2025 年 FDA 新药审批全景：46 款新药落地，创新与变革并存

2025 年，尽管美国食品药品监督管理局（FDA）经历了人事变动和政策调整的动荡一年，其药物评估与研究中心（CDER）仍批准了46 款新治疗药物。这一数字虽使五年平均获批数微降至每年 48 款，但仍远高于 1993 年以来每年 36 款的历史平均水平。同时，FDA 生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了8 款重要新产品，包括首款来自非营利组织的基因疗法。

图1 1993年以来FDA批准的新药

表1 CDER 2025 年获批新药表：包含 46 款新药的商品名、研发企业、药物属性、适应症，标注了生物制品（a）和后期补充获批（b）的特殊说明。

新药亮点：癌症领域领跑，多领域突破

在治疗领域分布上，癌症仍是最大赢家 ——46 款新药中 16 款（占 35%）用于癌症治疗，远超五年平均 29% 的占比。此外，心脏病学（5 款，11%）、过敏与炎症性疾病（4 款，9%）也是获批新药的重要集中领域。

癌症治疗：创新疗法扎堆亮相

PD-1 抑制剂家族扩容：康方生物的 PD-1 单抗派安普利单抗获批用于鼻咽癌治疗，使全球可用的 PD-1/PD-L1 抗体增至 12 款；默克的 Pembrolizumab 皮下注射剂型（Keytruda Qlex）获批，结合透明质酸酶提高药物渗透吸收，预计峰值销售额可达 93 亿美元。

抗体偶联药物（ADC）新成员：第一三共的 TROP2 靶向 ADC 药物 Datopotamab deruxtecan 获批用于激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌；艾伯维的 c-Met 靶向 ADC 药物 Telisotuzumab vedotin 则针对高 c-Met 蛋白过表达的非鳞状非小细胞肺癌。

创新组合疗法：Verastem 公司的 avutometinib 联合 defactinib 获批，成为首个 MEK 抑制剂与 FAK 抑制剂组合，用于 KRAS 突变的复发性低级别浆液性卵巢癌。

图2 按治疗领域划分的CDER批准情况

非癌症领域：填补未被满足的医疗需求

非阿片类止痛药：Vertex 公司的 Nav1.8 钠通道抑制剂 Suzetrigine 获批用于急性疼痛，为临床提供了急需的非成瘾性止痛选择，预计峰值销售额 37 亿美元。

肺部疾病新药：Insmed 的首款 DPP1 抑制剂 Brensocatib 获批用于非囊性纤维化支气管扩张症，通过抑制中性粒细胞丝氨酸蛋白酶缓解炎症，预计峰值销售额 63 亿美元；勃林格殷格翰的 Nerandomilast 成为首款用于特发性肺纤维化的 PDE4 抑制剂，填补了该领域十年无新药的空白。

抗生素新选择：葛兰素史克的 Gepotidacin 和 Innoviva 的 Zoliflodacin 均为新型细菌 II 型拓扑异构酶抑制剂，获批用于治疗淋病等感染，为应对抗生素耐药提供了新工具。

图3 按给药方式划分的CDER批准情况

表2 CBER 2025 年获批重点产品表：涵盖 8 款生物制品（疫苗、基因疗法等），明确了产品类型、研发方、作用机制及适用范围。

技术革新：新模态与基因疗法突破

2025 年获批新药涵盖多种创新技术模态，包括首款基于 adnectin 的生物疗法 ——LIB Therapeutics 的 PCSK9 抑制剂 Lerodalcibep，其结构比传统单抗更小、更稳定，且每月仅需皮下注射一次。

基因疗法领域同样成果显著：

非营利组织 Fondazione Telethon 的 Etuvetidigene autotemcel 获批用于治疗威斯科特 - 奥尔德里奇综合征，成为首款由非营利组织开发获批的基因疗法。

Abeona 公司的 Prademagene zamikeracel 是首款基于细胞片的基因疗法，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症，通过移植含胶原蛋白基因的皮肤细胞片修复伤口。

Moderna 的新一代 mRNA 新冠疫苗获批，每剂 mRNA 用量仅为初代产品的五分之一，预计销售额超 32 亿美元。

监管变革：效率与争议并存

2025 年 FDA 推出多项新政：启动 “专员国家优先凭证（CNPV）” 试点项目，将部分药物审查周期从 10-12 个月缩短至 2 个月；提出在随机试验不可行时的 “合理机制路径”；计划逐步淘汰动物毒性测试。同时，FDA 开始公开部分编辑后的药物驳回完整回复函，提升审批透明度，2025 年共列出 43 项被驳回的申请。

不过，FDA 全年经历了剧烈人事变动，CDER 和 CBER 超 18% 的员工离职或被解雇，CDER 一年内更换五任主任。此外，有观点担忧 CNPV 项目可能导致药物审查政治化，而 FDA 拟将新药获批的关键试验要求从两项改为一项的计划，也引发了对监管标准的讨论。

表3 2025 年被驳回药物表：记录 11 款未获批药物的名称、研发企业、药物属性、适应症，标注了后期获批的特殊情况（a）。

未来展望：2026 年值得关注的新药

2026 年有望迎来多款重磅新药审批，包括：礼来的口服 GLP-1 受体激动剂 Orforglipron（用于肥胖）、默克的口服 PCSK9 抑制剂 Enlicitide（用于调脂）、Arvinas 和辉瑞的 PROTAC 药物 Vepdegestrant（用于癌症），以及多款针对亨特综合征、血友病 A 等疾病的基因疗法和生物制剂。这些药物的获批将进一步丰富临床治疗选择，推动医药行业持续创新。

表4 2026 年潜在获批新药表：列出 11 款待审批药物，包含预计审批时间、研发方、药物属性及适应症，标注了优先凭证（a）和突破性疗法（b）资格。

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