突发！辉瑞血友病单抗药物临床研究出现一例患者死亡

12月23日，据外媒Fierce Pharma与Reuters报道，辉瑞确认，一名参与其血友病药物Hympavzl（通用名：marstacimab）长期研究的患者因出现严重副作用去世。

据悉，该不良事件发生于2025年12月14日。患者为一名患有A型血友病且伴有抑制物（inhibitors）的成人试验参与者。该患者在接受常规预防性Hympavzi治疗期间于较小手术后出现了血栓性中风，随后伴随严重脑出血，最终不幸去世。

马塔西单抗（Marstacimab、PF-6741086）是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物（TFPI）K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。目前，Hympavzi仅获得监管批准用于无抑制物的重度血友病A或B患者的出血预防治疗，而尚未获得批准用于伴有抑制物的血友病者。

WFH和NBDF的声明强调，由于该药物的机制是作为再平衡疗法（通过抑制组织因子通路抑制剂TFPI来增强凝血酶生成），血栓性事件被视为一种“特别关注的不良事件”，这在临床开发阶段即已被纳入重点监控范畴。诸如血栓事件等风险也曾在其他非因子替代的血友病疗法中有所记录。

回顾Hympavzi的研发进展，这一药物于2024年10月获得美国FDA批准用于12岁及以上、无抑制物的重度血友病A或B患者的出血预防，并随后于2024年11月在欧盟以及英国、瑞士等市场陆续获批。该药物是通过皮下注射每周一次的治疗剂型，为部分血友病患者提供了比传统输注更便捷的治疗选择。

上个月，国家药监局（NMPA）官网显示，辉瑞的首个1类新药Marstacimab(马塔西单抗注射液)已在国内获批上市，适用于体重 ≥35kg、12岁及以上的儿童和成人患者，进行常规预防治疗以防止出血或降低出血发作频率，适应症为 无凝血因子 VIII 抑制物的重型A型血友病患者。

辉瑞在此次声明中表示：“公司正与试验研究者及独立外部数据监查委员会积极收集信息，以深入了解此次事件涉及的复杂多因素情况。”

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