《经济学人》：人工智能如何革新药物制造领域？

An AI revolution in drugmaking is under way

它将彻底改变药品的生产方式，以及整个行业本身。

2026年1月5日

阿特里克·施瓦布并非普通的药物研究员，他的工作场所也并非普通的制药实验室。这里既没有实验台，也没有冒泡的液体，更没有白大褂。施瓦布博士总是身着一身黑衣。但这对于他位于国王十字区的工作场所来说，倒也十分贴切。国王十字区曾是铁路货场和工业区，如今经过改造，已成为伦敦最令人艳羡的时尚街区之一。

施瓦布博士就职于葛兰素史克（GSK）制药公司。他的工作是利用人工智能（AI）这一同样热门的计算机科学分支，重新构想药物制造的未来。他正致力于将尽可能多的工作从体外转移到计算机：即计算机辅助药物设计，而非体外实验。

为此，他正在开发一款名为Phenformer的软件工具，并对其进行训练以读取基因组。通过将基因组信息与表型（生物学中指特定基因组合所导致的身体和行为结果）联系起来，Phenformer能够了解基因如何驱动疾病。这使其能够生成关于疾病及其潜在机制的新假设。

位于波士顿的生物技术公司Insilico Medicine似乎是首家将新一代人工智能（称为Transformer模型）应用于药物研发领域的公司。早在2019年，该公司的研究人员就思考能否利用这些模型，根据生物和化学数据研发新药。他们的首要目标是特发性肺纤维化，一种肺部疾病。

他们首先利用与该疾病相关的数据集训练人工智能，并找到了一种很有前景的靶蛋白。随后，第二个人工智能推荐了一些能够与该蛋白结合并改变其行为，但毒性和稳定性又不太高的分子。之后，由化学家接手，合成并测试了筛选出的分子。他们将最终成果命名为rentosertib，该药物近期已成功完成中期临床试验。该公司表示，他们仅用了18个月就找到了候选药物进行开发——而通常情况下，这一过程需要四年半的时间。

Insilico目前拥有超过40种人工智能研发的药物，用于治疗癌症、肠道疾病和肾脏疾病等。而且，其研发方法正在不断推广。据预测，2025年至2030年间，该领域的年度投资额将从38亿美元增至152亿美元。

制药公司与人工智能公司之间的合作也日益普遍。据健康智能公司IQVIA的数据显示，2024年宣布的此类合作交易多达12笔，总价值达100亿美元。去年10月，另一家制药巨头礼来公司宣布与英伟达公司合作，共同打造业内最强大的超级计算机。英伟达的芯片承载着Transformer模型所依赖的生成式神经网络。此次合作旨在加速药物的发现和研发。

鉴于制药行业的特殊经济状况——候选药物进入临床试验的失败率高达90%，导致研发出一种成功药物的成本高达28亿美元——即使效率只有微小的提升，也能带来巨大的收益。来自整个行业的报告表明，人工智能已经开始实现这些提升。它将临床前阶段（即人体试验开始前的阶段）的时间从三到五年缩短到12到18个月，并且提高了药物的成功率。一项发表于2024年的研究，分析了人工智能发现的分子在早期临床试验中的表现，发现其成功率达到了80%到90%，而历史平均成功率仅为40%到65%。

新药研发通常始于筛选具有潜在生物活性的小分子有机化合物，并从中选出最有可能的候选分子。人工智能可以筛选包含数百亿个分子的化合物库，利用软件模拟这些分子来测试其效力、溶解度和毒性等特性，而无需将真正的分子放入试管中进行实验。阿斯利康（另一家大型制药公司）负责这项工作的吉姆·韦瑟罗尔表示，这种方法筛选有效分子的速度是以前的两倍，目前该公司超过90%的小分子药物研发流程都由人工智能辅助完成。

人工智能也在帮助改进临床试验设计。其中一种方法是使用人工智能“代理”，这些代理能够像思考和推理一样行动。在葛兰素史克公司，人工智能负责人金·布兰森向记者演示了一个名为Cogito Forge的基于代理的系统。当被问及生物学问题时，Cogito Forge能够编写代码来帮助回答问题，收集相关的数据集，将它们整合起来，然后生成一份演示文稿——其中包含展示其结论的图表。

由此，它可以生成关于某种疾病的假设，包括可检验的预测，并通过文献检索来验证或证伪该假设。该检索过程由三个代理组成：一个代理负责寻找假设成立的理由；第二个代理负责寻找假设不成立的理由；第三个代理负责判断前两个代理中哪个是正确的。

人工智能展现出巨大潜力的另一个领域是筛选临床试验患者。它可以分析候选人的健康记录、活检结果和身体扫描数据，从而识别出哪些人最有可能从新药中获益。更精准的受试者选择意味着更小的试验规模，进而加快试验速度并降低成本。

然而，人工智能在改进临床试验方面最引人入胜的应用，莫过于创建合成病人（有时也称为数字孪生）作为真实受试者的匹配对照组。为此，人工智能会分析以往试验的数据，学习预测受试者在不接受治疗的情况下，如果病情自然发展会发生什么。然后，当志愿者参与试验并服用药物时，人工智能会创建一个具有相同特征的“病人”，例如年龄、体重、既往疾病和疾病阶段。之后，将药物在真实病人身上的疗效与这个虚拟“病人”的进展进行比较。

如果采用合成病人，试验中对照组的规模将会缩小，在某些情况下甚至可能完全取消对照组。此外，合成病人也可能更受参与者欢迎，因为他们接受试验治疗而非被分配到对照组的几率将会提高。

旧金山数字孪生公司Unlearn.AI于 2025 年发布的一项建模研究表明，这种方法可以将早期帕金森病试验中对照组的规模减少 38%，并将另一项阿尔茨海默病研究中对照组的规模减少 23%。此外，早期试验通常缺乏对照组，现在可以通过数字化方式引入对照组，从而增强对早期疗效迹象的信心，并改进后续试验的设计。

许多蛋白质——这些分子越来越多地被用作药物，但它们比传统药物分子大得多——往往会发生剧烈的构象变化。这使得确定它们的精确形状变得更加困难。作为新型疫苗基础的RNA分子同样难以捉摸。而存在于细胞内部的复杂膜状结构则更是如此。但在这个领域，人们的理解正在迅速发展。人工智能现在正被训练来模拟蛋白质与其他分子之间的相互作用，预测RNA的折叠，甚至模拟虚拟细胞。

位于盐湖城的Recursion公司建造了一个人工智能“工厂”，其中数百万个人类细胞被成像，并经历各种化学和基因变化。这使得人工智能能够学习基因和分子通路之间的联系模式。而位于纽约的人工智能生物技术公司Owkin正在利用来自医院患者的大量高分辨率分子数据训练其模型。Owkin的老板汤姆·克洛泽尔​​认为，通过做出人类无法做到的发现，这项工作正朝着生物学领域真正的通用人工智能迈进。

这些偏离传统药物研发工具的尝试引发了一个问题：传统制药公司是否面临颠覆性风险？尤其是OpenAI ，它明确表示，其模型将在生物学领域达到很高的能力水平，并且正在训练能够在生命科学领域进行推理和发现的系统。目前，制药公司拥有丰富的生物数据以及理解和利用这些数据所需的背景知识，这使其占据优势。当下，合作是重中之重。例如，OpenAI正在与RNA疫苗先驱Moderna合作，加速个性化癌症疫苗的研发。但这种优势平衡可能会发生变化。

然而，无论谁最终占据上风，如果人工智能能够从临床试验中榨取类似的效率，那么一种分子成功完成临床试验的概率将从5-10%提升至9-18%。这听起来或许不多，但却能大幅降低药物研发的风险，并相应降低研发成本。中期来看，这可能会促进投资，并增加上市药物的数量。从长远来看——如果人工智能能够解决生物学难题——那么改善人类健康的技术可能性几乎是无限的。

本文出处：https://www.economist.com/science-and-technology/2026/01/05/an-ai-revolution-in-drugmaking-is-under-way