2025 FDA 新药全景图：44 款新药背后，靶点、技术与行业风向大揭秘

时光荏苒，2025 年已至年末，今年FDA批准上市44款新药，虽较 2023 年（55 款）、2024 年（50 款）数量略有回落，但First-in-class 占比超 55%、小分子药物持续主导、中国原研药突破出海三大核心特征，勾勒出全球医药创新的全新版图。

一、核心数据透视：数量回落但创新浓度飙升1. 药物类型：小分子仍是主力军，生物大分子多点突破

2025 年获批的 44 款新药中，小分子药物 29 款（占比 66%），生物大分子药物 15 款（占比 34%），延续 “小分子为主、大分子创新” 的格局：

• 小分子药物

  覆盖肿瘤、感染、心血管等 10 大领域，6 款为全球首个针对特定靶点的疗法。例如 30 年来首款单纯性尿路感染（UUTI）新药吉泊达星（抑制细菌 DNA 拓扑异构酶）、全球首个螺嘧啶三酮类口服抗生素唑氟达星（治疗泌尿生殖道淋病），以及首款非阿片类止痛药苏泽曲林（选择性 NaV1.8 抑制剂），填补了传统治疗的多个空白。

• 生物大分子药物

  类型多元度创近年新高，包含 10 款抗体（7 款单抗、1 款双抗、2 款 ADC）、3 款小核酸药物、1 款多肽、1 款融合蛋白。其中靶向 TROP-2 的 ADC 药物德达博妥单抗（治疗 HR+/HER2 - 乳腺癌）、BCMA/CD3 双抗利诺泽单抗（治疗多发性骨髓瘤），成为肿瘤领域的 “明星产品”。

2025 年 FDA 获批新药中，罕见病药物以 13 款超越肿瘤（12 款），成为第一大适应症领域，凸显 “小众需求” 的政策倾斜：

• 罕见病领域

  13 款药物覆盖 11 种罕见疾病，包括全球首款胸苷激酶 2 缺乏症特效药脱氧胞苷 + 脱氧胸苷组合、首个 H3 K27M 突变弥漫性中线胶质瘤疗法多达维普酮（ClpP 蛋白酶激活剂），以及治疗巴特氏综合征的多肽药物伊拉米肽（线粒体心磷脂结合剂）。

• 肿瘤领域

  12 款药物聚焦肺癌、乳腺癌、白血病等高发癌种，8 款为精准靶向疗法。例如 HER2 突变非小细胞肺癌（NSCLC）领域，赛瓦替尼（HER2 抑制剂）、宗格替尼（高选择性 HER2 TKI）两款新药上市，进一步丰富了患者的治疗选择。

• 其他领域

  心血管疾病（6 款）、感染性疾病（3 款）、肺部疾病（3 款）紧随其后，其中治疗梗阻性肥厚型心肌病的阿夫凯泰（心肌肌球蛋白抑制剂）、降低家族性乳糜微粒血症甘油三酯的普乐司兰钠（siRNA 药物），均为该领域的 “first-in-class” 疗法。

FDA 通过 “孤儿药”“突破性疗法” 等加速通道，推动创新药快速落地：

• 孤儿药认定

  23 款药物获此资格（占比 54.8%），涵盖罕见肿瘤、代谢缺陷等疾病；

• First-in-class

  27 款药物具有全新作用机制（占比 64.3%），远超 2024 年的 48%；

• 突破性疗法

  16 款药物获此认定，包括治疗 IgA 肾病的西贝瑞单抗（APRIL 蛋白阻滞剂）、治疗重症肌无力的尼卡利单抗（FcRn 受体阻断剂）；

• 风险提示

  6 款药物带黑框警告上市，主要涉及血液毒性、肝损伤等潜在风险，需临床密切监测。

尽管小分子药物占比传统，但 2025 年获批品种中，创新机制占比超 70%，打破 “小分子缺乏创新” 的偏见：

• 别构抑制剂

  多款药物采用别构抑制机制，实现对靶点的高度选择性。例如治疗 1 型神经纤维瘤病的米达替尼（别构 MEK1/2 抑制剂），对突变靶点的选择性是传统 MEK 抑制剂的 100 倍；治疗梗阻性肥厚型心肌病的阿夫凯泰（别构心肌肌球蛋白抑制剂），仅作用于心肌收缩相关的肌球蛋白构象，避免影响其他组织。

• 共价抑制剂

  EGFR 抑制剂舒沃替尼（国产原研）、HER2 抑制剂宗格替尼、BTK 抑制剂瑞扎布鲁替尼等 4 款药物，通过与靶点形成共价键实现持久抑制，不仅降低给药剂量，还能克服部分耐药突变。

• 新靶点突破

  8 款药物针对全新蛋白靶点，例如治疗干眼症的阿科特雷蒙（TRPM8 受体激动剂）、治疗非囊性纤维化支气管扩张症的布瑞索卡替（DPP1 抑制剂），为 “无药可治” 的疾病提供新路径。

2025 年获批的 3 款小核酸药物，均为 “first-in-class” 疗法，标志着该技术从 “概念验证” 进入 “临床普及”：

• 芬妥司兰

  （siRNA）：首款沉默抗凝血酶（AT）的疗法，每季度注射一次即可预防血友病 A/B 患者出血，改变了传统凝血因子 “每周多次注射” 的治疗模式；

• 多尼达洛森

  （ASO）：通过沉默前激肽释放酶（PKK），预防遗传性血管性水肿（HAE）发作，给药频率从 “每日一次” 降至 “每月一次”；

• 普乐司兰钠

  （siRNA）：首个沉默 ApoC-3 的疗法，显著降低家族性乳糜微粒血症综合征患者的甘油三酯（降幅超 70%），且安全性优于传统降脂药。

2025 年获批的 2 款 ADC 药物，代表了该领域的两大发展方向：

• 德达博妥单抗

  （TROP-2 ADC）：由阿斯利康与第一三共合作开发，采用创新 DNA 拓扑异构酶 I 抑制剂（DXd）作为载荷，活性是传统化疗药伊立替康的 10 倍，且具有 “旁观者效应”，可杀伤邻近未被靶向的癌细胞；

• 维汀 - 特立妥珠单抗

  （c-Met ADC）：针对高 c-Met 表达的非鳞状 NSCLC，采用微管抑制剂 MMAE 作为载荷，对既往化疗失败的患者有效率达 42%，为 “难治性” 患者提供新选择。

2025 年 FDA 新药审批的一大亮点，是中国原研药的突破性表现——2 款新药成功登陆美国市场，且均为 “全球同步研发、中美双报” 的典范：

1. 舒沃替尼（EGFR 抑制剂）：国产肺癌药的 “全球名片”

由迪哲医药开发的舒沃替尼，是首个针对 EGFR exon20 插入突变 NSCLC 的国产原研药，2023 年先在国内获批，2025 年 7 月通过 FDA 优先审评在美国上市。其优势在于：

• 疗效优势

  对 EGFR exon20 插入突变的客观缓解率（ORR）达 58%，远超传统化疗的 12%；

• 全球布局

  临床试验纳入中美欧 15 个国家的患者，数据具有全球代表性；

• 意义重大

  成为继特瑞普利单抗、替雷利珠单抗后，第 3 款在美国上市的国产靶向药，标志着中国肺癌研发从 “跟跑” 进入 “并跑”。

由正大天晴与康方生物合作开发的派安普利单抗，2025 年 4 月获 FDA 批准用于鼻咽癌治疗，是首个在美国获批的国产 PD-1 单抗鼻咽癌适应症：

• 适应症覆盖

  同时获批 “一线联合化疗” 和 “二线单药” 治疗复发 / 转移性鼻咽癌，填补了该领域的免疫治疗空白；

• 差异化设计

  采用 IgG1 亚型并进行 Fc 段改造，降低免疫相关不良反应发生率（3-4 级 AE 仅 8%）；

• 市场价值

  鼻咽癌在东南亚、中国南方高发，该药物的上市为 “区域特色癌种” 提供了 “中国研发” 的全球解决方案。

此外，还有 10 款已在中国上市的新药同步进入美国申报阶段，其中勃林格殷格翰的那米司特（治疗特发性肺纤维化）实现 “中美同步获批”，反映出中国审评效率与国际接轨的趋势。

图片来源：Chris De Savi

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