儿童生长激素制剂获批：告别每天一针的痛苦，让长高不再是负担

对于确诊生长激素缺乏症（PGHD）的孩子和家长来说，治疗往往是一场漫长且伴随着泪水的持久战。 过去三十多年，标准的治疗方案一直是每日注射重组人生长激素。虽然疗效确定，但“每天都要打针”的恐惧、疼痛以及生活的不便，让很多家庭难以长期坚持。 多项研究显示，在真实世界中，漏打、生长速度不达预期，并不少见。正是在这样的背景下，长效生长激素成为研发重点之一 [1]。

1 月 26 日，NMPA 官网显示，隆培促生长素（lonapegsomatropin）获批上市，用于治疗儿童生长激素缺乏症。这意味着，这部分患儿终于迎来了“每周打一次”的治疗新选择。

1. 从每天一次到每周一次的跨越

生长激素缺乏症的核心问题并不复杂：孩子垂体分泌的生长激素不足，导致生长速度长期低于同龄人。治疗的本质就是把缺少的激素“补”进去。

隆培促生长素是一种“前药型”的长效人生长激素。它的设计非常巧妙：通过一种可逆的连接方式，把未改造的生长激素暂时保护起来，进入人体后再逐步释放。 值得注意的是，它释放出的活性成分，仍然是与人体自身生长激素氨基酸序列完全一致的促生长素，因此作用通路并没有被改变 [2]。

瞬时偶联

2. 疗效对比：不输每日针剂，甚至略优

家长最关心的问题莫过于：打针次数少了，效果会不会打折？ 在关键的 III 期临床研究（heiGHt 研究）中，研究人员对比了每周一次隆培促生长素与每日一次生长激素的疗效。结果显示：

• 生长速度： 治疗 52 周时，每周一次用药组的年化生长速度为 11.2 cm/年，而每日注射组为 10.3 cm/年。
• 身高改善： 每周一次用药组的身高标准差评分（SDS）改善幅度也更大。
• 安全性： 两组在骨龄进展、安全性以及不良事件发生情况上总体相当 [2]。

而国内开展的 III 期研究结果也与此前在欧美开展的多国研究 [2] 高度一致，这为本次获批提供了坚实的数据基础。

3. 长效生长激素的百花齐放

近几年，国际上已进入临床或上市的同类长效产品并不少见，虽然目标一致，但技术路线各有千秋：

• Somapacitan： 通过与白蛋白结合来延长作用时间。
• Somatrogon： 属于生长激素-hCG 片段融合蛋白。
• Pegpesen（国内）： 采用了 Y 型聚乙二醇化技术。

这些药物在 III 期研究中，均显示其一年生长速度不低于每日注射方案。但需要注意的是，它们的分子结构、体内代谢方式和给药细节并不相同，因此在临床上不能简单互换。

总结

隆培促生长素的获批，让“按时打针”这件事变得更容易实现。它的优势主要体现在给药频率大幅降低，从而规避了孩子因恐惧或遗忘导致的漏针，利于长期坚持。 当然，是否适合每一个孩子，仍需要由专业医生结合孩子的年龄、骨龄、依从性以及家庭经济情况来综合判断。

参考资料

[1] Maniatis A, et al. Long-Acting Growth Hormone Therapy in Pediatric Growth Hormone Deficiency: A Consensus Statement. J Clin Endocrinol Metab. 2025;110(4):e1232-e1240.

[2] Thornton PS, et al. Weekly Lonapegsomatropin in Treatment-Naïve Children With Growth Hormone Deficiency: The Phase 3 heiGHt Trial. J Clin Endocrinol Metab. 2021;106(11):3184-3195.