名医大典 | 百济神州，能给血液肿瘤患者带来怎样的承诺？

文 | 名医大典首席观察员顾秉安

2026年1月13日，当北京、上海、广州等多地医院为慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、复发或难治性套细胞淋巴瘤（R/R MCL）患者开出首张索托克拉处方时，这款由百济神州自主研发的新型BCL2抑制剂，正式开启了惠及中国患者的历程。从8个月快速获批到8天内实现全国70个城市供药，百济神州用高效执行力，初步兑现了“让创新药尽早抵达患者”的承诺。而在这份承诺背后，是无数血液肿瘤患者对生存的渴求，更是中国创新药企对全球患者的责任担当。这款被寄予厚望的新药，能否真正打破治疗僵局，将承诺转化为持久的生存希望？

困境之下的承诺：填补临床空白的迫切需求

血液肿瘤的治疗困境，为百济神州的承诺埋下了现实注脚。根据国家癌症中心《2022年中国癌症发病和死亡报告》，当年我国淋巴瘤新发约8.52万例、死亡约4.16万例，白血病新发约8.19万例、死亡约5.01万例，其中CLL/SLL、MCL作为B细胞淋巴系统肿瘤亚型，给患者带来了沉重的疾病负担。

MCL的治疗困境尤为突出。这种疾病约占中国非霍奇金淋巴瘤（NHL）病例的5%，多见于老年男性，起病隐匿且确诊时多为晚期，兼具侵袭性淋巴瘤进展迅速与惰性淋巴瘤不可治愈的双重特征，几乎所有患者最终都会发展为复发或难治性疾病，其五年生存率仅约65%。而CLL/SLL虽进展相对缓慢，但作为成人常见白血病类型，占国内NHL的6%-7%，复发、难治及高危患者面临治疗选择匮乏、疗效递减的难题。更关键的是，经布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗后耐药的患者，一度陷入无药可用的绝境，临床对精准靶向疗法的需求日益迫切。此时，百济神州对“提供创新治疗方案”的承诺，成为患者群体的重要期盼。

疗效的承诺：临床数据支撑的生存底气

承诺的兑现，终究要以坚实的临床数据为根基。索托克拉之所以能获得国家药监局（NMPA）附条件批准，并成为中国首款且唯一获批用于治疗MCL的BCL2抑制剂，核心源于BGB-11417-201和BGB-11417-202两项临床研究的积极结果，这也是百济神州对患者“疗效可期”承诺的核心支撑。

针对R/R MCL患者的BGB-11417-201全球多中心1/2期临床试验显示，中位随访14.2个月时，经独立审查委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）达52.4%，完全缓解（CR）率为15.5%，中位缓解持续时间（mDOR）长达15.8个月，且总体耐受性良好、毒性可控。值得关注的是，入组该研究的34例中国患者中，ORR进一步提升至61.8%，CR率达26.5%，展现出更适配中国患者的疗效优势。北京大学肿瘤医院朱军教授指出，这一数据为既往治疗选择有限的R/R MCL患者带来了新“武器”，开启了MCL领域BCL2靶向治疗的新篇章。

在经治CLL/SLL患者中，BGB-11417-202 2期临床试验同样交出亮眼答卷：IRC确认的ORR达80.5%，完全缓解或完全缓解伴骨髓造血不完全恢复（CR/CRi）率为26.8%，12个月时缓解持续时间无事件率达84.7%。作为新一代BCL2抑制剂，索托克拉具有独特的药代动力学特征，半衰期短且无蓄积，强效性与特异性兼具，相较于同类药物更易降低脱靶风险，为患者带来深度且持久的缓解获益。中国医学科学院血液病医院邱录贵教授表示，这款药物的临床应用，将丰富CLL/SLL患者的治疗选择，改善患者预后。

速度的承诺：全链能力驱动的落地效率

“让患者尽快用上新药”，是百济神州对患者的另一项重要承诺，而这一承诺的兑现，考验着企业的全链条自主能力。从上市申请受理到NMPA附条件批准，索托克拉仅用时8个月，获批后又在8天内完成供药准备并覆盖全国70个城市，这样的速度在创新药领域实属罕见。

这一效率的背后，是百济神州覆盖研发、生产、商业化的全链条布局。作为一家全球运营的肿瘤创新公司，百济神州在全球六大洲拥有近12,000人团队，成熟的商业化体系的让新药得以快速触达终端医疗机构。事实上，这种高效落地能力并非首次体现——其自研的血液肿瘤药物泽布替尼上市五年来，已惠及数十万中国患者，获得临床医生广泛认可与指南推荐。此次索托克拉的快速供药，既是对过往能力的延续，更是对“济世惠民”初心的践行。百济神州全球高级副总裁单国洪表示，公司将尽快推动索托克拉的可及性与可负担性，让创新成果真正惠及更多患者。

资本市场对这份“速度承诺”也给予了积极回应。1月14日，百济神州（06160.HK）早盘涨逾3%，截至发稿股价上涨2.94%，报210港元，成交额达2.42亿港元，反映出市场对公司创新能力与兑现能力的认可。

全球的承诺：从中国首发到惠及世界

百济神州的承诺，从未局限于中国患者。索托克拉以中国为全球首发市场获批，不仅让中国患者率先获益，更开启了全球惠及的序幕，彰显出中国创新药对全球医疗的贡献。

目前，索托克拉已获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法认定及上市申请优先审评资格，拟用于治疗接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL成人患者，有望成为美国首款获批用于该适应症的BCL2抑制剂。百济神州计划参与FDA的Orbis计划，加速索托克拉在全球更多地区的审批，同时向欧洲药品管理局（EMA）等监管机构递交上市申请，力争让全球血液肿瘤患者共享这一创新成果。百济神州总裁、全球研发负责人汪来博士表示，公司将持续探索索托克拉的潜力，助力全球更多患者获得治疗希望。

未来的治疗潜力，更让这份全球承诺更具分量。索托克拉正开展多项单药及联合疗法临床试验，其中与泽布替尼联合治疗初治CLL患者的方案，在早期试验中已显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率，为实现临床治愈提供了可能。此外，其研发管线已覆盖华氏巨球蛋白血症、多发性骨髓瘤等多种B细胞恶性肿瘤，截至目前，全球已有超过2200例患者入组其开发项目，未来有望惠及更广泛的患者群体。

承诺的考验与行业启示

尽管索托克拉的上市的为承诺写下了坚实注脚，但百济神州仍面临多重考验，这些考验也决定着承诺能否持续兑现。其一，可及性与可负担性的落地。新药上市后，医保准入、价格调控等问题直接影响患者用药门槛，如何尽快推动索托克拉纳入医保，让普通患者用得起，是对“惠民”承诺的核心考验。其二，联合疗法与新适应症的研发进度。初治患者的联合治疗方案、更多肿瘤亚型的临床探索，将决定索托克拉能否从“补充治疗”升级为“核心方案”，兑现更长生存的承诺。其三，全球审批与商业化的协同。不同地区的监管差异、市场竞争格局，考验着百济神州将中国经验复制到全球的能力。

从行业视角看，百济神州的承诺与兑现，为中国创新药企树立了标杆。索托克拉的快速获批，既得益于药物本身的临床价值，也离不开中国药监体系对患者需求的重视——优先审评程序的纳入、全链条创新支持政策的落地，为新药从研发到临床保驾护航。这一过程印证了中国创新药已从“跟跑”迈向“领跑”，不仅能满足国内患者需求，更能以全球首发的姿态参与国际竞争，为全球血液肿瘤治疗贡献中国方案。

以创新坚守承诺，以行动照亮希望

百济神州对血液肿瘤患者的承诺，从来不是一句口号，而是贯穿研发、审批、商业化全流程的行动准则——用精准的临床数据回应患者对疗效的期待，用高效的落地能力缩短患者的等待时间，用全球布局让承诺跨越国界。索托克拉的上市，只是承诺的起点，而非终点。

对于无数血液肿瘤患者而言，这款新药是打破治疗僵局的希望之光；对于中国创新药行业而言，这是自主研发实力的又一次证明。未来，随着索托克拉可及性的提升、全球审批的推进以及联合疗法的突破，百济神州的承诺将持续落地生根。而这份坚守，也将推动更多中国创新药企以患者为中心，用创新药物为全球肿瘤患者照亮生存之路，让“百创新药 济世惠民”的初心，转化为更多实实在在的生命获益。