上海
1月13日，中美瑞康宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成2期临床试验首例患者给药。此项多中心2期临床试验是一项多次给药、剂量递增（MAD）的随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估携带
SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性/耐受性、PK、PD和初步疗效。
ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，导致肌肉无力、瘫痪，最终在诊断后的3到5年内导致死亡。
SOD1基因突变约占家族性ALS病例的10-20%，散发性ALS病例的1-2%。目前，临床上仍然迫切需要能够有效减缓或阻止ALS疾病进展的治疗手段，以改善患者的生活质量并延长生存期。
RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新siRNA药物，依托该公司的SCAD™（智能化学辅助递送）递送平台技术开发。该药物旨在特异性、高效地靶向并沉默
SOD1基因的mRNA表达，用于治疗携带
SOD1基因突变的ALS。
SOD1基因突变导致的毒性功能获得是家族性ALS的一个重要致病因素。通过高效抑制
SOD1基因表达、减少毒性SOD1蛋白的产生，RAG-17旨在保护神经元功能，从而延缓或阻止SOD1-ALS的疾病进展。
中美瑞康新闻稿表示，这一里程碑标志着该项研究正式进入2期阶段。此次启动2期MAD阶段是基于已顺利完成的1期单次剂量递增（SAD）研究的积极结果。SAD研究数据显示出RAG-17单次给药后较好的安全性和持久的生物标志物调节作用，包括脑脊液（CSF）SOD1蛋白的显著降低以及血浆神经丝轻链（NfL）水平的改善。这些结果有力地验证了该公司SCAD™递送平台在人体中实现中枢神经系统（CNS）靶向递送的能力。
参考资料：
[1]中美瑞康RAG-17治疗SOD1型渐冻症II期临床首例患者成功给药，开启神经退行性疾病治疗新征程.From https://mp.weixin.qq.com/s/Wt_fckYUxrk-YyUpVMoLvA
免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
