产业新闻 | 强生单抗皮下注射组合疗法再获FDA批准；自身免疫CAR-T疗法获FDA突破性疗法认定……

强生单抗皮下注射组合疗法再获FDA批准

日前，美国FDA批准强生（Johnson & Johnson）旗下CD38靶向单抗Darzalex Faspro（daratumumab和hyaluronidase）皮下注射制剂与硼替佐米、来那度胺及地塞米松（VRd方案）联合，用于治疗不适合接受自体造血干细胞移植（ASCT）的新确诊多发性骨髓瘤成人患者。

此次批准主要基于CEPHEUS研究的疗效数据。这是一项开放标签、随机、活性对照临床试验，入组对象为新确诊且不适合接受ASCT或拒绝ASCT作为初始治疗的多发性骨髓瘤患者。研究共随机分配395例患者，其中197例接受Darzalex Faspro与VRd联合治疗，198例接受单纯VRd治疗。主要疗效终点包括总微小残留病灶（MRD）阴性率以及由独立审查委员会（IRC）依据国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准评估的无进展生存期（PFS）。结果显示，Darzalex Faspro组的MRD阴性率为52.3%，高于VRd组的34.8%（p=0.0005）；同时PFS风险比为0.60（95% CI：0.41-0.88；p=0.0078）。该组合疗法在拒绝ASCT作为初始治疗患者中的疗效尚未得到确立。

自身免疫CAR-T疗法获FDA突破性疗法认定

Immix Biopharma今日宣布，美国FDA已授予其在研疗法NXC-201突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性。这一认定基于NXC-201在NEXICART-2临床2期试验的积极中期临床结果。AL淀粉样变性是一种破坏性极强的疾病，本应发挥保护作用的免疫系统却持续产生有毒的免疫球蛋白轻链，这些轻链在心脏、肾脏和肝脏中沉积，导致器官衰竭并最终致死。

NXC-201是一款经过空间位阻优化（sterically-optimized）的BCMA靶向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，通过特别设计降低非特异性激活，从而提高治疗的精准性与安全性。该疗法通过引导免疫系统识别并清除产生有毒轻链的源头，进而有望从根本上阻断疾病驱动因素，为AL淀粉样变性患者带来新的治疗选择。

渤健自身免疫疗法获FDA突破性疗法认定

渤健（Biogen）今日宣布，美国FDA已授予其在研抗体litifilimab（BIIB059）突破性疗法认定，用于治疗皮肤红斑狼疮（CLE），这是一种主要累及皮肤的慢性自身免疫性疾病，目前尚缺乏获批的靶向治疗手段。此次突破性疗法认定主要基于litifilimab的整体临床数据，其中包括2期LILAC研究结果，该研究此前已发表于《新英格兰医学杂志》。数据显示，与安慰剂相比，litifilimab可降低CLE患者的皮肤疾病活动度。目前CLE的标准治疗主要包括外用激素、抗疟药及免疫抑制剂，这些疗法虽有助于症状管理，但难以改变疾病进程。

Litifilimab是一款潜在“first-in-class”、靶向血液树突状细胞抗原2（BDCA2）的人源化IgG1单克隆抗体。其作用机制在于与主要表达于浆细胞样树突状细胞（pDCs）表面的BDCA2结合，从而减少pDCs产生包括I型干扰素在内的多种促炎介质，这些分子被认为在系统性及皮肤型红斑狼疮的发病机制中发挥重要作用。

参考资料：

[1] Biogen’s Litifilimab Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Cutaneous Lupus Erythematosus, a Disease With No Targeted Treatment Options. Retrieved January 28, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogens-litifilimab-receives-fda-breakthrough-therapy

[2] Immix Biopharma Receives U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for NXC-201. Retrieved January 28, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/01/28/3227633/0/en/Immix-Biopharma-Receives-U-S-FDA-Breakthrough-Therapy-Designation-for-NXC-201.html

[3] FDA approves daratumumab and hyaluronidase-fihj with bortezomib, lenalidomide, and dexamethasone for newly diagnosed multiple myeloma. Retrieved January 28, 2026 from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-bortezomib-lenalidomide-and-dexamethasone-newly

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