推进过程中，监管机构曾因个别严重不良事件介入审查，这一度引发外界担忧。但独立数据监测委员会的复核结果显示，这些事件并非由细胞疗法本身直接引发，试验随后恢复推进。

值得注意的是，这类疗法目前仍需配合免疫抑制策略，以避免移植细胞被免疫系统清除。这也决定了它并非适用于所有患者，而是优先面向低血糖风险极高、传统治疗已难以保障安全的人群。

医学从来不是一步到位的奇迹，而是风险、收益与现实需求之间的反复权衡。正是这种谨慎推进，才让“功能性治愈”不至于停留在口号层面。

04 为 当“功能性治愈”第一次变得具体

如果一名1型糖尿病患者，可以在不依赖外源胰岛素的情况下，长期维持稳定血糖、不再经历严重低血糖，这是否已经改变了疾病的本质？

医学界用“功能性治愈”来描述这种状态：疾病的根源未必被彻底抹去，但它不再主导生活。

iPSC胰岛细胞疗法所代表的，并不仅是一款新产品，而是一种新的医学想象——人类是否能够通过重建关键细胞，修复那些曾被认为不可逆的慢性疾病。

2026年，或许不会是终点，却很可能成为1型糖尿病治疗史上一个清晰的分界线。

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