产业新闻丨礼来降脂1类siRNA新药在中国获批临床

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，礼来（Eli Lilly and Company）申报的1类新药solbinsiran注射液获批临床，拟开发作为饮食控制的辅助疗法，用于成人严重高甘油三酯血症的治疗。公开资料显示，这是一款靶向ANGPTL3的siRNA疗法。

截图来源：CDE官网

近年来，基于寡核苷酸的降脂疗法在近年来备受关注。这类药物通过在mRNA水平干预与胆固醇代谢相关蛋白的表达，仅需每月或每3~6个月注射一次，便可显著降低LDL-C水平。此类长效疗法不仅有望解决传统疗法中的依从性难题，显著简化患者的血脂管理流程，还可靶向他汀类药物难以干预的信号通路，为患者提供更全面的血脂管理手段。

Solbinsiran是一种与N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶联的小干扰RNA，旨在抑制血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）mRNA的肝脏翻译，GalNAc可以增强siRNA分子的肝脏特异性递送。研究表明，较低的ANGPTL3活性与较低的甘油三酯水平及较低的心血管风险相关。

2025年3月，礼来公布了solbinsiran注射液在临床前和早期人体临床研究中的研究结果。在人体中，单剂量solbinsiran注射液可使ANGPTL3表达呈剂量依赖性下降高达86%±4%，甘油三酯降低高达73%±7%，低密度脂蛋白（LDL）胆固醇降低高达30%±16%，非高密度脂蛋白胆固醇降低高达41%±12%，载脂蛋白B降低高达30%±11%，在高剂量下持续作用。

2025年4月，礼来进一步公布了solbinsiran注射液用于成人混合性血脂异常的2期临床研究结果。治疗第180天时，400 mg solbinsiran可将载脂蛋白B降低14.3%，同时其他5个脂质相关指标——甘油三酯、LDL-C和非HDL-C、极低LDL-C、HDL-C水平分别降低50.3%、16.8%、25.5%、50.1%和16.4%，患者整体耐受性良好。未来需进一步研究solbinsiran对心血管结局的影响。该研究结果同步发表于《柳叶刀》（

The Lancet

在全球范围内，solbinsiran注射液正在针对混合型高脂血症、高甘油三酯血症展开2期临床研究。本次solbinsiran注射液在中国获批临床，意味着该产品即将在中国开展临床研究。

参考资料：
[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2] Kausik K Ray, Ena Oru, Robert S Rosenson, et al. Durability and efficacy of solbinsiran, a GalNAc-conjugated siRNA targeting ANGPTL3, in adults with mixed dyslipidaemia (PROLONG-ANG3): a double-blind, randomised, placebo-controlled, phase 2 trial. Published March 31, 2025. The Lancet. DOI: 10.1016/S0140-6736(25)00507-0

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