FDA 2025年46项抗癌新突破，覆盖肺癌、乳腺癌、血癌等超12大癌种

2025年，是全球抗癌战线上一个值得铭记的里程碑年份。美国食品药品监督管理局（FDA）全年累计批准了46项癌症药物、新适应症及创新疗法。这不仅仅是数字的突破，更代表着治疗理念的跃迁——从“一刀切”的化疗，到“精准制导”的靶向与免疫，再到如今“多点开花”的ADC、双抗、细胞疗法和前沿剂型并存的时代。

无癌家园本次盘点将为您系统梳理这46项改变游戏规则的进展，涵盖肺癌、乳腺癌、血液肿瘤、消化道肿瘤等超12大癌种。每一项批准背后，都是生存期延长、生活质量提高的真实希望。

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肺癌：罕见靶点“破冰”，后线治疗“武器库”极大丰富

肺癌的治疗已进入“细分再细分”的精准时代。2025年的突破主要集中在为那些携带既往难以成药靶点的患者，提供了高效的后线选择。

01 ROS1融合：新星登场，高效入脑

药物：Taletrectinib (他雷替尼，Ibtrozi)

简介：新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。关键研究表明，其对ROS1融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，尤其是初治患者，客观缓解率（ORR）高达90.6%，且对脑转移病灶有显著活性。即使对克唑替尼耐药的患者，客观缓解率仍达51.5%，疗效卓越。

批准日期：2025年6月11日。

目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、结直肠癌等多种癌种有意向的患者可提交病理报告、治疗经历、出院小结等资料至无癌家园医学部（400-626-9916）初步评估病情。

02 HER2 TKD突变：双雄并立，终结“无药可用”

（1）药物：Zongertinib (宗格替尼，Hernexeos)

简介：批准用于治疗不可切除或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有 HER2 (ERBB2) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗曾接受过铂类化疗但之前未接受过 HER2 靶向酪氨酸激酶抑制剂或ADC治疗的患者，客观缓解率为75%，其中58%的缓解持续时间 (DOR) ≥ 6 个月。此药治疗先前接受过铂类化疗和 HER2 靶向 ADC 治疗的患者，客观缓解率为44%，其中 27% 的 DOR ≥ 6 个月。

批准日期：2025年8月8日

（2）Sevabertinib (Hyrnuo)

简介：批准用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些患者的肿瘤具有HER2 ( ERBB2 ) 酪氨酸激酶结构域 (TKD) 激活突变。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且既往接受过全身治疗，但未接受过针对HER2突变的治疗，ORR 为 71%，54% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。此药治疗携带HER2 ( ERBB2 ) TKD 激活突变，且曾接受过包括 HER2 靶向ADC药物在内的全身治疗，ORR为 38%，中位缓解持续时间 (DOR) 为 7.0 个月60% 的缓解患者的 DOR ≥ 6 个月。

批准日期：2025年11月19日（加速批准）

03 EGFR exon20插入突变：攻坚克难，填补空白

药物：Sunvozertinib (舒沃替尼，Zegfrovy)

简介：一款专门设计用于克服EGFR 20号外显子插入突变（exon20ins）的强效TKI，分别获批治疗EGFR exon20ins的非小细胞肺癌/经含铂化疗进展的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该突变对一、二代EGFR-TKI不敏感，治疗选择有限。Sunvozertinib在经治患者中取得了46%的客观缓解率，中位无进展生存期（PFS）为11.1个月，填补了该难治亚型的治疗空白。

批准日期：2025年7月2日（加速批准）、2025年9月26日

04 c-Met高表达：ADC开辟新路径

药物：Telisotuzumab Vedotin (ABV-399，Emrelis)

简介：一款靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC）。适用于c-Met蛋白高表达（≥50%的肿瘤细胞强染色）的晚期非鳞NSCLC患者。其获批意味着除了MET 14跳跃突变外，c-Met蛋白高表达也成为ADC疗法的有效靶点。这款c-Met ADC在c-Met高表达患者中，取得了35%的客观缓解率，中位缓解持续时间达7.2个月，显示出明确的抗肿瘤活性和生存获益。

批准日期：2025年5月14日（加速批准）

05 TROP2靶向：ADC药物跨界治疗EGFR突变肺癌

药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway)

简介：这款TROP2靶向的ADC药物，其适应症从乳腺癌扩展至经治的EGFR突变NSCLC。这为EGFR-TKI和铂类化疗失败后的患者提供了一个全新的、作用机制不同的治疗方案。该药在经治的EGFR突变患者中，客观缓解率（ORR）达45%，中位缓解持续时间（DoR）为6.5个月。

批准日期：2025年6月23日（加速批准）

06 针对EGFR突变：便捷与效力的双重升级

药物：Amivantamab皮下制剂（Amivantamab与透明质酸酶-lpuj (Rybrevant Faspro)）

简介：这款抗EGFR/c-Met双特异性抗体的皮下注射版本，将给药时间从静脉输注的5小时缩短至4.8分钟。关键研究显示，其疗效与静脉制剂相当，但给药相关反应发生率从66%大幅降至13%，极大地提升了治疗便利性与安全性。

批准日期：2025年12月17日

07 小细胞肺癌（SCLC）：免疫联合与双抗疗法取得突破

（1）药物：塔拉妥单抗（Tarlatamab-dlle，Imdelltra）

简介：一种靶向DLL3（小细胞肺癌高表达蛋白）的双特异性T细胞衔接器（BiTE）。其正式批准用于铂类化疗后进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC），标志着SCLC迎来了首款基于双特异机制的免疫疗法，疗效持久。这款靶向DLL3的双特异性T细胞衔接器，在经治的广泛期SCLC患者中，中位无进展生存期（PFS）为4.2个月，中位总生存期（OS）达到13.6个月，为这一顽固癌种带来了持久希望。

批准日期：2025年11月19日（由加速批准转为正式批准）

（2）药物：Lurbinectedin (Zepzelca) 联合 Atezolizumab

简介：批准用于ES-SCLC患者在一线诱导治疗（阿替利珠单抗+化疗）后病情未进展的维持治疗。这为控制这种侵袭性强、易复发的癌症提供了新的“长治久安”策略。Lurbinectedin 联合阿特珠单抗一线治疗ES-SCLC患者的中位OS为13.2个月，中位PFS为5.4个月。

批准日期：2025年10月2日

目前全球针对热门靶点NTRK、EGFR、MET、KRAS 12C等众多新药研发正在如火如荼地进行中，主要招募肺癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、结直肠癌等多种癌种。

乳腺癌：ADC药物统治战场，重新划分亚型疆界

2025年是乳腺癌治疗格局被深刻重塑的一年，ADC药物是绝对主角，其影响甚至动摇了传统的HER2分型标准。

01 HR+/HER2-乳腺癌：后线治疗迎来高效ADC

药物：Datopotamab Deruxtecan (德达博妥单抗，Dato-DXd, Datroway)

简介：这款TROP2靶向的ADC药物。获批用于既往接受过内分泌治疗和化疗的不可切除或转移性、HR+/HER2-乳腺癌成年患者。关键III期研究TROPION-Breast01显示，相比化疗，Dato-DXd中位PFS为6.9个月（vs 4.9个月），显著延长，ORR为36%（vs 23%），中位DoR为6.7个月（vs 5.7个月）。

批准日期：2025年1月17日

02 HER2低表达/超低表达：治疗范式革命

药物：德曲妥珠单抗（DS-8201，Fam-Trastuzumab Deruxtecan ，T-DXd, Enhertu)

简介：这款HER2靶向ADC。其适应症历史性地扩展至HER2低表达（IHC 1+或2+/ISH-）和超低表达（IHC 0但膜染色）的HR+晚期乳腺癌患者。DESTINY-Breast06研究证实，在这类既往被归为“HER2阴性”、治疗选择有限的患者中，T-DXd相比化疗显著延长PFS（13.2个月 vs 8.1个月）。这几乎重新定义了乳腺癌的靶向治疗人群。

批准日期：2025年1月27日

03 HER2阳性乳腺癌：一线治疗迎来“去化疗”潜在选择

药物：T-DXd (Enhertu) 联合帕妥珠单抗

简介：获批用于一线治疗HER2阳性（IHC 3+或ISH+）晚期乳腺癌。DESTINY-Breast09研究提示，这种ADC联合靶向的方案，可能在未来挑战传统“曲帕双靶+化疗”的一线标准地位（中位PFS：40.7个月 vs 26.9个月），为患者提供更强效且可能免除化疗的一线选择。

批准日期：2025年12月15日

04 克服内分泌耐药：ESR1突变患者有了新武器

药物：Imlunestrant (Inluriyo)

简介：一种新型口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。专门获批用于治疗携带至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的ESR1突变的ER+/HER2-晚期/转移性乳腺癌患者。在ESR1突变人群中，Imlunestant组的中位PFS为5.5个月，研究者选择的内分泌治疗组为3.8个月，有显著统计学意义。Imlunestant组的ORR为14.3%，研究者选择组的ORR为7.7%。

批准日期：2025年9月25日

05 生物类似药可及性提升

药物：Poherdy (帕妥珠单抗-dpzb)

简介：帕妥珠单抗的首个可互换生物类似药。其上市将降低抗HER2治疗的成本，提高药物可及性。

批准日期：2025年11月13日

血液肿瘤：从恶性到惰性，从后线到前线，疗法全面升级

血液肿瘤是创新疗法最活跃的领域，CAR-T、双抗、ADC、新型靶向药在各类淋巴瘤、白血病、骨髓瘤中持续突破。

01 淋巴瘤

• 套细胞淋巴瘤（MCL）：阿卡替尼 (Calquence) 联合 BR方案 获批用于不适合移植的初治患者，为老年患者提供了高效、耐受性好的无化疗（Chemo-free）靶向方案。（2025-01-16）
• 大B细胞淋巴瘤（LBCL）：维布妥昔单抗 (Adcetris) 联合来那度胺和利妥昔单抗获批用于多线治疗后不适合移植或CAR-T的复发难治患者，提供了新的挽救治疗方案。（2025-02-12）

• 滤泡性淋巴瘤（FL）
• Tafasitamab (Monjuvi) 联合来那度胺获批用于复发难治患者。（2025-06-18）；
• Epcoritamab (Epkinly)一种皮下注射的CD3/CD20双抗，获批联合来那度胺用于复发难治FL，同时其单药治疗适应症也获得完全批准。（2025-11-18）

• 边缘区淋巴瘤（MZL）：CAR-T疗法 Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) 获批，为难治性患者提供了获得深度缓解和长期生存的可能。（2025-12-04）

• 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）：Pirtobrutinib (Jaypirca) 获得正式批准，用于既往接受过共价BTK抑制剂（如伊布替尼、阿卡替尼）治疗后进展的患者，解决了BTK抑制剂耐药后的治疗难题。（2025-12-03）

02 多发性骨髓瘤（MM）与淀粉样变性

高危冒烟型骨髓瘤（SMM）：达雷妥尤单抗 (Darzalex Faspro) 获批用于治疗高危SMM，这是FDA首次批准疗法干预骨髓瘤前期疾病，目标是延迟或阻止其向活动性骨髓瘤进展，具有“治未病”的里程碑意义。（2025-11-06）

新诊断轻链（AL）淀粉样变性：达雷妥尤单抗联合VCd方案 的加速批准转为常规批准，确立了其在治疗这一罕见且严重疾病中的基石地位。（2025-11-19）

复发难治MM：

Linvoseltamab (Lynozyfic)：一种BCMA/CD3双抗，加速批准用于多线治疗（包括PI、IMiD、抗CD38抗体）失败的患者。（2025-07-02）

Belantamab Mafodotin (Blenrep) 联合硼替佐米和地塞米松：这款BCMA靶向ADC以联合方案重新获批，为至少接受过两线治疗的患者提供新选择。（2025-10-23）

03 急性髓系白血病（AML）

NPM1突变AML：2025年迎来了Menin抑制剂的时代。

Revumenib (Revuforj) 和 Ziftomenib (Komzifti)先后获批，用于治疗携带易感NPM1突变的复发难治AML成人患者。它们通过阻断Menin-KMT2A相互作用来抑制白血病细胞，为这一常见且预后较差的AML亚型提供了首个精准靶向疗法。（2025-10-24；2025-11-13）

移植预处理方案：曲奥舒凡 (Grafapex) 联合氟达拉滨获批作为AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者异基因造血干细胞移植的预处理方案。（2025-02-06）

消化道肿瘤：免疫治疗贯穿始终，围手术期治疗成新焦点

01 结直肠癌（CRC）

MSI-H/dMMR型CRC：纳武利尤单抗 (Opdivo) 联合伊匹木单抗 (Yervoy) 获批一线治疗，同时纳武利尤单抗单药后线治疗获完全批准，巩固了免疫疗法在这类患者中的核心地位。（2025-04-08）

KRAS G12C突变型CRC：索托拉西布 (Lumakras) 联合 帕尼单抗 (Vectibix) 获批用于经治患者，为这一特定突变群体提供了有效的靶向联合策略。（2025-01-16）

02 胃癌/胃食管结合部腺癌（GC/GEJC）

HER2阳性晚期GC/GEJC：帕博利珠单抗 (Keytruda) 正式加入“曲妥珠单抗+化疗”一线方案，用于PD-L1 CPS≥1的患者。（2025-03-19）

可切除GC/GEJC：度伐利尤单抗 (Imfinzi) 联合 FLOT化疗 获批用于围手术期（新辅助+辅助）治疗，标志着免疫疗法在该领域根治性治疗中的重大前移。（2025-11-25）

03 肝胆肿瘤

肝细胞癌（HCC）：纳武利尤单抗联合伊匹木单抗获批一线治疗不可切除HCC，为患者提供了不依赖化疗的强效双免疫选择。（2025-04-11）

04 神经内分泌肿瘤（NET）

胰腺及胰腺外NET：卡博替尼 (Cabometyx) 获批用于经治的晚期、分化良好的NET成人和儿童（≥12岁）患者，扩大了多靶点TKI在此类罕见肿瘤中的应用。（2025-03-26）

05 肛管鳞状细胞癌（SCAC）

Retifanlimab (Zynyz)：一种PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗，以及单药用于铂类化疗失败后的治疗，填补了该领域免疫治疗的长期空白。（2025-05-15）

06 鼻咽癌（NPC）

Penpulimab (Akeso)：一款PD-1抑制剂，获批联合化疗用于一线治疗复发性或转移性非角化性鼻咽癌。（2025-04-23）

前列腺癌：治疗线数前移，精准分层明确

01 转移性去势敏感性前列腺癌（mCSPC）

达罗他胺 (Nubeqa) 单药获批，为mCSPC患者提供了新的有效治疗选择。（2025-06-03）

尼拉帕利联合阿比特龙 (Akeega)获批用于BRCA2突变的mCSPC，将PARP抑制剂联合疗法推向前线。（2025-12-12）

02 转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）

Pluvicto（放射性核素疗法）适应症前移，可用于ARPI治疗失败后、暂不适合化疗的PSMA阳性患者。（2025-03-28）

卢卡帕利 (Rubraca)正式获批用于BRCA突变的mCRPC。（2025-12-17）

膀胱癌：保膀胱成为现实，灌注疗法迭代

01 肌层浸润性膀胱癌（MIBC）

度伐利尤单抗 (Imfinzi)获批用于以顺铂为基础的新辅助化疗后的辅助治疗，以及围手术期全程管理。（2025-03-28）

帕博利珠单抗联合恩福妥单抗 (Padcev， Nectin-4 ADC)获批作为不适合顺铂患者的新辅助方案。该组合在临床试验中显示出极高的病理完全缓解（pCR）率，使得更多患者有望保留膀胱。（2025-11-21）

02 非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）

吉西他滨膀胱灌注系统 (Inlexzo)获批用于卡介苗（BCG）无反应的高危患者。（2025-09-09）

丝裂霉素膀胱内溶液 (Zusduri)获批用于复发性低级别中危NMIBC。（2025-06-12）

其他癌种与泛癌种进展：罕见病不再被忽视，治疗便捷性飞跃

01 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）

帕博利珠单抗获批用于可切除的局部晚期、PD-L1阳性患者的新辅助和辅助治疗，标志着免疫治疗在该癌种围手术期应用的突破。（2025-06-12）

02 皮肤鳞状细胞癌（CSCC）

Cemiplimab (Libtayo)获批用于手术和放疗后高复发风险患者的辅助治疗，以降低复发几率。（2025-10-08）

03 卵巢癌

Avutometinib 联合 Defactinib加速批准用于治疗接受过全身治疗的KRAS突变复发性低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），为这种罕见亚型提供了首个靶向疗法。（2025-05-08）

04 罕见肿瘤与遗传综合征

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）：Vimseltinib (Romvimza) 获批，为手术困难的有症状患者提供口服靶向治疗。（2025-02-14）

1型神经纤维瘤病（NF1）相关丛状神经纤维瘤：

• Mirdametinib (Gomekli) 获批用于2岁及以上患者。（2025-02-11）
• 司美替尼 (Koselugo) 适应症扩展至1岁及以上儿童及成人患者。（2025-09-10；2025-11-19

嗜铬细胞瘤/副神经节瘤（PPGL）：Belzutifan (Welireg) 成为首个治疗晚期PPGL的口服药物（靶向HIF-2α）。（2025-05-14）

弥漫性中线胶质瘤（携带H3 K27M突变）：Dordaviprone (Modeyso) 加速批准用于成人和儿童患者，为这种致命的儿童脑瘤带来新希望。（2025-08-06）

05 治疗方式的革命：皮下注射时代的来临

帕博利珠单抗皮下注射剂 (Keytruda Qlex)和阿米万他单抗皮下注射剂 (Rybrevant Faspro) 获批。将数小时的静脉输液缩短为几分钟的皮下注射，极大提升了治疗便捷性和患者体验。（2025-09-19；2025-12-17）

从“广谱”到“超精准”，抗癌战争进入全新维度

2025年FDA的46项批准，清晰地勾勒出癌症治疗的未来图景：

1. ADC药物引领风潮：在乳腺癌、肺癌、尿路上皮癌等领域成为改变标准治疗的“王牌”。
2. 免疫治疗深化与前置：从晚期巩固到围手术期根治，从单药到联合，基石地位不可撼动。
3. “不可成药”靶点被攻克：针对KRAS G12C、HER2 TKD、NPM1等靶点的药物相继问世，“精准医疗”走向“超精准医疗”。
4. 治疗关口惊人前移：从治疗晚期到治愈早期，甚至干预癌前病变（如高危SMM），目标是彻底治愈。
5. 患者为中心的理念凸显：皮下注射、口服剂型、更佳安全性的药物，让患者在获得生存延长的同时，生活品质也同步提升。

无癌家园整理（源自FDA官网）

最后无癌家园小编提醒：当肿瘤患者确诊后，千万不要慌，寻找权威的肿瘤专家或医疗机构，详细了解自己的病情，对症治疗，不能偏信民间偏方，更不能相信保健品可以治疗癌症，正规的肿瘤医院，权威的肿瘤专家才是癌症患者最正确的选择！

本文为无癌家园原创