安徽医科大学第二附属医院：自主研制CAR—T细胞疗法再获重要突破

近日，安徽医科大学第二附属医院血液内科在细胞免疫治疗领域再获重要突破，成功应用科室完全自主研发与制备的CD19CAR—T细胞，为两例极复杂且多线复发的难治性血液肿瘤患者实施了成功治疗。其中一例为高龄、多线治疗后复发的巨块型套细胞淋巴瘤，另一例为移植后复发伴耐药突变的青少年急性淋巴细胞白血病。两例高难度病例的成功救治，凸显该院在CAR—T细胞疗法领域的自主研制能力与临床转化实力，也为更多复发难治性血液肿瘤患者提供了可及、可信的治疗新路径。

高龄巨块型淋巴瘤：多线治疗失利后，CAR—T细胞实现精准控瘤

75岁男性患者确诊套细胞淋巴瘤8年，曾先后接受化疗、靶向治疗、放疗等多线标准治疗方案，但病情反复进展，腹部形成最大直径达12.9cm的巨块型病灶，肿瘤总体积达457.7cm³，常规治疗陷入僵局。2025年8月，安徽医科大学第二附属医院血液内科翟志敏教授团队经全面评估后，决定采用科室自主研发的CD19CAR—T细胞疗法为其进行治疗。

在医院实验室平台的有力技术支撑下，团队独立完成细胞采集、激活、转导、扩增等全流程制备工作。细胞输注后，患者治疗过程安全可控，未出现严重不良反应。两个月后复查显示，患者腹部包块体积缩小至57.9cm³，肿瘤体积降幅达87.4%，达到接近完全缓解标准。这是该院自主研制CAR—T细胞在淋巴瘤领域的首例成功应用，标志着该院CAR—T细胞技术在高龄、复杂淋巴瘤治疗中的成功探索，为难治性淋巴瘤患者带来新的希望。

青少年白血病：二次复发伴中枢侵犯，两次CAR—T重燃生命希望

另一位18岁男性患者被确诊高危Ph阳性急性B淋巴细胞白血病后，曾经诱导化疗及异基因造血干细胞移植治疗，于移植19个月后复发，且检出T315I耐药突变，常规靶向治疗已无法产生效果。2023年7月，该院为其实施了合作研发的CD19CAR—T细胞治疗，患者获得完全缓解并持续近两年。

2025年，患者突然出现听力下降、头晕等症状，脑脊液检查发现CD19阳性异常淋巴细胞，确诊中枢神经系统复发。经腰穿鞘注、化疗等干预后，病情仍未能得到有效控制。面对二次复发与中枢侵犯的双重危机，翟志敏教授团队果断调整方案，启用科室完全自主研制的CD19CAR—T细胞进行治疗。细胞回输28天后评估结果显示，患者中枢神经系统及骨髓内肿瘤细胞均被清除，再次达到完全缓解，目前病情持续好转。翟志敏教授表示，这位少年患者治疗的成功显示出该院CAR—T细胞技术对难治性、耐药性白血病，包括移植后中枢复发患者的强大治疗潜力，也体现了血液内科对于复杂病例全程管理的能力。

技术核心：全链条自主研发，筑牢精准治疗根基

两例患者使用的CD19CAR—T细胞，均由该院血液内科团队独立完成序列设计、载体构建、病毒生产、T细胞制备等全流程研发与制备工作。作为国家临床重点专科，该科室拥有CAR—T细胞研发核心技术专利，曾荣获安徽省科技进步奖二等奖，建立了覆盖研发、制备、临床应用的全链条质量控制体系，确保细胞产品的安全性、有效性与稳定性。

自主研发平台的成熟，不仅能够快速响应患者个体病情需求，制定个性化治疗方案，更有效降低了治疗成本，让更多因经济原因无法承担商业化CAR—T治疗的复发难治性血液肿瘤患者获得了救治机会，切实提升了先进治疗技术的临床可及性。

展望未来：多靶点布局，拓展血液肿瘤治疗边界

此次两例高难度病例的成功救治，是安医大二附院血液内科在细胞免疫治疗临床转化与精准医学实践中的重要里程碑。目前，科室已构建覆盖多靶点的CAR—T细胞技术平台，除CD19CAR—T细胞疗法成熟应用外，针对多发性骨髓瘤等浆细胞疾病的BCMACAR—T细胞自主研发与临床转化工作正稳步推进。

据了解，未来，科室将持续深耕CAR—T细胞技术体系，进一步拓展适应症范围，优化治疗策略，同时积极探索CAR—T疗法与靶向药物、双特异性抗体等新型疗法的联合应用模式，致力于构建更全面、更个体化的血液肿瘤治疗体系，以自主创新为动力，持续提升血液肿瘤诊疗水平，为更多患者带来生命希望。(张青 金秀慧 戴睿)