FDA首批纳入不孕不育治疗药物，助力更多家庭圆梦

美国食品药品监督管理局（FDA）已选择首批产品纳入专员国家优先券试点计划（CNPV）。

共有九种药物候选品加入了2025年6月启动的计划，该计划将使其开发者获得一张券，从而显著加快其获得批准的进程。

该小组的领头药物是默克公司的Pergoveris（阿法促卵素/阿法促黄体素），该药物已在欧洲获得批准，用于治疗不孕症。总统唐纳德·特朗普特别提到Pergoveris的纳入，称赞该药物有潜力为美国患者提供更实惠的选择。

特朗普在白宫的试管婴儿新闻发布会上表示：“这种药物将直接与目前在美国市场上垄断的更贵的药物竞争，这样能大幅降低成本。”

特朗普可能指的是由默克美国和加拿大医疗业务EMD Serono生产的Gonal-f。Gonal-f在2024年全球销售额达8.33亿欧元。这家制药公司计划利用其CNPV向FDA申请新药批准，该药物是在与美国政府宣布扩大生育治疗的协议时披露的。

名单上还有正在开发的听力和视力损失候选药物，包括Regeneron的基因疗法DB-OTO和Dompé Farmaceutici的Oxervate（cenegermin-bkbj）。

赛诺菲的teplizumab已经获得FDA批准，可以延缓1型糖尿病的3期发作，已被列入名单。FDA表示，它被选中用于“1型糖尿病”，暗示审查可能是为了更广泛的标签批准。

Revolution Therapeutics的RMC-6236正在开发用于治疗胰腺癌，Disc Medicine的卟啉病疗法bitopertin也在特定疾病产品名单中。

美国食品药品监督管理局（FDA）选择了细辛碱（cytisinicline）用于尼古丁电子烟成瘾，而氟氯噻吨（ketamine）和Augmentin XR则被选中以促进国内麻醉药和抗生素的制造。

CNPV计划是特朗普政府增强其制药实力并激励新药研发的最新举措，专门针对美国人。希望从该计划中获益的制药公司需要展示其药物候选的美国市场潜力。疗法需要应对该国的健康危机，为美国患者提供创新治疗，满足公共健康需求，或将国内药物生产视为国家安全问题来提升。

在公布第一批受益者的声明中，FDA表示，每个产品在应对一个或多个重大国家优先事项上具有重要潜力。该机构表示，未来几个月可能会增加另一批CNPV受益者。

参与该计划的公司在提交完整的药物或生物制剂申请后1-2个月内将收到决定，而通常需要10到12个月。赞助商还可以在开发和审查期间与FDA工作人员进行更深入的反馈。

“我们的核心目标之一是提供更多的治愈方法和有意义的治疗，特别是那些对我们最紧迫的国家优先事项有重大影响的治疗。我们必须对审查流程进行现代化，并尝试新方法来满足美国人民的需求，”FDA专员马蒂·马卡里表示。

虽然CNPV试点在美国的监管环境中开始其旅程，但专家们担心，这项活动可能会分散对类似激励罕见疾病项目的关注。