2025年最热门的前沿技术文章TOP20

前沿技术的突破与创新靶点的发现是创新药产业发展的跃迁支点。

2025

年，医药魔方

Pro

围绕细胞疗法、偶联药物、蛋白降解、基因编辑疗法、小核酸药物、双抗

多抗、

AI

制药等赛道，围绕癌症、

CNS

等疾病的新靶点发现，发表了

250

余篇文章。从重磅科研成果、早期融资信号与重点交易事件，到赛道趋势报告、专家深度洞察，我们共同见证了全球生物医药前沿突破与行业脉动。岁末之际，摘选

2025

年最受欢迎的

20

篇文章，再次分享给大家。

体内CAR-T，起风了

2025年5月27日，Nature杂志发表题为《Cancer-fighting immune cells could soon be engineered inside our bodies》的专题报道，解读热度不断攀升的体内CAR-T赛道。【】

杨林：体内CAR-T爆发背后的思考

体内CAR-T在过去一年多“爆发”的原因是什么？慢病毒载体与LNP-mRNA两大技术路线各有何优势与挑战？体内CAR-T技术能否在实体瘤治疗方面带来突破？最终是否会取代传统体外生成CAR-T？2025年8月8日发表的一篇深度专家访谈中，博生吉创始人、董事长兼CEO杨林教授分享了他的见解。【】

启函生物杨璐菡：通用型双靶点iPSC-CAR-NK，带来自免治疗新突破

2025年6月24日，Cell杂志发表了启函生物开发的诱导多能干细胞（iPSC）来源的通用型双靶点CAR-NK细胞产品（QN-139b）与上海长征医院临床团队合作，在治疗难治性系统性硬化症方面取得的突破性临床成果。这标志着全球首个iPSC来源的免疫细胞疗法在治疗自身免疫性疾病领域实现重要突破。【】

Cell突破：攻克实体瘤，CAR-T新技术来了

2025年4月2日，发表在Cell杂志上的一项研究中，来自南加州大学的一个科学家团队开发了一种名为EchoBack-CAR T的突破性技术，这种充满能量的免疫细胞能够对顽固的实体瘤发起攻击，连续几天摧毁癌细胞，且不影响健康组织。科学家们认为，这一技术可能很快会改变癌症免疫治疗领域的游戏规则。【】

《柳叶刀》：CAR-NK治疗自免疾病，又突破了

2025年11月12日，上海长海医院赵东宝/高洁教授团队、深圳恩瑞恺诺团队等在顶级医学期刊《柳叶刀》杂志发表了同种异体CAR-NK细胞疗法（KN5501）治疗复发/难治性系统性红斑狼疮（SLE）的突破性人体研究结果。

《柳叶刀》杂志同期发布的评论文章称，该研究为在自身免疫性疾病中使用同种异体CAR-NK细胞疗法提供了早期的概念证明，标志着CAR-NK细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床转化迈出了重要一步。【】

Nature子刊：ADC之后，ABC来了

2025年9月9日，麻省理工学院的研究团队在Nature Biotechnology发表最新成果，提出了一种全新的抗体-瓶刷前药偶联物（Antibody-Bottlebrush Prodrug Conjugates，简称ABC）平台。

通过将抗体与瓶刷型前药（Bottlebrush Prodrug，BPD）结合，研究人员实现了远超传统ADC的超高DAR（可达135，是现有ADC的10-100倍），不仅大幅提升了载药量，还显著拓宽了payload的适用范围，让更多低效价药物重获进入靶向治疗的机会。【】

Nature：双载荷ADC，掀起新浪潮

2025年7月8日，Nature Reviews Drug Discovery发表题为《Dual-payload ADCs move into first oncology clinical trials》的报道，分析双载荷ADC的发展与赛道趋势。【】

仓勇：分子胶热潮下的「新思考」

为何分子胶交易在2024年会爆发？分子胶开发仍面临哪些挑战？分子胶赛道下一个5年会有怎样的风向和趋势？2025年1月22日发表的一篇专家约稿中，达歌生物联合创始人、首席科学家仓勇教授分享了他对这些问题的思考。【】

专访北大陈鹏|突破靶向蛋白降解边界——当靶向蛋白降解“遇见”膜蛋白

2025年11月27日，北京大学化学与分子工程学院陈鹏教授团队在Science杂志发表综述文章，全面梳理了膜蛋白与胞外蛋白的靶向降解技术（meTPD）领域的核心机制、关键技术平台与现存瓶颈，并进一步指出以共价化学、多特异性抗体设计、条件激活以及降解-递送融合为代表的新型策略，将成为突破现有瓶颈、推动技术演进的重要路径。【】

2024年十大新型蛋白降解技术

PROTAC、分子胶等代表性蛋白降解技术已成为当前最热门的药物研发赛道之一，与此同时，新型蛋白降解技术仍在不断涌现。2024年，新型蛋白降解技术如雨后春笋般竞相迸发，频繁登上Cell、Nature、Science等国际顶刊。

值得一提的是，在2024年公布的新型蛋白降解技术中，多项技术由国内院校及科研单位开发，如LIVTAC、Lin28A-miRNA-PROTAC、TrimTAC、Pro-MPD；此外，海外华人科学家也开发了TransTAC、FRTAC、DePLT等新技术。【】

Nature深度好文：靶向蛋白降解剂，推动抗癌新革命

2025年4月25日，Nature Reviews Cancer杂志发表的一篇综述详细介绍了靶向蛋白降解（TPD）领域的最新进展，包括新型降解模式、临床候选降解剂现状及新型设计策略等内容。【】

Cell：一篇PROTAC重磅论文

2025年4月17日，发表在Cell杂志上的一项研究中，来自杜克大学、德克萨斯大学、阿肯色大学的一个科学家团队找到了一种能够提升PROTAC分子摄取的方法。这种新方法利用一种叫做CD36的蛋白质来帮助PROTAC进入细胞。研究显示，新方法使得进入癌细胞的PROTAC药物增加了7.7~22.3倍，治疗效果最高提升了23倍。小鼠研究表明，PROTAC摄取的提高导致了更强的肿瘤抑制作用。【】

Science：一篇「分子胶」 封面论文

2025年7月3日，开发分子胶降解剂（MGD）的明星公司Monte Rosa Therapeutics在Science杂志以封面论文的形式发表了一项突破性成果。这篇论文详细介绍了Monte Rosa专有的人工智能（AI）和机器学习（ML）引擎如何发现可能被基于cereblon (CRBN)的降解剂所降解的广泛人类蛋白（跨越不同的蛋白结构及类别）。这一发现有望大大拓展分子胶降解剂的靶点空间。【】

Nature：世界首创！新型基因编辑技术Prime Editing，首次用于治疗患者

2025年5月19日，据Nature杂志报道，一名罹患罕见免疫缺陷病的少年，在接受先导编辑（Prime Editing）技术修复DNA突变治疗后，其免疫细胞功能得到改善。这是Prime Editing技术在人体内的首次临床试验。【】

David Liu最新Science：全新基因编辑工具，效率提升420倍

2025年5月15日，Broad研究所David R. Liu和哥伦比亚大学Samuel H. Sternberg团队在Science杂志上发表了一项重要成果。他们通过定向进化与理性设计相结合的方法，成功改造了CAST系统，开发出了一种高效、精准、通用的基因插入工具——evoCAST。这一技术突破了CAST在人类细胞中的效率瓶颈，为遗传病治疗、细胞工程及基础研究提供了全新的平台。【】

2024年，十大制药巨头看上的AI制药公司

2024年，各大跨国制药公司（MNC）都在为AI制药按下加速键——从靶点发现、分子设计到临床试验优化，AI技术将大幅缩短药物研发周期、提高新药开发效率。

全球巨头药企们在2024年具体有哪些AI制药领域的合作？他们在AI制药领域有着怎样的布局？这篇盘点文章挑选了2024年制药业务收入排名前十的MNC巨头，收集、整理了他们2024年在AI制药领域的合作和布局，供读者参考。【】

Nature：AI新突破！基因编辑进入定制时代

2025年4月22日，发表在Nature杂志上的一项研究中，来自Massachusetts General Hospital等机构的科学家团队开发了一种名为PAMmla（PAM ML algorithm）的机器学习算法，可以预测大约6400万种基因组编辑酶的特性。这项工作有助于减少脱靶效应，提高基因编辑安全性及效率，并使研究人员能够预测针对新的治疗靶点的定制酶。【】

David Baker又一篇Nature：AI从头设计蛋白，攻克百年难题

2025年1月15日，诺贝尔化学奖得主David Baker教授及其合作者在Nature发表最新成果。研究显示，利用AI从头设计的蛋白质能够阻断眼镜蛇、蝰蛇和其他毒蛇毒液中毒素的致命作用。AI设计的蛋白质可能成为新一代蛇咬伤疗法的基础。【】

两篇Nature：抗癌新靶点——FSP1

2025年11月5日，来自纽约大学的一个研究团队在Nature杂志发表最新成果，研究发现靶向铁死亡抑制蛋白 1 (ferroptosis suppressor protein 1，FSP1)可触发肺癌细胞铁死亡，使肺腺癌小鼠的肿瘤生长减少高达80%。

值得一提的是，同一天，来自哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究团队在Nature杂志发表的另一篇论文显示，已经扩散到淋巴结的转移性黑色素瘤细胞依靠FSP1生存，靶向淋巴结中的FSP1具有阻断黑色素瘤进展的强大潜力。这些成果表明，FSP1是值得关注的有望用于多种癌症类型的有前途的抗癌新靶点。【】

100个新靶点| 2024年度

2024年，新靶点依旧不断涌现。在癌症领域，科学家们发现了超45个新靶点。除此之外，肥胖、神经退行性疾病、NASH/MASH、自身免疫性疾病、糖尿病、纤维化疾病、ALS、炎症性肠病、多囊卵巢综合征、镰状细胞病、炎症疾病、多发性硬化症、神经性疼痛、SARS CoV-2 感染、糖尿病血管病变、HBV感染、心力衰竭、骨质疏松症等疾病领域在新靶点发现方面也有进展。【】

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