产业新闻丨默沙东宣布肺动脉高压创新药物「索特西普」在华获批

1月5日，默沙东（MSD）宣布，激活素信号传导抑制剂（ASI）注射用索特西普已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗WHO功能分级（FC）Ⅱ-Ⅲ级的肺动脉高压（PAH，WHO第1组）成年患者，以改善患者的运动能力和WHO功能分级。ASI是针对PAH病因治疗的新型生物制剂，此次获批是基于3期临床试验STELLAR的研究数据。

PAH是一种相对少见、治疗棘手的心血管疾病，研究提示不进行针对性治疗的特发性PAH患者出现症状后的中位生存期仅2.8年。随着疾病进展，PAH患者运动受限程度持续增加，严重者甚至不能进行任何体力活动，生活质量受到严重影响，新诊断患者5年死亡率高达40%。

研究表明，PAH的肺血管发生病理性重构，血管负荷进行性加重，并最终导致右心室肥厚与结构改变。“激活素-骨形态发生蛋白”信号通路失衡，激活素A水平升高，是驱动PAH肺小动脉结构改变的关键。不同于扩血管对症治疗，索特西普治疗肺动脉高压的机制为逆转肺血管重构的对因治疗，为PAH患者带来了新的治疗选择。

公开资料显示，索特西普（sotatercept）是一款IIA型激活素受体（ActRIIA）融合蛋白。它将ActRIIA经过改造的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，可以阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导。在临床前研究中，它可以逆转肺动脉壁和右心室的重塑。该产品也是默沙东于2021年以约115亿美元获得的关键疗法。此前，sotatercept已获得FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗肺动脉高压。2024年3月，美国FDA该产品上市。

除了本次在中国获批，sotatercept在近期还迎来其他研发进展。比如，2025年11月，默沙东宣布其在成人射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）相关的毛细血管前和毛细血管后合并肺动脉高压（CpcPH）患者中开展的sotatercept的2期CADENCE研究取得积极主要结果。该公司计划在未来的科学会议上公布该研究结果，并推进sotatercept在该适应症中的3期临床开发。

再如，2025年10月，默沙东宣布，3期临床试验HYPERION取得积极结果。该试验评估了sotatercept对比安慰剂（两组均联合基础治疗）在新近确诊的肺动脉高压（PAH）成人患者中的疗效，患者功能分级（FC）为II或III，且具有中度或高度疾病进展风险。该研究结果已在2025年欧洲呼吸学会（ERS）大会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。

参考资料：
[1]默沙东突破性创新药物欣瑞来®（注射用索特西普）在华获批，开启肺动脉高压对因治疗新时代. From https://www.prnasia.com/story/517801-1.shtml

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