重磅发布 | 2025 年全球十大临床突破，中国 5 项成果跻身前列！

2025 年，全球医学领域迎来创新爆发期，前沿技术从实验室加速走向临床，为人类健康带来革命性改变。持续追踪重塑健康格局的重大突破，在年末特别遴选出 "2025 年度十大临床突破"。令人瞩目的是，中国在细胞与基因治疗、再生医学、高端医疗装备等前沿领域表现亮眼，共有 5 项成果入选，彰显了我国医疗创新的全球领跑实力。

这些突破中，既有遗传病治疗的精准突破，也有慢病管理的模式革新；既覆盖癌症、帕金森病等难治性疾病，也包含器官移植、外科手术等关键医疗领域，每一项都凝聚着科研人员的执着探索，更承载着人类对抗疾病的全新希望。以下为十大临床突破的详细解读（按时间顺序排列）：

1. 中国完成全球首例人体原位猪全肝移植

2025 年 1 月 7 日，空军军医大学西京医院窦科峰院士、杨诏旭副教授团队取得重大突破，成功将基因编辑猪的肝脏原位植入脑死亡患者体内。术中开放血流后，移植猪肝迅速产生胆汁，顺利替代人体肝脏执行正常生理功能，为急性肝衰竭的过渡治疗提供了关键理论支撑，引发国际学界广泛关注。

西京医院肝胆外科窦科峰院士、杨诏旭副教授等为受体移植猪肝

此前，全球异种大器官人体移植主要集中于心脏和肾脏，中美两国形成 "双强并跑" 格局。2025 年，这一领域的生存纪录不断被刷新：10 月 23 日，美国团队创下异种猪肾在人体内工作 271 天的全球最长纪录；11 月，西京医院完成的亚洲首例异种肾移植患者，以 261 天的存活时长位居全球第二。

器官短缺是全球医疗领域的重大难题，每年约 200 万人亟需器官移植，却仅有不足 10% 的需求能得到满足。猪器官被学界寄予厚望，有望成为 "标准化医疗产品"，让患者及时获得救治。2025 年 11 月 3 日，美国完成首例猪肾人体移植临床试验，标志该技术从 "同情用药" 阶段迈入 "规模化临床试验"。有学者预测，未来 5 年内，猪肾移植有望成为常规手术，惠及更多等待移植的患者。

2. 个性化肿瘤疫苗攻克 "癌症之王"，18 个月无复发

2025 年 2 月 19 日，《自然》杂志发表重磅研究，个体化 mRNA 肿瘤疫苗 BNT122 在胰腺癌治疗中取得突破性进展，显著降低了胰腺导管腺癌（PDAC）患者的肿瘤复发风险。

胰腺癌因侵袭性强、预后极差被称为 "癌症之王"，其中 PDAC 占胰腺癌的 80%，5 年生存率仅为 7.2%~9%。即便接受根治性手术，超过六成患者会在 12 个月内出现局部或全身复发。BNT122 作为个性化新生抗原疫苗，采用 "精准靶向" 治疗思路：从肿瘤活检入手，通过基因测序锁定癌细胞独特突变，筛选出最易激发免疫攻击的靶点，进而定制 mRNA 疫苗，引导患者自身免疫系统精准消灭肿瘤细胞。

临床试验结果显示，8 位对疫苗产生免疫应答的术后患者，在治疗后 18 个月内未出现肿瘤复发；随访 3.2 年时，仍有 6 位患者保持无复发状态，中位无复发生存期尚未达到。更值得关注的是，患者体内产生的 T 细胞免疫应答强烈，部分 T 细胞寿命预计超过 10 年，意味着疫苗能提供长期肿瘤保护。

2025 年成为肿瘤疫苗研发的 "加速年"，国内外多款 mRNA 技术肿瘤疫苗在不同癌种研究中崭露头角，尤其为胰腺癌、卵巢癌等传统免疫治疗难以奏效的 "冷肿瘤"，开辟了全新治疗路径。

3. 定制基因编辑疗法挽救遗传病婴儿，6 个月完成研发应用

2025 年 2 月 25 日，全球首个定制化体内碱基编辑疗法成功完成首次临床应用，挽救了一名 6 月龄的氨基甲酰磷酸合成酶 1 型（CPS1）缺乏症男婴。《新英格兰医学杂志》对此发文评价，称该成果为罕见遗传病的个体化精准治疗开辟了新路径。

CPS1 缺乏症是一种致命遗传病，患儿出生后需严格限制蛋白饮食，部分患者需接受肝移植，婴儿期死亡率高达 50%。为挽救该男婴生命，多国科学家团队快速集结，专门定制新一代基因编辑技术 —— 碱基编辑器，通过精准修复致病基因实现治疗。从启动研发到成功实施治疗，全过程仅耗时 6 个月，创下全球基因疗法开发速度纪录，展现了跨国科研团队突破地域与流程限制的高效协同能力。

尽管该技术的广泛应用仍面临诸多挑战，如提升基因编辑效率、确保持久可控的基因表达、降低治疗成本等，但此次成功案例验证了为危重遗传病快速开发定制化基因疗法的可行性，为新生儿遗传病救治提供了全新思路。目前，美国已启动两项新研究项目，推动精准基因治疗技术发展，目标从 "拯救单个婴儿" 扩展到 "挽救成千上万名患病儿童"。

4. 干细胞疗法改写帕金森病治疗格局，多国临床试验取得突破

2025 年 4 月 16 日，《自然》杂志发布日本京都大学医院团队的两年随访结果，干细胞治疗帕金森病取得显著成效：6 名接受治疗的患者中，4 人在停药期实现运动功能改善，5 人在用药期间症状好转，且均未出现严重不良事件。

京都大学医院召开成果新闻发布会

这是全球首次采用诱导多能干细胞（iPSC）移植疗法治疗帕金森病患者。全球约有 800 万帕金森病患者，该病目前无法治愈，长期服药仅能部分缓解症状，无法阻止疾病进展，患者最终可能丧失行动能力。2006 年，京都大学山中伸弥教授首次创造出 iPSC，并凭借这一成果荣获 2012 年诺贝尔奖。iPSC 具有无限增殖特性，可分化为包括多巴胺能神经元细胞在内的各类功能细胞，而多巴胺能神经元细胞的缺失正是帕金森病的核心病因。

在我国，干细胞治疗帕金森病的研究同样成果丰硕：2025 年 4 月初，上海瑞金医院刘军教授团队通过类似技术路径，在临床试验中帮助一名患病 14 年的帕金森病患者恢复运动功能；10 月，安徽省立医院施炯教授带队完成全球首例 "功能性治愈" 早发型帕金森病（EOPD）患者的治疗。

目前，全球范围内已有十余项干细胞治疗帕金森病的临床试验同步开展，另有百余项试验聚焦糖尿病、眼病、心力衰竭等疾病。随着研究的深入，人类有望在未来攻克这些曾被认为无法治愈的疾病。

5. 长效降脂疗法获批新适应证，每年两针开启慢病治疗新时代

2025 年 7 月 31 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准长效降脂药物英克司兰（Inclisiran）的适应证拓展，该药物无需联用其他药物，每年仅需注射两针，即可有效降低高脂血症患者的血脂水平。

心血管疾病是全球重大健康威胁，我国现有 3.3 亿心血管病患者，每年因该病死亡的人数达 458 万。过去数十年，他汀类药物一直是高脂血症治疗的核心，也是动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）防治的基石，但患者需每日服药，长期依从性面临挑战。

英克司兰属于小干扰 RNA（siRNA）药物，通过基因沉默效应强效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，药效可持续半年。该药物于 2021 年 8 月首次获批，但最初需在患者尝试他汀治疗后使用。2025 年 5 月发布的 III 期临床研究显示，英克司兰单药使用的降脂效果与他汀类药物相当，这一结果推动其新适应证获批，意味着高胆固醇血症患者无需再每日服药，将极大提升规范治疗率，有望改写全球降脂治疗指南。

需要注意的是，英克司兰单药治疗的心血管终点事件结果尚未公布，且年治疗费用最高可达他汀类药物的百倍，可及性受限。但作为小核酸、基因药物领域的风向标，英克司兰的突破标志着 "一针管半年" 甚至 "终身治愈" 的慢病治疗模式正在逐步成为现实。

6. 无免疫抑制胰岛移植成功，1 型糖尿病治疗迎来范式转变

2025 年 8 月 4 日，瑞典乌普萨拉大学等机构的研究人员在《新英格兰医学杂志》发布重磅成果：全球首次运用基因编辑改造的异体胰岛 β 细胞，成功治疗了一名具有 37 年病史的 1 型糖尿病患者。

全球约有 920 万 1 型糖尿病患者，目前唯一的 "治愈" 手段是移植捐献者胰腺中的胰岛组织，但患者术后需终身服用免疫抑制剂以防止排斥反应，而免疫抑制剂的细胞毒性也给患者带来额外健康风险。

为解决这一难题，研究人员开发了全新的基因编辑胰岛移植疗法 UP421：通过敲除供体胰岛细胞的免疫排斥相关基因，并增强免疫逃逸蛋白表达，使移植细胞能够躲避受体免疫系统的攻击。治疗后 12 周的结果显示，在未使用免疫抑制剂的情况下，患者体内的 "新胰岛" 持续分泌胰岛素，血糖控制效果维持了半年之久。

实现异体移植后的免疫耐受，是糖尿病治疗乃至整个器官移植领域的长期目标。器官移植能挽救患者生命，但只有彻底解决排斥反应，才能让患者真正回归正常生活。目前，UP421 正计划推进进一步临床试验，目标是让 1 型糖尿病患者无需终身接受医疗管理，即可实现稳定的血糖控制。国际青少年糖尿病研究基金会负责人表示，百年来糖尿病治疗不断发展，"范式转变已然到来"。

7. 中国原创可降解封堵器问世，改写先心病治疗历史

2025 年 10 月 23 日，《美国医学会杂志》（JAMA）发布云南省阜外心血管病医院/昆明医科大学附属心血管病医院的研究成果：我国团队自主研发的全球首款生物可降解房间隔缺损（ASD）封堵器正式问世。该封堵器不仅能安全有效关闭心脏缺损，还可在植入两年内完全降解，并诱导自身组织再生。

云南省阜外心血管病医院潘湘斌教授携新技术亮相联合国

房间隔缺损是最常见的先天性心脏病类型之一，过去 20 余年，经导管介入封堵术因微创优势成为首选治疗方案，但传统金属封堵器会永久存留于患者体内，远期可能引发心律失常、血栓、左心房入路受阻等并发症。让封堵器实现体内自然降解，是全球心血管介入领域的重要研究方向。

我国科研团队突破了可降解材料在放射线下不显影等技术难题，创新开发 "无辐射经皮介入技术"，实现了可降解封堵器的毫米级精准定位植入。这是 JAMA 创刊近 150 年来，首次刊发中国原创医疗器械相关研究，标志着我国在高端医疗装备领域，已成功打通从基础材料研发、器械工程转化到临床验证的完整创新链条，具备了定义下一代介入疗法的能力。国际评审专家评价，这是 "自美国 Amplatzer 金属封堵器问世近 30 年来，该领域最具里程碑意义的突破"。

8. CAR-NK 疗法破局红斑狼疮，安全性与疗效双突破

2025 年 11 月 13 日，海军军医大学第一附属医院（上海长海医院）风湿免疫科赵东宝、高洁团队在《柳叶刀》发布重磅研究：全球首次系统性运用 CAR-NK（嵌合抗原受体 NK 细胞）疗法，成功治疗数十名难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者。

长海医院风湿免疫科团队与患者合影

全球约有 800 万名 SLE 患者，该病会对全身多个器官和系统造成严重损伤，引发长期疲劳、皮疹、疼痛等症状，严重时危及生命。此前，CAR-T 疗法让人类首次看到治愈 SLE 的希望，但该疗法存在治疗费用高昂、易引发细胞因子风暴和感染等风险，限制了其广泛应用。

长海医院团队率先探索的 CAR-NK 疗法，能从根源上清除患者体内致病的浆细胞。与 CAR-T 疗法相比，CAR-NK 疗法的杀伤能力相对温和，安全性更易控制，且可提前量产，治疗费用有望降至自体 CAR-T 疗法的十分之一。临床试验结果显示，治疗后 6 个月，所有患者病情均得到有效控制，13 名患者维持低疾病活动状态，10 名患者实现完全临床缓解；随访超过 1 年的 9 名患者中，6 人保持完全缓解或低疾病活动度，无一例复发。

《柳叶刀》随刊评论指出，这一成果标志着 CAR 细胞疗法在自身免疫病转化领域迈出重要一步。尽管目前研究仍面临随访时间较短、个性化用药方案不明确等挑战，但细胞疗法的突破让 SLE 等自身免疫疾病的治愈变得不再遥远。

9. 中国跨学科团队破解 "外科打结" 难题，活结智能缝线亮相《自然》

2025 年 11 月 27 日，浙江大学交叉力学中心杨卫院士团队联合浙江大学医学院附属邵逸夫医院蔡秀军院士团队，在《自然》杂志发表重要研究成果：创新性提出 "Sliputure" 活结智能缝线，并成功应用于外科缝合，破解了困扰医学界多年的 "外科打结" 难题。

《自然》封面报道

在外科手术中，缝合伤口所用的 "外科结" 为死结，一旦打牢便难以调整：结过松可能导致伤口开裂，结过紧则可能阻碍局部血供，引发组织缺血坏死。此前，学界解决这一问题的主流思路是研发精密的电子力传感器和反馈系统，而浙大团队另辟蹊径，从传统力学角度寻找突破，通过跨学科合作实现 "化繁为简"。

该团队整合力学、医学、数学、材料、机械等多个学科的技术优势，设计出带有活结、可编码和传递 "精准力度" 的智能缝线。手术中，当医生或机器人拉紧缝线打死结时，活结会自然解开，此时的拉力恰好为伤口愈合所需的最佳力度。临床应用显示，这项技术使缺乏经验的年轻外科医生的缝合精确度提升 121%，效果媲美高年资专家。

《自然》杂志以封面报道形式刊登了这一创新成果，盛赞其为 "四两拨千斤" 式的智慧突破 —— 跨学科团队用传统力学原理，解决了现代高科技未能完美破解的临床难题。

10. 疱疹疫苗实现多维保护，开辟慢病预防新路径

2025 年 12 月 11 日，《细胞》杂志发布重磅研究：带状疱疹疫苗不仅能预防带状疱疹，还能显著降低轻度认知障碍的发生风险，减缓疾病进程，降低痴呆导致的死亡风险。此前，《自然》《美国医学会杂志》《自然・医学》等顶级期刊也发布了类似研究结果。

此外，2025 年 5 月《欧洲心脏杂志》及欧洲心脏病学会年会的研究，全面评估了疱疹疫苗接种与心血管事件的关联。其中一项覆盖百万人的分析显示，接种疱疹疫苗能使心血管病总体风险降低 23%，保护效果可持续 8 年。

2025 年成为疱疹疫苗研究的 "丰收年"，一系列成果为慢病预防带来革命性启示，将预防思路引向 "感染与免疫" 这一全新领域，为心脑血管疾病等慢病的预防提供了安全性好、成本效益高的免疫干预新路径。

带状疱疹、痴呆、心血管病的发病率均随年龄增长显著上升。我国目前约有 3.3 亿心血管疾病患者、超 1699 万痴呆症患者，50 岁及以上人群每年新发带状疱疹约 156 万例，每 3 人中就有 1 人一生中可能罹患带状疱疹。若疱疹疫苗的多维保护作用得到进一步证实，将惠及数以亿计的人群，为全球慢病防控带来深远影响。

参考来源

1. 医学界. 2025 年全球十大临床突破发布，中国 5 项成果入选 .

2. Sethna Z, Guasp P, Reiche C, et al. RNA neoantigen vaccines prime long-lived CD8+T cells in pancreatic cancer[J]. Nature, 2025-02-19.

3. Muldoon KJ. Customized in vivo base editing therapy for infant genetic diseases[J]. The New England Journal of Medicine, 2025-02-25.

4. Kyoto University Hospital. Two-year follow-up results of stem cell therapy for Parkinson's disease[J]. Nature, 2025-04-16.

5. Novartis. Leqvio(inclisiran) receives FDA approval for new indication enabling first-line use[EB/OL]. 2025-07-31.

6. Carlsson P O, Hu X, Scholz H, et al. Survival of Transplanted Allogeneic Beta Cells with No Immunosuppression[J]. The New England Journal of Medicine, 2025, 393(9): 887-894.

7. 云南省阜外心血管病医院 / 昆明医科大学附属心血管病医院。全球首款生物可降解房间隔缺损封堵器研究 [J]. JAMA, 2025-10-23.

8. Zhao D B, Gao J. CAR-NK cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus[J]. The Lancet, 2025-11-13.

9. Yang W, Cai X J. Sliputure: Intelligent slipknot suture for surgical closure[J]. Nature, 2025-11-27.

10. Xie M, Eyting M, Bommer C, et al. The effect of shingles vaccination at different stages of the dementia disease course[J]. Cell, 2025, 188(25): 7049-7064.E20.

11. 欧洲心脏杂志. Herpes vaccine and cardiovascular events: A million-person analysis [J]. European Heart Journal, 2025-05.

12. 2025 年欧洲心脏病学会年会. Research on the association between herpes vaccination and cardiovascular disease risk [C]. 2025.

识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入

生物制品微信群！

请注明：姓名+研究方向！

本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。