纳入突破性治疗药物程序！成都高新区一创新药迎来新进展

1月27日，记者从成都高新区获悉，该区医药健康企业成都赜灵生物医药科技股份有限公司（以下简称“赜灵生物”）近日宣布，其自主研发的马来酸氟诺替尼片（FM）被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式纳入突破性治疗药物程序（BTD），拟定适应症为BCR-ABL融合基因阴性的骨髓增殖性肿瘤（MPN），包括骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症(PV)以及血小板增多症（ET）。

此次认定将进一步加速该药物的研发与审评进程，也是成都高新区在培育医药创新企业方面取得的又一阶段性成果。

突破性认定凸显临床优势

加速惠及全国患者

突破性治疗药物程序（BTD）是国家药品监督管理局为加速具有明显临床优势的创新药研发和上市而设立的特殊审评通道，旨在加速开发用于防治严重危及生命或严重影响生存质量、且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药。

“FM成功纳入BTD，意味着FM在针对该适应症的临床研究中已展现出显著的治疗潜力，使患者能更早获得针对该适应症的突破性治疗方案。”赜灵生物相关负责人表示，纳入BTD后，赜灵生物将针对FM的研发与CDE进行更频繁高效的沟通（如提交I类沟通交流会议申请），从而探讨更灵活的临床开发策略，加速新药上市。

据介绍，FM是赜灵生物自主研发的同时靶向JAK2假激酶结合域JH2及激酶结合域JH1的全新一代高选择性JAK2抑制剂，并通过对FLT3和CDK6的协同抑制，在维持脾脏缩小与症状改善的同时，改善骨髓组织的纤维化，为全新机制的JAK2/CDK6/FLT3三靶点抑制剂。

在2025年ASH年度大会上，赜灵生物以口头报告形式发布了FM在中/高危骨髓纤维化头对头IIb期研究的最新顶线数据：与一线标准治疗芦可替尼相比，FM于第24周有更高比例的患者同时达到国际公认的“双终点”，并呈现统计学显著优势，其中高剂量组在主要终点SVR35显著优于对照 (p=0.009)、关键次要终点TSS50亦显著改善 (p<0.001)，且96.2% (25/26) 患者同时达到双终点，并观察到积极的骨髓病理改善。同时，FM在现有JAK抑制剂预后不佳的患者群体 (如低血小板和CALR突变人群) 也观察到了积极的缩脾与症状改善疗效，填补了当前骨髓纤维化治疗的未满足临床需求。

目前，FM与芦可替尼头对头一线治疗中/高危骨髓纤维化的III期临床、二线治疗中/高危骨髓纤维化的II期临床，以及治疗真性红细胞增多症 (polycythemia vera, PV) 的II期临床已经启动。

产业生态赋能

助推更多创新药企走向国际

值得注意的是，此次获得中国国家药监局的BTD认定是赜灵生物FM获得的又一重要监管里程碑。此前，该产品用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。

系列认定充分印证了FM的临床价值及其在全球骨髓增殖性肿瘤治疗领域的潜在影响力，为产品未来的全球同步开发与商业化布局奠定了坚实基础，也展现了成都高新区助推创新药企走向国际舞台的强大实力。

作为成都市医药健康产业的核心承载地，成都高新区已构建起涵盖研发、转化、生产的完整产业生态。截至2025年，全区集聚医药健康企业超3900家，培育本土上市公司9家，汇聚了十余家世界500强企业。创新策源能力突出，区内企业拥有在研临床阶段1类新药超140个，已成为西部重要的原创新药策源地。

在产业服务方面，成都高新区创新发布了全国首个医药健康产业全生命周期服务清单“梧桐计划”，并从创新研发、临床转化、规模生产等各方面提供全国领先的政策支持，通过设立产业发展基金、提供研发投入补贴、奖励创新品种申报、优化审评审批服务绿色通道、强化人才引进等措施，不断加速创新成果转化。目前，成都高新区已累计构建总规模达370亿元的产业基金集群。

成都高新区相关负责人表示，“下一步，成都高新区将继续紧扣国家战略需求，以加快建设世界领先科技园区为目标，着力推动医药健康产业向创新药与高端医疗器械并重转型，聚焦细胞与基因治疗、合成生物、脑机接口等未来产业，聚力建设更多专业特色园区和孵化载体，吸引全球顶尖人才团队，强化关键核心技术攻关，加快建设具有全球影响力的医药健康创新高地，同时深化区域协同与国际合作，推动更多如赜灵生物FM一样的原创成果从成都高新区走向全国、迈向世界。”